如果現在的 Patrick 從你面前經過，你很難想像小時候的他曾飽受腦癱的困擾。
「他的左手攥成拳頭，無法握住瓶子。當他開始爬行時，我們還認為這樣很可愛。但後來發現只有他的右腿在動，左腿只是在拖行。」父親 Kevin 說。
這一切的改變，發生在他 6 歲時。
杜克大學 Joanne Kurtzberg 教授開展了一項突破性研究，這家人毫不猶豫地讓 Patrick 加入。出生時保存的臍帶血，在冷凍保存多年以後，再次回到 Patrick 的體內。
現在，你看不出這個孩子曾經有過任何大腦的問題，Patrick 可以和他的弟弟們一起運動、散步、跑步，他的改善超出了物理和職業治療的預期。
臍 血
自從 1974 年丹麥科學家 Knudtzon 發現臍帶血中有造血幹細胞，科學家一直關注其造血功能。在進入 21 世紀以後，臍帶血中其他幹細胞的作用也逐漸被重視起來。
研究表明，臍帶血中含有多種類型的幹細胞，包括：造血幹細胞（HSC）、間充質幹細胞（MSC）、內皮祖細胞（EPC）、極小胚胎樣幹細胞（VSEL）等。
來源：cellsafegroup.com
這些幹細胞是臍帶血在再生醫學中進一步應用的生物學基礎。
近年的研究表明，臍血 MSC 可在一定條件下，誘導分化為成骨細胞、軟骨細胞、脂肪細胞、神經細胞、肝樣細胞等。VSEL 具有從 HSC 到心肌細胞的多種細胞特性。臍血 EPC 的血管再生作用突出，同時與 MSC 在聯合移植時表現出良好的協同作用。
腦 癱
腦癱一般是在出生前或分娩過程中發生腦損傷引起，可導致終身殘疾。
腦癱的主要症狀有：運動發育落後，肌張力異常，姿勢異常，神經反射異常。在中國，大約每500個孩子裡，就有一個腦癱患兒。
臨床前數據表明，持續的神經炎症反應是腦癱導致進一步損傷的原因。科學家正試圖使用幹細胞打破炎症和損傷的惡性循環，比如臍帶血 MSC。
目前推測臍帶血 MSC 治療腦癱的作用機制有：
遷移
受損腦組織後釋放各種趨化因子，吸引 MSC 聚集。同時，缺血缺氧也導致局部通透性增加，有利於 MSC 穿過血腦屏障。
分化替代
MSC 在局部微環境作用下分化為各種類型細胞，替代及修復損傷的神經細胞。
幫助神經再生
MSC 能分泌多種神經營養因子，可能通過抑制細胞凋亡，促進血管生成、增加血管密度、改善損傷區域腦循環及供氧，從而在神經再生修復過程中發揮重要作用。
激活神經幹細胞
同時，這些細胞因子可能促進內源性神經幹細胞增殖分化，並遷移到受損區域。
抗炎作用
最重要的是，臍帶血 MSC 能通過調節 T 細胞、B 細胞、樹突狀細胞、中性粒細胞、巨噬細胞的旁分泌、細胞毒效應等功能，發揮抗炎作用，打破炎症與損傷的惡性循環。
研 究
在美國臨床試驗資料庫上，可查找到 23 項臍帶血治療腦癱的臨床試驗，而我國科學家也開展了大量臨床前和臨床研究。
廣東省中醫院細胞治療中心馮梅等研究者對 30 名重症腦癱患兒進行臍帶血幹細胞治療，發現幹細胞治療後腦癱患者的腦性癱瘓綜合功能評分較治療前提高，各功能區評分值包括認知、運動、言語、自理等均相應提高，差異具有統計學意義。
西安交通大學醫學院呂海俠等研究者選取了 54 名腦癱患兒，進行了一項隨機、安慰劑對照的臍帶血 MSC 治療腦癱研究，其結果顯示臍帶血治療組患兒的症狀改善程度顯著優於對照組。
河南李建斌等研究者對 12 名腦癱患兒進行了臍帶血 MSC 靜脈輸注治療，結果顯示治療組顯著改善，且療效顯著優於單純的 Vojta 運動療法。
Patrick 參加的杜克大學研究於 2017 年完成。
低劑量組 高劑量組
A：治療1年後GMFM-66 改變
B：治療1年後PDMS-2 改變
C：治療1年後大腦連接改變
這項為期兩年的 II 期臨床試驗結果顯示：
靜脈輸注自體臍帶血一年後，高劑量組（單次劑量超過每公斤體重 2.5×107 個細胞）腦癱患兒的運動功能獲得改善，比年齡和功能水平預期的要高 30％。
Kurtzberg 教授說：「我們對研究結果感到鼓舞，這表明適當劑量的臍帶血細胞輸注可以幫助減輕腦癱兒童的症狀。我們會進一步了解並優化治療手段，以便更多的腦癱患兒可以得到救治。」
目前，杜克大學仍有一項臍帶血/臍帶 MSC 治療腦癱的臨床試驗正在開展，預計在 2021 年公布結果。
全球範圍內，臍帶血、臍帶等圍產期幹細胞在腦癱治療中的應用越來越多。以美國最大的臍血庫 Cord Blood Registry 為例，約 70% 的臍帶血用於神經系統疾病的治療，而其中近一半是腦癱。
文 | 新生命
圖 | 網絡