轉自 | 即刻藥聞
7月22日，致力於開發精準基因療法的Encoded Therapeutics公司宣布完成數額為1.35億美元的D輪融資。投資者包括GV（前谷歌風投），Matrix Capital Management和ARCH Venture Partners。本輪融資獲得的資金將用於推動其治療Dravet症候群的精準基因療法。具體包括一項將於2020年下半年進行的關於SCN1A陽性Dravet症候群的自然史研究；以及一項計劃於2021年開始的1期臨床研究；還將支持一系列針對其他兒科中樞神經系統（CNS）疾病的更早期階段的基因療法研發。
Encoded公司的領先療法旨在治療Dravet症候群，這一罕見遺傳病源於SCN1A基因上的失能性基因突變，導致基因功能喪失50%。這導致患者出現無法控制的癲癇發作，共濟失調，和發育延遲，在成年之前死亡率達15-20%。基因療法可能靶向這一疾病的生物學機制，從而改變疾病進程。然而，目前的AAV病毒載體無法裝下SCN1A基因，而且基因療法必須靶向特定細胞類型才能獲得預期療效。
因此，Encoded公司技術平臺開發的基因療法，能夠有特異性地在受到疾病影響的GABA能抑制神經元（GABAergic inhibitory neurons）中，將SCNA1的表達水平恢復正常。臨床前試驗結果表明，接受一次治療的小鼠不但GABA能抑制神經元中的SCN1A基因表達水平上升，而且對高熱癲癇發作的敏感性獲得了改善。
▲ Encoded公司精準基因療法的開發策略（圖片來源：Encoded公司官網）
Encoded靶向控制基因表達的DNA片段，不是「剔除」有缺陷的基因，而是將新基因引入體內或用健康的拷貝替代有缺陷的基因。它的技術可以篩選並鑑定人類基因組中被稱為「調控元件」的序列，因為它們控制著其他基因的表達。
「我們的宗旨是開發和推廣改變患者生命的創新療法，治療已有基因療法不能解決的嚴重遺傳疾病，」Encoded公司聯合創始人兼執行長Kartik Ramamoorthi博士表示：「這些具有遠見的投資人給予我們的支持將幫助我們成為一個完全整合的醫療公司，讓Encoded公司在基因療法領域成為行業領先的創新者。」
2019年，Encoded公司完成數額為1.04億美元的C輪融資。目前該公司的主要研發領域為：神經迴路障礙，肝臟和代謝類疾病，神經退行性疾病和心血管疾病。
參考資料:
[1] Encoded Therapeutics bags $135M to push 'precision gene therapy' into the clinic. Retrieved 2020-07-22, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/encoded-therapeutics-bags-135m-to-push-precision-gene-therapy-into-clinic