新技術可精確定位並修復缺陷基因

2021-01-13 人民網

原標題：新技術可精確定位並修復缺陷基因

　　物理學家組織網8月13日報導，利用人類多能幹細胞和來自腦膜炎細菌的DNA切割蛋白，美國莫格裡奇研究所和西北大學的研究人員開發出了一種能精確定位和修復缺陷基因的有效方法。

　　發表在8月12日出版的美國《國家科學院學報》上的這篇論文稱，新技術比以前的方法簡單得多，是再生醫學、藥物篩選和生物醫學等基礎研究領域的一項重大進展。論文的第一作者是莫格裡奇研究所再生生物學小組的侯中鋼(音譯)和西北大學的張楊(音譯)。

　　侯中鋼說：「利用這一系統，我們幾乎可以修復任何基因缺陷，包括那些可能引發癌症的基因缺陷。此外，該技術還能用於人類多能幹細胞，這為其他具有想像力的應用打開了大門。」

　　西北大學張楊所在的研究小組集中研究了奈瑟氏菌屬的腦膜炎細菌，因為它們是Cas9蛋白的最佳來源，而藉助Cas9蛋白，便可精確剪短受損的DNA片段。他說：「我們能夠利用不同類型的小分子RNA來指導這一蛋白質，這使得我們能精確地移除、替換或糾正有缺陷的基因。而先前的方法大都是建立在蛋白質基礎之上的技術，需要通過改造蛋白來實現剪切。」現在，藉助新技術，科學家們能夠在短短一到三天時間內就合成RNA，而此前改造合適的蛋白質往往需要數周甚至數月的時間。

　　威斯康星大學胚胎幹細胞生物學教授詹姆斯·湯姆森教授和其他多名學者都認為，這項研究有很多實際應用價值。湯姆森教授說：「人類多能幹細胞可以無限地增殖，它們產生了對人類至關重要的所有細胞類型，因此對於再生醫學、藥物篩選和生物醫學研究來說，它們極其珍貴。通過與西北大學的合作，我們更進一步了解了這些細胞的潛能，因為我們現在能夠以更精確、更有效的方式來操控它們的基因組。」

　　西北大學分子生物學系教授埃裡克·宋提莫爾表示，該研究結果還同時表明了這項技術的安全性。他說：「此前的研究中，偶然或脫靶剪切是科學家們所不得不面對的一個問題，這些問題的存在讓再生醫學應用面臨著一些潛在的不利影響。新技術不但克服了這些安全障礙，還以其便利特點讓相關的研究從一個複雜的項目變為了一個常規的實驗技術，對此後的研究而言該技術意義深遠。」(記者 王小龍)

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