2020年07月30日訊 /
生物谷BIOON/ --近日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）將基石藥業抗癌藥阿泊替尼（avapritinib）新藥上市申請納入優先審評。
avapritinib是由Blueprint Medicines開發的一款KIT/PDGFRA激酶抑制劑，於今年1月獲得美國
FDA批准，以商品名Ayvakit上市銷售，用於治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）基因18號外顯子突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉移性GIST成人患者。
值得注意的是，今年5月，
FDA針對avapritinib的另一份新藥申請發布了完整回應函(CRL)，拒絕批准四線治療GIST適應症。
基石藥業於2018年6月與Blueprint Medicines達成獨家合作及授權協議，獲得了包括Ayvakit（avapritinib）在內的三款候選藥物在大中華區（大陸、香港、澳門、臺灣）的開發與商業化權利。
在avapritinib獲美國
FDA批准上市後僅3個月，基石藥業即已在中國臺灣和中國大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請。今年4月，NMPA受理avapritinib新藥上市申請，涵蓋2個適應症，分別為：（1）用於治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者；（2）四線不可手術切除或轉移性GIST成人患者。
中國每年約有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新
診斷GIST患者，大概90％GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關。已公布的NAVIGATOR研究顯示，
avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達86%，四線治療的GIST患者中，ORR達22%。GIST方面，特別值得一提的是，今年5月，再鼎醫藥合作夥伴Deciphera的廣譜KIT和PDGFRα激酶抑制劑Qinlock（ripretinib，瑞普替尼）獲得美國
FDA批准，用於四線治療晚期GIST。2019年6月，再鼎醫藥與Deciphera籤署協議，獲得了Qinlock在大中華區（大陸、香港、澳門、臺灣）開發和推廣的獨家許可。
Qinlock是第一個被批准用於四線治療GIST的新藥，標準著一個激動人心的裡程碑，該藥適用於：先前接受過3種或3種以上激酶抑制劑（包括伊馬替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib]）治療的GIST成人患者。
在中國，NMPA在今年7月受理了瑞普替尼（ripretinib）的新藥上市申請，用於治療已接受過包括伊馬替尼在內的3種或更多種激酶抑制劑治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。
來自III期INVICTUS試驗的數據顯示，與安慰劑組相比，ripretinib治療組無進展生存期顯著延長（中位PFS:6.3個月 vs 1.0個月）、疾病進展或死亡風險顯著降低85%（HR=0.15，p＜0.0001）。次要終點總生存期（OS）方面，ripretinib治療組與安慰劑組相比顯著延長（中位OS：15.1個月 vs 6.6個月）、死亡風險降低64%（HR=0.36，名義p=0.0004）；值得注意的是，安慰劑組的OS數據包括接受安慰劑治療病情進展後轉向ripretinib治療的患者數據。另一個次要終點總緩解率（ORR）方面，ripretinib治療組與安慰劑組相比大幅提高（ORR：9.4% vs 0%，p=0.0504）（生物谷Bioon.com）
原文出處：Bluepint Medicines』 Ayvakit set for priority review in China