眼科新藥teprotumumab達到3期終點 有望成為首款獲批療法

2021-01-09 健康一線視頻網

今日，Horizon Pharma宣布，其此前曾獲得FDA頒發的突破性療法認定，孤兒藥資格以及快速通道資格的在研單抗眼藥teprotumumab，在用於治療活躍期甲狀腺眼病（TED）的3期試驗中，達到了主要和所有次要終點。總部位於愛爾蘭都柏林的Horizon，是一家專注於免疫相關的罕見疾病和風溼性疾病的生物醫藥公司。Teprotumumab的上市申請預計將在今年年中向FDA提交。

常常發生在患有甲狀腺功能亢進症或格雷夫斯病患者群中的TED，是一種進行性的，衰弱性的自身免疫性疾病。在進入穩定期之前，TED會處在活躍期大約兩到三年。活躍期TED的特徵是眼球後部炎症和組織增生，病情的逐步惡化會導致眼球突出、斜視、復視、甚至失明等嚴重後果。活躍期TED缺乏有效的治療手段。直至進入穩定期後，TED才可以接受眼眶、眼肌等眼科手術來恢復視力或外表。

Teprotumumab是胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）的完全人源單克隆抗體。與TED的發生密切相關的IGF-1R，和促甲狀腺激素受體（TSHR）之間存在著複雜的信號通路網絡聯繫，並在患者眼眶成纖維細胞中的水平異常偏高。研究顯示，Teprotumumab可阻斷IGF-1R，致使患者眼部細胞內的IGF-1和TSH活躍水平降低。

▲Teprotumumab的作用機制（圖片來源：參考資料[4]）

3期OPTIC試驗的結果顯示，試驗達到了顯著改善眼球突出這一主要終點。在給藥24周後，82.9％的teprotumumab組與9.5％的安慰劑組患者達到2 mm或更多（p<0.001）的眼球突出減少。除去達到所有終點以外，teprotumumab的安全性與2期試驗一致。詳細的3期試驗數據將提交給同行評審期刊，並在今年晚些時候的醫學大會上發表。

Horizon總裁兼執行長Timothy P. Walbert先生表示：「Teprotumumab的3期試驗結果令人矚目，療效驚人。與2期試驗的結果一道，展示了teprotumumab治療活躍期TED的療效。本次的試驗結果是我們所取得的一個重要的裡程碑。Horizon向給活躍期TED患者帶來首個FDA獲批療法的目標又邁進了一步。」

該試驗的聯合首席研究員兼西達賽納（Cedars-Sinai）醫療中心眼眶和TED項目主任Raymond Douglas博士說：「此前只能在活躍期結束後通過手術矯正的眼球突出症狀，經teprotumumab治療後，在活躍期即能達到前所未有的減少。若獲批，teprotumumab將會為第一種能夠減少活躍期TED中的眼睛突出的藥物。」

參考資料：

[1]. Horizon Pharma plc Announces Phase 3 Confirmatory Trial Evaluating Teprotumumab (OPTIC) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED) Met Primary and All Secondary Endpoints. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190228005255/en/Horizon-Pharma-plc-Announces-Phase-3-Confirmatory

[2]. Horizon Pharma's inflammatory eye drug aces phase 3, poised for midyear BLA. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/horizon-pharma-s-inflammatory-eye-drug-aces-phase-3-poised-for-midyear-bla

[3]. 速遞｜甲狀腺眼病首創新藥獲FDA突破性療法認定. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/J3CvwZfUFUcETL7Ib4xC1g

[4]. Teprotumumab Overview. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teprotumumab-overview.htm

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