造血幹細胞讓腦癱患兒重獲希望

2020-12-25 騰訊網

腦癱，是一種運動功能障礙及姿勢異常臨床症候群，一旦患病患者往往面臨著終身殘疾的命運。根據世界衛生組織（WHO)的統計，新生兒的腦癱發生率在2‰—5‰之間，且正呈現上升趨勢。

然而長期以來，人們始終沒有發現腦癱的有效療法，通常以對症康復為主，幫助患兒改善運動功能。可喜的是，近些年來造血幹細胞醫學事業的發展為腦癱患兒的治療提供新契機。

造血幹細胞研究的發展

為腦癱患兒的治療提供新契機

此前，杜克大學開展了一項新實驗，實驗用患者自存的造血幹細胞治療腦癱，結果顯示，腦癱患兒接受自己的造血幹細胞移植是安全的，足夠劑量的造血幹細胞可以促進腦癱患兒形成新的神經連接，改善痙攣型腦癱患兒的症狀。美國杜克大學Robertson臨床和轉化細胞治療項目的首席醫學官兼科學家Joanne Kurtzberg主持了這項造血幹細胞治療腦癱的臨床試驗。

據統計，共有63名不同類型、不同嚴重程度的痙攣型腦癱患兒參加了這項臨床試驗。這些孩子年齡跨度為1~6歲，平均年齡2.1歲。為期兩年的臨床試驗結果顯示，當單次劑量超過每公斤體重2500萬個細胞時，移植造血幹細胞一年後，腦癱患兒的運動功能獲得了改善。

Kurtzberg教授說：「我們對研究結果感到鼓舞，這表明適當劑量的造血幹細胞輸注可以幫助減輕腦癱兒童的症狀。我們會進一步了解並優化治療手段，以便更多的腦癱患兒可以得到救治。」

真實案例

造血幹細胞讓再障患兒重獲希望

媽媽孕中遭遇車禍，造血幹細胞反轉

一位已懷有6個月身孕的準媽媽卡哈拉在駕駛汽車途中同一輛迎面駛來的小汽車相撞。車禍中她的骨盆、骶骨、大小腿骨頭都被撞傷，腹中胎兒卻在碰撞中幸運存活下來。因為嚴重的產前創傷，女兒莉蓮出生後患上了腦癱。腦癱使莉蓮的活動，特別是右半身活動異常困難，卡哈拉同他的丈夫布蘭登嘗試各種方法讓莉蓮獲得力量和活動的能力，然而收效甚微。直到莉蓮15個月大的時候，夫婦倆得知杜克大學正在進行一項腦癱的醫學研究，這項研究使用造血幹細胞對腦癱患兒進行治療。

爺爺為莉蓮存了造血幹細胞，他們抱著一線希望聯繫到杜克大學，讓莉蓮參與到了腦癱的醫學治療研究中，莉蓮接受了造血幹細胞的移植。出人意料的是，在移植造血幹細胞4天後，莉蓮第一次能夠用自己的右手撫摸自己的臉、鼻子、耳朵和頭髮。兩周後，莉蓮能夠彎曲自己的膝蓋……每天莉蓮的身體狀況都發生著改變，一個月後，莉蓮幾乎可以爬行了。現在的莉蓮已經同正常小孩沒有什麼區別。

自存造血幹細胞關鍵時刻救了孩子一命

來自清遠的譚女士和兒子小波是廣東省婦幼保健院和韓國漢陽大學聯合開展的《造血幹細胞治療腦癱》臨床科研項目的第一批獲益者。3歲男孩小波（化名）在2歲時還不會走路，後被確診為精神發育遲緩。小波於2018年1月12日成功進行了自體造血幹細胞移植。半年後，醫生對他進行的評估顯示，他在運動方面進步較大，由不能走路到能走幾十米，認知理解力以及發音範圍方面都有進步。譚女士也反饋小波由不會模仿到會模仿，能聽懂指令，還能進行搭積木等較精細活動。

我們相信，隨著相關技術的進一步發展，以及臨床研究結果的突破，造血幹細胞在醫學領域將持續發揮重要的作用。

END

部分圖文來自網絡，侵刪

相關焦點

  • 甘肅年齡最小神經母細胞瘤患兒自體造血幹細胞移植獲成功
    我省年齡最小神經母細胞瘤患兒自體造血幹細胞移植獲成功每日甘肅網8月31日訊據蘭州日報報導 近日，甘肅省婦幼保健院成功救治一名年僅3歲的神經母細胞瘤患兒。目前患兒完成自體造血幹細胞移植，各項生命體徵平穩，血液檢測項目恢復正常，已出院。此患兒的成功救治刷新了我省惡性腫瘤自體造血幹細胞移植最小年齡的記錄。2017年6月，2歲4個月的亮亮（化名）在無明顯誘因的狀況下出現低熱、疲乏、食慾減退，並持續夜間哭鬧的症狀。父母立刻帶他去當地醫院檢查，但卻無法明確診斷。最終，亮亮被確診為神經母細胞瘤。
  • 臍帶血造血幹細胞為8月齡罕見病患兒帶來新生
    2月，中國幹細胞集團為冉寶配到了一份HLA9/10相合的臍帶血造血幹細胞。　芊燁　攝中新網上海3月4日電 (記者 陳靜)4日，一份跋涉千裡而來的臍帶血造血幹細胞，為8月齡的冉寶(化名)帶來了新生的希望。
  • 自體造血幹細胞移植治療兒童實體腫瘤 3歲女童重獲新生
    董秀娟主任說，自體造血幹細胞移植是一個高風險的治療過程，患者需要在全環境保護的背景下，接受有足夠自體造血幹細胞移植支持的超大劑量的化療和（或）放療，即預處理，儘可能清除體內殘存的腫瘤細胞，以重建造血及免疫。隨後，經過化療以確保造血幹細胞採集質量、外周造血幹細胞採集和凍存及多次溝通，小雪的父母經過深思熟慮，決定讓孩子在海南省婦女兒童醫學中心接受治療。
  • 啟東90後婦產科醫生赴泰州捐獻造血幹細胞,為6歲患兒送去生的希望
    28日，啟東市婦幼保健院婦產科醫生俞晨曦在泰州市人民醫院成功捐獻造血幹細胞，為一名6歲血液病患兒送去生的希望。他也成為啟東市第6例、南通市第53例、江蘇省第871例、全國第10675例造血幹細胞成功捐獻者。
  • 28歲女子為重度地中海貧血患兒捐獻造血幹細胞
    熱騰騰的「生命種子」當天送達 28歲女子為重度地中海貧血患兒捐獻造血幹細胞 圖/受訪者提供 瀟湘晨報長沙訊 9月2日，28歲的江女士在郴州市第一人民醫院血液科完成造血幹細胞採集，成為該院完成的首例捐獻造血幹細胞的志願者。這是湘南地區公立三甲醫院首次完成骨髓庫造血幹細胞採集，這也意味著今後在郴州就能進行骨髓庫造血幹細胞捐獻的體檢、採集，不用再去長沙奔波了。
  • 湘雅激活「生命種子」,讓7歲重型地貧患兒重獲新生
    7歲的涵涵（患兒均為化名）是β0/β0重型地中海貧血（以下簡稱地貧）患兒，自出生以來就依靠輸血治療維持生命。日前，涵涵在中南大學湘雅醫院接受了自體造血幹細胞「γ珠蛋白重激活」治療，至今已經脫離輸血依賴83天，複查血紅蛋白維持在120克/升的正常值。
  • 3歲女童重獲新生!我省實施首例自體造血幹細胞移植治療兒童實體腫瘤
    小雪今年3歲6個月，是我省第一例接受自體造血幹細胞移植治療實體瘤的患兒，這也意味著該中心兒童血液腫瘤性疾病多學科診療模式取得新突破，填補了我省兒童腫瘤治療技術上的一項空白。來自瓊海的小雪有2年多的脊髓膠質瘤病史，病情反覆，原本天真可愛的孩子遭受著疾病的折磨。去年底，聽說自體造血幹細胞移植對治療這種疾病有很大的療效，小雪的父母決定讓女兒在省婦女兒童醫學中心接受自體造血幹細胞移植。
  • 大四學生放棄論文答辯延遲畢業,為8歲白血病患兒捐造血幹細胞
    5月10日上午，在吉大一院6號樓一樓採集室內，經過4個小時的努力，醫生順利採集了200ml的造血幹細胞混懸液。很快，這些造血幹細胞混懸液被中華骨髓庫的工作人員護送到北京，及時回輸到患兒體內。這樣一次終身難忘的經歷，讓於奇成為全國第8321例、吉林省第73例造血幹細胞捐獻者。
  • 世界地貧日:造血幹細胞「以小救大」,發揮積極作用
    地貧患兒出生時大多無症狀，通常在出生3至6個月後開始出現逐漸加重貧血，伴有面色蒼白、肝脾腫大、黃疸、發育不良等；如果不進行規範治療，隨著年齡的增長會逐漸出現頭顱變大、額部隆起、顴骨突出、眼距增寬、鼻梁塌陷等典型的地貧特殊面容；容易出現呼吸道感染及心力衰竭等併發症，危及生命。幹細胞移植是目前臨床上根治地貧的唯一方法。
  • 山西交控集團張正凱捐獻造血幹細胞挽救河北患者生命
    本報訊（記者陳暢 通訊員張津鋮）12月11日上午，在山西醫科大學第二醫院血液科採集室，山西交控集團太原公司的90後小夥張正凱剛剛完成了造血幹細胞捐獻。採集到的252毫升造血幹細胞混懸液即將火速送往河北，為一名素不相識的女孩送去生的希望。　　張正凱是楊家峪收費站的一名普通收費員，在同事眼中，他為人憨厚、樂觀積極，特別熱心於公益事業。
