幹細胞分化神經元細胞,變身「超級替補」,讓失明小鼠恢復視力

2020-12-17 中深前沿服務中心

在人體所有的器官中,大腦一直以來都是最重要的器官之一,而且幾乎沒有替換的可能,神經細胞的衰退也給人類帶來了無窮的困擾。

如一些功能性損傷導致的失明、癱瘓,由退行性改變引發的帕金森病、阿爾茲海默症等等。近日,上海科學家利用最新基因編輯和幹細胞技術,挖掘出了幹細胞變身「超級替補」替代神經細胞的潛力,為神經損傷、神經退行性疾病的治療帶來了新曙光。

2020年4月9日深夜,國際權威學術期刊《細胞》雜誌在線發表了上海科學家的這項成果。

據中深前沿服務中心統計,全球青光眼致盲人數超過一千萬人。不僅是青光眼,還包括缺血性視網膜病等眼疾都會使得視神經節細胞死亡,導致永久性失明,有非常多的人陷入病痛的折磨。

五年前,中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員楊輝為了解決這一問題,萌生了一個新奇的想法,在人體神經細胞中,有一種稱為「膠質細胞」的細胞,這一類細胞數量眾多,平時的主要工作就是為神經元細胞提供營養,如果讓膠質細胞發揮更多作用,是否能夠代替工作中的神經元細胞呢。

科學家為此不斷的大膽假設,小心論證。擅長基因編輯技術的楊輝研究組探索出了一條獨特路徑:他們從國外科研報導中發現了一種小巧的RNA編輯工具,可以比較安全地進入生物體內進行基因編輯,從而讓膠質細胞轉變成多能幹細胞,再重新分化成科學家需要的神經元細胞。

首先科學家在體外細胞中設計了特異性標記穆勒膠質細胞及其表達CasRx系統(一種基因編輯系統),再將所有元件「打包」注射到因視神經節細胞受損而永久性視力損傷的小鼠視網膜下。

大約一個月後,他們驚喜地發現,失明小鼠重新有了光感。這意味著由穆勒膠質細胞轉分化而來的視神經節細胞可以像正常細胞那樣對光刺激產生相應信號,而且還通過視神經與大腦中的正確腦區建立了功能性聯繫,把視覺信號傳輸到了大腦。

在帕金森病小鼠模型中,該技術同樣獲得了成功。帕金森病主要由大腦黑質中的多巴胺神經元死亡缺失導致。這次,科研人員看中了在黑質下遊腦區紋狀體中的星形膠質細胞,將其中一部分轉分化成為多巴胺神經元細胞,成功彌補了黑質中失去的多巴胺神經元的功能——帕金森病小鼠的運動能力出現了明顯改善。

《細胞》雜誌審稿人表示,這項研究給出了一個優雅而令人振奮的案例,展現出了一個全新的視角,並有可能廣泛應用。

中深前沿服務中心認為,前期的試驗帶來非常多新的思路,並且是具有可行性的,希望相關研究人員能夠儘快推進研究進入非人靈長類動物實驗,若同樣取得顯著效果,將讓人們看到更多臨床應用的希望。

幹細胞不僅僅是分化成神經幹細胞,而且還是「超級替補」,還可以分化成血液幹細胞、肝臟幹細胞、胰島幹細胞等等。

也正是因為幹細胞修復與再生的特性,在臨床試驗中,幹細胞治療也卓有成效。在此次新冠肺炎疫情中,幹細胞治療可以有效降低新冠病毒在患者體內引發的劇烈炎症反應,減少肺損傷,改善肺功能,對肺部進行保護和修復,對減輕患者的肺纖維化具有積極作用。

近年來,隨著我國幹細胞在生命科學領域應用的貢獻程度不斷增加,國家各相關部門積極出臺相關政策規範並推動幹細胞產業的發展。這也使得無數研究人員在資金和政策上得到進一步的幫助,推動了幹細胞產業的發展,並取得一個又一個的前沿技術成果。

隨著科學家的對幹細胞的不斷研究和深入,科學家或能夠繼續更明確地闡明細胞自身的奧秘。

而且隨著我們研究幹細胞技術的不斷前進,研究人員突破原有的理論瓶頸,用新的理論和實踐來對研究結果進行闡明。不積跬步無以至千裡,中深相信,我們的生命科學就是這樣一點點的積累並發展起來的。

小夥伴對於未來生命科學技術有什麼展望嗎?或者想了解哪方面的內容,小編與您討論並為你帶來最前沿的資訊消息,快來聊一聊吧

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