投資要點：
小核酸藥物更容易產生平臺化效應
不管是小分子化藥，還是大分子單抗，它們結合靶點蛋白的分子都基於三維空間上構象的契合，這就會導致藥物的篩選過程是高度非標準化的，有時候甚至會帶有偶然的運氣成分。小核酸藥物的開發則完全不同，原則上只需要針對小核酸藥物的基因開發合適的序列，就可以開發成為新的藥物。這一設計過程避免了研發過程中的盲目性，一旦確定了小核酸藥物的靶標序列後，其篩選流程相對較快，耗時明顯更短，而且小核酸藥物的生物特異性也是非常高的。
原則上，給定任何一條靶序列，都可以立即給出對應的小核酸序列，因此小核酸藥物更具有可複製性。除此之外，由於核酸藥物無論是化學修飾還是遞送系統都具有平臺性，在這兩方面有技術優勢的公司也更容易產生平臺效應。這也是為何目前上市的小核酸藥物主要集中在Ionis、Alnylam、Sarepta等具有遞送和修飾技術平臺的手中。擁有技術平臺的公司更容易在這一賽道勝出。
小核酸藥物已開始邁向更廣闊適應症領域
如果調節低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的小核酸藥物Inclisiran順利獲批，將標誌著小核酸藥物進入市場潛力巨大。但對安全性要求更高的慢病領域，這也預示著今後對於遞送系統的安全性會有更高的要求，因為雖然通過結合化學修飾，可提高核酸抗核酸酶穩定性和避免免疫識別，其他問題仍有待解決，而載藥系統可以極大程度地解決化學修飾所不能解決的問題，提升小核酸治療的有效性和安全性，以及部分靶向性。並且，從目前的臨床結果來看，小核酸藥物與傳統化藥、單抗類藥物的使用並不衝突，且聯用往往會有更好的效果，這也有助於今後小核酸藥物在慢病以及癌症等領域快速放量。
小核酸藥物已開始展現其研發及投資確定性上的優勢
以Alnylam為首的頭部公司已經慢慢展露出小核酸藥物獨特的優勢，其接近60%的從臨床1期到3期的成功率表明，一旦克服毒副作用和遞送手段方面的挑戰，成功開發小核酸藥物反而變得相對簡單，屆時，限制核酸療法開發的因素將變為如何找到合適的靶點。這說明了基因治療本身可以繞過很多小分子與單抗成藥性的難題，其研發以及投資確定性上的優勢將成為投資的極佳選擇。
投資建議：我們預計隨著小核酸領域近年來不斷有新產品快速獲批，且小核酸藥物開始進軍市場潛力巨大的慢病市場，預計小核酸藥物行業即將進入爆發期，在未來30年內如生物藥一樣，創造千億美金級別的市場，給予行業「增持」評級，建議重點關注國內企業：蘇州瑞博、海昶生物、聖諾製藥、中美瑞康。