  • 湖南最大規模兒童造血幹細胞移植中心全面啟用
    華聲在線11月16日訊(通訊員 李雅雯 李奇 記者 鄧桂明)今日上午，來自懷化身患重度再生障礙性貧血的10歲男孩小捷，順利走出湖南省兒童醫院造血幹細胞移植倉，哥哥給他捐獻的幹細胞成功植入，從此不再需要輸血，他成為省兒童醫院首例成功實施造血幹細胞移植的患兒。
  • 原來,廣東第1000例造血幹細胞捐獻是他!
    12月23日上午，志願者黃慶良在深圳市第二人民醫院捐獻造血幹細胞，救助一位年僅3歲的血液病患兒。正是從黃慶良開始，廣東省非血緣關係造血幹細胞捐獻總數在全國率先突破1000例！2019年2月，在一次無償獻血時，黃慶良了解到捐獻造血幹細胞可挽救白血病患者生命，當即報名加入中華骨髓庫，成為一名造血幹細胞志願捐獻者。 2020年8月，經檢索，他與一名需要造血幹細胞移植的血液病患兒HLA（人類白細胞抗原）配型相合，他毫不猶豫地答應捐獻。之後，經過供患高分辨配型，健康體檢等一系列程序，黃慶良完全符合捐獻條件。
  • 首兒所血液內科開展首例無關供者造血幹細胞移植
    半年前，琪琪因全血細胞減少來我院血液內科就診，被確診為急性重型再生障礙性貧血，經正規藥物治療，骨髓依然無法正常造血，只能通過造血幹細胞移植才能挽救生命。 幸運的是，通過骨髓庫的搜尋，找到了一位也是僅有的一位全相合的匹配供者。通過骨髓庫工作人員聯繫到這位充滿愛心的女士，她毫不猶豫地同意為琪琪捐獻造血幹細胞。
  • 海南完成首例臍帶血造血幹細胞捐獻
    我省完成首例臍帶血造血幹細胞捐獻海南日報三亞7月24日電(記者李豔玫)7月24日13時8分，南航乘務員史亞萌在三亞市婦幼保健院順利生下女兒，母女平安，並成功捐獻臍帶血造血幹細胞。據悉，史亞萌是海南首位成功捐獻臍帶血造血幹細胞的捐獻者。6月22日，史亞萌聯繫三亞市紅十字會了解臍帶血無償捐獻事宜，表達出捐獻意願。6月24日，史亞萌籤署了臍帶血捐贈者健康調查登記表、捐贈知情同意書，成為海南省首例臍帶血捐獻的志願登記者。此後，三亞市紅十字會協調捐獻者、臍血庫、醫院婦產科，保障捐獻者安全和首例臍帶血捐獻順利完成。
  • 3位地中海貧血患兒移植同胞臍帶血獲新生
    讀創/深圳商報首席記者 鄭健陽 通訊員 陳紫嫻近日，三份承載著親情和希望的同胞臍帶血從廣東省臍血庫出庫，分別移植到深圳市兒童醫院的三名患兒體內。患有重型β地中海貧血的姐姐或哥哥，等待多年後，通過同胞弟弟或者妹妹的「救命臍帶血」幫助其恢復正常的造血功能，迎來重生希望。
  • ...潰瘍性結腸炎|炎症性腸病|造血幹細胞|移植|基因|兒童|-健康界
    到目前為止已經在IBD上使用的幹細胞，包括造血幹細胞、間充質幹細胞以及自體腸幹細胞等等。1993年首次報導了一例患有非霍奇金淋巴瘤合併CD的41歲女性患者，接受了自體造血幹細胞移植後，隨訪6個月發現CD的臨床表現得到緩解。
  • 再生醫學發展迅速,臍帶血治療腦癱潛力巨大
    臍 血 自從 1974 年丹麥科學家 Knudtzon 發現臍帶血中有造血幹細胞，科學家一直關注其造血功能。在進入 21 世紀以後，臍帶血中其他幹細胞的作用也逐漸被重視起來。
  • 異體造血幹細胞移植研究獲進展
    來自美國埃默裡大學的研究人員發表了題為「Interferon-gamma and indoleamine 2,3-dioxygenase signaling between donor dendritic cells and T cells regulates graft versus host and graft versus leukemia activity」的文章，利用小鼠移植模型，為異體造血幹細胞移植中控制供體樹突狀細胞含量繼而優化
  • 幹細胞移植,打肉毒素,腦癱「保守治療」到底有無出路?
    「最大的希望是他能夠獨立行走，希望明年9月就可以送他上學，希望他能夠儘快融入社會，不要被其他人歧視。」浩浩媽媽說，照顧腦癱的孩子，一路走來非常艱難，但從來沒有想過放棄。浩浩1歲半的時候走路下肢無力，開始家人認為只是拉肚子虛脫，後來也有看過醫生被診斷為發育遲緩，直到4歲的時候才被確診為腦癱。
  • 媽媽孕中遭遇車禍,自存臍帶血反轉腦癱孫女的人生
    可喜的是，近些年來臍帶血醫學事業的發展為腦癱患兒的治療提供新契機這一可喜的成果來源於杜克大學開展的一項新實驗，實驗用患者自存的臍帶血治療腦癱，結果顯示，腦癱患兒接受自己的臍帶血輸注是安全的，足夠劑量的自體臍帶血可以能促進腦癱患兒形成新的神經連接，改善痙攣型腦癱患兒的症狀。