CRISPR基因編輯系統治療惡性腫瘤取得重大突破 活體動物上徹底摧毀...

2020-11-20 前瞻網

CRISPR基因編輯系統治療惡性腫瘤取得重大突破 活體動物上徹底摧毀癌細胞

 Emma Chou • 2020-11-19 18:29:37　來源：前瞻網　E1137G0

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特拉維夫大學(TAU)的研究人員已經證明CRISPR/Cas9系統在治療轉移性癌症方面非常有效，這是尋找癌症治療方法的重要一步。研究人員開發了一種新的基於脂質納米顆粒的遞送系統，該系統專門針對癌細胞並通過基因操作摧毀它們。這個被稱為CRISPR-LNPs的系統攜帶著一種基因信使(信使RNA)，它對CRISPR酶Cas9進行編碼，Cas9像一把分子剪刀，可以剪斷細胞DNA。 

這項革命性的工作是在位於TAU的Shmunis生物醫學與癌症研究學院的研發副總裁兼精密納米醫學實驗室主任Dan Peer教授的實驗室進行的。研究由Daniel Rosenblum博士、博士生Anna Gutkin及其同事，以及TAU大學神經生物學、生物化學及生物物理學院的Dinorah Friedmann-Morvinski博士共同完成；謝巴醫學中心神經外科腫瘤科主任、神經外科副主任Zvi R. Cohen博士；IDT公司首席科學官Mark A. Behlke博士及其團隊;以及波士頓兒童醫院和哈佛醫學院的朱迪·利伯曼教授合作。

這項開創性的研究由ICRF(以色列癌症研究基金)資助，研究結果發表在2020年11月的《科學進展》雜誌上。

Peer教授說:「這是世界上第一個證明CRISPR基因組編輯系統可以在活的動物身上有效治療癌症的研究。必須強調的是，這不是化療。沒有副作用，用這種方法治療的癌細胞將永遠不會再活躍起來。Cas9的分子剪刀切斷癌細胞的DNA，從而中和它，永久阻止複製。」

為了研究使用這項技術治療癌症的可行性，Peer教授和他的團隊選擇了兩種最致命的癌症:膠質母細胞瘤和轉移性卵巢癌。膠質母細胞瘤是一種侵襲性最強的腦癌，診斷後預期壽命為15個月，5年生存率僅為3%。研究人員證明，僅用CRISPR-LNPs進行一次治療，就可以使患有膠質母細胞瘤的小鼠的平均壽命增加一倍，使它們的總體存活率提高約30%。

卵巢癌是婦女死亡的主要原因，也是女性生殖系統中最致命的癌症。大多數患者被診斷為癌症晚期，此時癌細胞已經擴散到全身。儘管近年來取得了進展，但只有三分之一的患者能活下來。在轉移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR-LNPs可以提高其80%的總生存率。

「CRISPR基因組編輯技術，能夠識別和改變任何基因片段，已經徹底改變了我們以個性化的方式破壞、修復甚至替換基因的能力。」 Peer教授說，「儘管CRISPR在研究中得到了廣泛應用，但臨床應用仍處於起步階段，因為需要一個有效的傳遞系統來安全、準確地將CRISPR傳遞到靶細胞。我們開發的傳遞系統以負責癌細胞存活的DNA為目標。這是一種創新療法，用於治療目前尚無有效療法的惡性腫瘤。」

研究人員指出，通過展示其在治療兩種侵襲性癌症方面的潛力，這項技術為治療其它類型的癌症、罕見的遺傳疾病和慢性病毒疾病(如愛滋病)開闢了無數新的可能性。

「我們現在打算繼續對基因上非常有趣的血癌以及杜氏肌萎縮症等基因疾病進行實驗。」 Peer教授說，「這種新療法可能還需要一段時間才能用於人類，但我們對此持樂觀態度。」利用信使RNA(遺傳信使)的整個分子藥物領域正在蓬勃發展——事實上，目前正在開發的大多數COVID-19疫苗就是基於這一原則。12年前，當我們第一次談到mRNA的治療時，人們還以為這是科幻小說。我相信，在不久的將來，我們將看到許多基於遺傳信使的個性化治療——針對癌症和遺傳疾病。通過TAU的技術轉讓公司Ramot，我們已經在與國際公司和基金會進行談判，旨在為人類患者帶來基因編輯的好處。」

編譯/前瞻經濟學人APP資訊組

原文來源：

https://medicalxpress.com/news/2020-11-revolutionary-crispr-based-genome-treatment-cancer.html

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