▎藥明康德內容團隊報導12月18日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，三款新藥擬納入突破性治療品種，分別是：Blueprint Medicines/基石藥業
RET抑制劑BLU-667膠囊，微芯生物
多靶點多通路選擇性激酶抑制劑西奧羅尼膠囊，迪哲醫藥
EGFR抑制劑DZD9008片。
1、Blueprint Medicines/基石藥業：BLU-667膠囊 適應症：轉染重排（RET）突變陽性的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）患者的系統性治療BLU-667（pralsetinib）是Blueprint Medicines開發的
一款強效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的在研藥物，是每日一次的口服精準療法。基石藥業於2018年6月獲得了該產品在大中華區的獨家開發和商業化授權。今年7月，Blueprint Medicines還與羅氏（Roche）開展全球（除大中華地區之外）合作以開發及商業化用於治療RET突變癌症的pralsetinib。此次BLU-667在中國擬納入突破性治療品種，
擬開發用於：RET突變陽性的晚期或轉移性MTC患者的系統性治療。根據藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，基石藥業正在中國開展一項BLU-667治療甲狀腺癌、非小細胞肺癌（NSCLC）和其他晚期實體瘤患者的1期研究。值得一提的是，FDA
已授予pralsetinib突破性療法認定用於治療需要系統治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性MTC患者。
截圖來源：CDE官網
12月初，美國FDA加速批准pralsetinib擴展適應症，用於治療攜帶RET變異的甲狀腺癌患者，包括12歲以上需要全身治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌MTC患者。這一批准是基於名為ARROW的1/2期臨床試驗的療效和安全性結果。在55例攜帶RET突變的經治MTC患者中，
pralsetinib達到60%的總緩解率（ORR）。在29例攜帶RET突變的初治MTC患者中，ORR為66%。
適應症：單藥治療經過2線系統化療方案治療後疾病進展或復發的小細胞肺癌（SCLC）公開資料顯示，西奧羅尼（chiauranib）是微芯生物自主研發的
一款針對Aurora B/VEGFR/PDGFR/c-Kit/CSF1R靶點的高選擇性抑制，能同時通過抑制腫瘤血管生成、抑制腫瘤細胞有絲分裂和調節腫瘤微環境三通路，發揮綜合抗腫瘤作用，同時具有相對同類機製藥物更優異的動物藥效活性和良好的安全性。此次西奧羅尼膠囊在中國擬納入突破性治療品種，
擬開發適應症為：單藥治療經過2線系統化療方案治療後疾病進展或復發的SCLC。此前，微芯生物已開展一項西奧羅尼膠囊治療復發難治SCLC的1期臨床試驗，以觀察和探索候選藥治療復發難治SCLC的初步療效——客觀緩解率。目前，微芯生物正在開展西奧羅尼針對卵巢癌、小細胞肺癌、肝癌和非霍奇金淋巴瘤的2期臨床試驗，
該公司預計2021年提交該產品新藥上市申請。適應症：既往至少接受過一次全身化療的攜帶表皮生長因子受體(EGFR) 20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性NSCLC公開資料顯示，
DZD9008是一種具有潛在抗癌療效的EGFR抑制劑，擬用於治療EGFR或HER2突變的晚期NSCLC和非霍奇金B細胞淋巴瘤。EGFR是一組具有酪氨酸激酶活性的表皮生長因子家族的細胞表面受體，其活化異常可激活與腫瘤增殖、分化相關的基因，繼而誘發腫瘤的形成和發展。EGFR抑制劑通過與內源性配體競爭結合EGFR，抑制酪氨酸激酶的活化，阻斷EGFR信號通路，從而產生抑制腫瘤細胞的增殖、轉移並促進腫瘤細胞發生凋亡等一系列生物學效應。此次DZD9008在中國擬納入突破性治療品種，
擬開發適應症為：既往至少接受過一次全身化療的攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性NSCLC。根據藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，迪哲醫藥正在進行一項DZD9008在EGFR或HER2突變的NSCLC中國患者中的1期研究。迪哲醫藥官網信息顯示，
DZD9008目前臨床開發已進展至2期臨床，該公司擁有全球權利。版權說明：本文來自藥明康德內容團隊，歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「醫藥觀瀾」微信公眾號留言聯繫我們。
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註：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
[1]中國國家藥監局藥品審評中心 Retrieved Dec 18，2020, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20201218110450103.html[2] Blueprint Medicines Announces FDA Approval of GAVRETO™ (pralsetinib) for the Treatment of Patients with Advanced or Metastatic RET-Mutant and RET Fusion-Positive Thyroid Cancer. Retrieved December 1, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-announces-fda-approval-of-gavreto-pralsetinib-for-the-treatment-of-patients-with-advanced-or-metastatic-ret-mutant-and-ret-fusion-positive-thyroid-cancer-301183017.html