重磅！首款針對低級別上尿路上皮癌的藥物療法獲FDA批准！
來源：藥智網|脆皮五花肉
今日早些時間，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批准UroGen Pharma研發的Jelmyto（絲裂黴素凝膠）上市，用於治療低級別上尿路上皮癌（UTUC）。Jelmyto是第一款針對這一疾病獲批的藥物療法。
上尿路上皮腫瘤較少見，病因與膀胱癌相類似。UTUC可分為低度惡性腫瘤或高度惡性腫瘤。一般來說，低度惡性腫瘤不具有侵襲性，很少從腎臟或輸尿管擴散。然而，它們經常復發，通常治療手段的目標是治療可見的腫瘤並試圖保留泌尿道。上尿路上皮癌傳統的治療方法是開放性腎、輸尿管全切除。隨著腔內泌尿外科的進展，有採用創傷較小的或較姑息性的手術方法，包括腹腔鏡腎、輸尿管全切除、輸尿管鏡或經皮內鏡手術。
FDA腫瘤卓越中心主任、藥物評估和研究中心腫瘤疾病辦公室代理主任Richard Pazdur表示：「儘管現在工作的核心是抗擊COVID-19，但癌症患者及其獨特的需求仍然是FDA的工作重心。在這個關鍵時刻我們仍將繼續加快腫瘤產品開發，我們的工作人員正在繼續與藥物研發人員、學術研究者和患者倡導者會面，以推進癌症藥物、生物製品和器械的協調審查。」
Jelmyto是一種烷基化藥物，它能夠抑制DNA轉錄為RNA，停止蛋白質合成並剝奪癌細胞的增殖能力。它曾經獲得FDA授予的快速通道資格、孤兒藥資格、優先審評資格和突破性療法認定。FDA這次的批准是基於一項涉及71名低級別UTUC患者的臨床試驗結果。試驗結果表明，71例患者中的41例（58%）出現完全緩解。在開始治療後的一年內，19例（46%）獲得完全緩解的患者在12個月時繼續獲得完全緩解。
Pazdur博士表示：「這是針對低級別上尿路上皮癌患者的第一款獲批療法。許多患者以前需要接受根治性手術治療，意味著完全切除受累的腎臟、輸尿管和膀胱袖口。Jelmyto首次為這些患者提供了一種替代治療選擇。」
服用Jelmyto的患者常見的副作用是輸尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、腎功能不全、疲勞、噁心、腹痛、排尿困難和嘔吐。另外FDA提示懷孕的女士不應服用Jelmyto，服用後可能對發育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。
參考來源：FDA Approves First Therapy for Treatment of Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer