如果平時關注過抗腫瘤藥物的研究報導，應該能夠看到諸如OS，PFS,ORR的英語縮寫，或者還有DFS,TTP和TTF之類的。作為非專業人士，如果不明白個中含義，即便想當吃瓜群眾，看看熱鬧也是辦不到的。直到最後報導文章拋出一個結論，我們才一知半解知道某個藥的抗腫瘤療效是好是歹。既然人家這麼說，我們就被動接受了。
那麼那些字母縮寫究竟是什麼意思呢？臨床研究中評價抗腫瘤藥的策略究竟是怎麼樣的？下面一起試著一窺究竟。
對於腫瘤這種致命疾病，在開始臨床藥物研究時，很顯然能使人存活越久，藥效越好。需要一個臨床試驗終點，才能計算到底是多久。這個終點可以是死亡，也可以是病症的變化。
1. 全面評價患者存活期（OS）
從開始藥物治療直至患者死亡的時間跨度越長，自然最有力證明了藥物的療效。這也是制定總生存指標（OS）的出發點：從隨機化開始至（因任何原因）死亡的時間。這項指標的指示終點是絕對的---生命的終結，這也是這項指標監測過程中最大的困難點。比如我們也經常能看到五年生存率的說法，更有甚者是十年生存率，這需要研究者們堅持不懈去跟蹤才能獲取數據結果。
2. 或許延緩病情惡化也是不錯的選擇（PFS,TTP）
可能是出於研究運營成本考慮，持續5年、10年的跟蹤研究花費高昂；也許是為了市場競爭壓力，使用OS獲得數據會讓對手搶佔先機；再也許是為了讓更多腫瘤患者早日受益，這時可以在死亡這個終點之外，再選擇一個「象徵性終點」-----腫瘤病情出現惡化之時。這就是無進展生存期（PFS）存在的內涵，它可以讓研究周期大為縮短，仍保留死亡這個終點，因為如果患者病情穩定或者改善，最終會向那個終點去的。
如果想要刨除死亡終點，只監控病情惡化的時間節點，那麼PFS就會變成了疾病進展時間（TTP） 。其定義為：從隨機化開始到腫瘤發生（任何方面）進展的時間。這裡有一點天然的缺陷：會出現患者病情未惡化，但是由於其他原因死亡。這時就無法取得TTP。
3. 不管人，只看藥本身療效（ORR）
如果研究的目的想單純看看藥物對於癌症會不會起效，則可以採用截然不同的評價指標----客觀緩解率（ORR）。它是在研究開始實施前，給出一個可量化目標：用藥後，患者的腫瘤縮小多少（預先規定值），而且能夠維持多久（最低時限），最後計算得到達到目標的患者佔所有試驗對象群體的比例。這個指標自成體系，更為快速直接。
4. 僅作輔助性指標（DFS，TTF）
其他的指標，如無病生存期（DFS）或治療失敗時間（TTF）僅作為輔助性的指標，因為它們的結果常常出現較大偏倚，可靠性較低。比如在病人治療出院後，難以長期隨訪，及時監控病情復發的情況。
綜上所述，最全面、準確的療效評價指標應該是OS，而它的時間跨度大，難度也是最大，PFS、TTP指標可以被視為一種折中方式。客觀緩解率（ORR）常常用于衡量藥物對抗腫瘤的療效情況。DFS，TTF等指標常常是作為輔助性的指標。
現在你是否對臨床試驗中，如何衡量藥物療效的策略有了更直觀的認識呢？有了這樣的認知有助於更好理解相關研究的報導材料。