「大力」狗「斑點」羊:基因編輯的中國突破

新華每日電訊記者王凱蕾、孫飛、董小紅、齊雷傑

　　不少業內專家認為,我國基因編輯在疾病治療、動植物育種、動物模型開發等應用領域已經居於世界領先地位。那麼,中國的科學家們究竟取得了哪些突破呢?

基因敲除猴:從靈長類親戚看人類

　　全球首隻經過基因靶向修飾的小猴在雲南誕生,標誌著我國在轉基因靈長類動物模型研究方面取得重大突破。

　　該研究成果2014年1月30日在國際權威科學期刊《細胞》(Cell)上發表後,受到全球科學界關注。

　　2013年10月,1個基因敲除的獼猴出生；11月,3個基因敲除的食蟹猴出生。目前,8隻猴存活狀態良好。由雲南中科靈長類生物醫學重點實驗室季維智、牛昱宇研究小組與南京醫科大學、南京大學、中科院動物研究所等合作,運用轉基因技術成功實現了靈長類動物的特定基因的定點修飾。這是人類首次將基因修飾技術用於大小鼠等嚙齒類動物之外的靈長類動物,表明與人類高度相似的靈長類動物不僅可以實現基因的定點突變,還可以同時進行多基因的同時修飾。而且對理解生命的發育和人類疾病的發生與防治將產生重大影響。

人類胚胎基因修改:阻止致病突變

　　2015年4月,中山大學黃軍就團隊發表全球第一篇有關利用CRISPR技術修改人類胚胎基因的報告。據披露,該團隊利用CRISPR技術成功修改人類胚胎的一個基因,阻止這一基因上的突變導致地中海貧血症。

　　儘管實驗使用的是醫院丟棄的異常胚胎,但由於涉及學術倫理,這一成果在獲得廣泛關注的同時也引發激烈爭議。但黃軍就認為,這項實驗能幫助探討一些重大疾病在基因層面的成因,並有助於研究胚胎發育過程中基因所發揮的作用。

　　2015年12月,黃軍就入選《自然》雜誌2015年度對全球科學界產生重大影響的十大人物。

「大力神」「天狗」:敲除基因更強壯

　　2015年10月,《分子細胞生物學雜誌》在線發表基因敲除狗相關研究成果。中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院和南京大學-南京生物醫藥研究院、廣州醫藥研究總院等合作,利用CRISPR/Cas9技術成功培育兩隻肌肉生長抑制素基因敲除狗,在世界上首次建立了狗的基因打靶技術體系。這兩隻基因敲除狗是比格犬,被研究團隊命名為「大力神」和「天狗」。

　　肌肉生長抑制素基因對骨骼肌生長具有抑制作用。被敲除後,狗的肌肉生長發育能力增強,成年後將具有更發達的肌肉,預計會有更強的奔跑能力。

基因修飾豬:為糖尿病人提供胰島素

　　2016年3月,《分子細胞生物學雜誌》在線發表了中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組的研究成果。該研究利用基因編輯技術對豬胰島素基因進行無痕定點修飾,使豬胰島素基因編碼生產人胰島素,成功建立了完全分泌人胰島素的基因編輯豬。

　　人源化胰島素基因修飾豬可為糖尿病治療提供人胰島素,也可為臨床異種胰島移植治療提供更理想的供體來源。

　　據介紹,醫學界目前對糖尿病的治療廣泛使用了豬源胰島素,但由於豬胰島素蛋白與人胰島素蛋白存在一個胺基酸的差異,導致效用降低,長期使用也容易誘發抗體產生。

斑點綿羊:羊毛天然有色不用染

　　2016年3月,新疆畜牧科學院利用基因組編輯技術首次獲得不同毛色的遺傳修飾綿羊。這是科學家首次運用基因技術改變大型動物皮毛或外表顏色。此前,通過編輯基因改變動物顏色的嘗試僅限於老鼠。

　　實驗編輯了影響綿羊毛色的Asip基因。這些遺傳修飾綿羊的皮毛有的像奶牛,有的像斑點狗,有的像未調和的卡布奇諾。

　　研究人員說,項目有嚴肅的科學和商業目的。消費者未來將買到不同顏色的非染色羊毛製品,而寵物主人也可以訂購定製皮毛顏色的寵物。