瑞普替尼:晚期胃腸道間質瘤患者治療新選擇

得益於海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區享有的特惠政策，患者可通過海南博鰲和睦家國際腫瘤中心申請使用已在國際獲批上市、尚未在在國內上市的抗癌新藥，接受與國際同步的腫瘤治療。

我們將與廣大患者和家屬及時分享腫瘤新藥、新療法的相關資訊及落地使用情況，為治療策略的選擇提供參考，敬請關注。

腫瘤新藥來了

藥品名稱（中文）：

瑞普替尼

藥品名稱（英文）：

Ripretinib

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准時間：

2020年5月15日

獲批適應症：

既往接受過3種或以上酪氨酸激酶抑制劑的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成人患者

新藥解析

胃腸道間質瘤（GIST）屬於少見的間葉組織腫瘤，中國每年約有3萬例新診斷GIST患者。

GIST的主要發生原因是由酪氨酸激酶受體（KIT）和血小板衍生生長因子受體(PDGFRA)突變，導致異常KIT或PDGFRA蛋白產生，從而驅動癌症。

手術是治療GIST的主要方法。對於不可切除、轉移或復發的晚期GIST治療，臨床指南推薦分子靶向藥物，包括伊馬替尼、舒尼替尼以及瑞戈非尼分別作為一線、二線和三線標準治療，能夠改善生存質量和生存時間，但三線治療發生耐藥後，GIST患者面臨著無藥可用的困境。

瑞普替尼為晚期胃腸道間質瘤患者提供了新的治療選擇。它是一種口服KIT和PDGFRA激酶抑制劑，能夠強效抑制廣泛的c-KIT和PDGFRA不同突變形式，包括繼發性耐藥突變和原發難治性突變。

2019年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會公布的INVICTUS研究數據結果表明，經過多線治療的GIST患者採用瑞普替尼，與安慰劑對照組相比，疾病進展風險降低85%，死亡風險降低64%。

參考資料：

1.https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-ripretinib-advanced-gastrointestinal-stromal-tumor

2.https://oncologypro.esmo.org/meeting-resources/esmo-2019-congress/INVICTUS-A-Phase-3-INterVentional-Double-Blind-Placebo-Controlled-Study-to-Assess-the-Safety-and-Efficacy-of-Ripretinib-as-_4th-Line-Therapy-In-Patients-With-AdvanCed-Gastrointestinal-Stromal-TUmorS-GIST-Who-have-Received-Treatment-With-Prior-Antica