本月初，bluebird bio的基因療法Zynteglo獲得歐盟委員會批准，治療輸血依賴型β地中海貧血。5月中，諾華公司的重磅基因療法Zolgensma獲得美國FDA批准，治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者。多家大型藥企也在通過併購或開展研發合作的形式，布局基因療法領域。種種跡象表明，基因療法領域在經歷20年前的挫折之後不但已經復甦，而且正在進入蓬勃發展的新時代。日前，DealForma對這一領域過去十年裡出現的研發合作，M&A，和研發授權協議等投融資活動進行了統計。今天，藥明康德內容團隊將與讀者分享從這些數據中獲得的洞見。
基因療法領域加速發展，2018年出現爆發
DealForma對過去十年裡基因療法領域中的交易和合作數目進行了統計，這包括大學/基金會等非盈利機構開展的研發合作、頒發的研究基金、以及根據學術研究成立的初創公司；醫藥行業達成的研發合作，以及M&A事件。這一統計專注於基因療法和用於基因療法的載體技術。
統計數據表明，自2008年起，基因療法領域開始了穩步發展，發展速度從2013年起開始加速，到2018年更是達到了一個飛躍，在2019年仍然保持著強勁的勢頭。
▲2008年以來每年基因療法領域合作數目（數據來源：DealForma，藥明康德內容團隊製圖）
早期研發仍佔主流，神經科、眼科、血液學疾病和癌症受關注
將這些活動根據疾病領域進行劃分，可以看出，神經科疾病、眼科疾病和癌症是基因療法最為活躍的三個領域。一方面，這些領域的未竟需求很大，另一方面，基因療法也可能更為適合治療這些領域的疾病。比如，很多遺傳性眼科疾病是由於單基因突變而造成的，眼睛又是解剖學上相對隔離的器官，使用基因療法脫靶風險較小。這讓遺傳性眼科疾病成為非常適於使用基因療法治療的疾病之一。
▲2008年以來基因療法領域合作項目分類（按治療領域，數據來源：DealForma，藥明康德內容團隊製圖）
血液學疾病，特別是血友病、鐮狀細胞貧血、和β地中海貧血是基因療法的另一個熱點。這些疾病通常需要患者終身接受常規療法，而基因療法有可能讓他們接受一次治療之後，達到「治癒性」效果。
這些合作大多數出現在專利和技術平臺階段。即便在醫藥行業，大多數合作也發生在基因療法的技術平臺開發階段。
▲2008年以來基因療法領域合作項目分類（按臨床階段領域，數據來源：DealForma，藥明康德內容團隊製圖）
風投資本對基因療法的支持
基因療法的開發需要大量資金的幫助，風險投資是基因療法開發資金的重要來源，從這個角度，也能夠間接看出業界對基因療法潛力的評估。2010年以來，DealForma在基因療法領域跟蹤到120個種子輪和風投輪融資，總計投資金額達到50億美元。其中超過30億美元投給了只有平臺技術和臨床前產品的公司。值得注意的是，在過去18個月裡，融資數額達到了25億美元，從另一個角度表明基因療法領域在最近兩年的爆發。
▲2010年以來基因療法領域風投融資金額（百萬美元，數據來源：DealForma，藥明康德內容團隊製圖）
2019年雖然剛過去不到一半，但是對基因療法領域的風投資金已經接近2018年的總和。我們期待在資本的助力之下，基因療法這一創新治療模式能夠繼續蓬勃發展，為難治性疾病患者提供真正「治癒性」療法，讓他們「一次治療，終身獲益」。
療法獲批：
2019年6月4日，bluebird bio公司的Zynteglo獲歐盟批准，成為首款治療β地中海貧血的基因療法。
2019年5月25日，諾華公司的Zolgensma獲美國FDA批准，成為首款治療SMA的基因療法。
2017年12月20日，Spark Therapeutics基因療法Luxturna獲美國FDA批准，治療遺傳性視網膜營養不良。這是首款體內給藥治療遺傳病的基因療法。
監管舉措更新：
2019年1月15日，美國FDA前局長Scott Gottlieb博士和生物製劑評估和研究中心主任Peter Marks博士聯合發表聲明，預計到2025年，FDA每年將批准10-20個基因療法和細胞療法。FDA將至少僱傭50名新臨床審評員來評估細胞和基因療法。
2018年8月15日，NIH與FDA聯合發表聲明，標誌人類基因療法監管邁入新階段。
大型藥企布局基因療法：
2019年3月21日，輝瑞（Pfizer）宣布與開發罕見病基因療法的Vivet Therapeutics公司達成6.3億美元研發合作，並保留收購Vivet公司的權利。
2019年3月4日，渤健（Biogen）宣布，擬以8億美元的金額，收購開發眼科疾病基因療法的Nightstar Therapeutics公司。
2019年2月26日，羅氏（Roche）宣布，欲以43億美元的價格收購基因療法明星Spark Therapeutics公司。
2018年4月10日，諾華（Novartis）以87億美元的價格收購AveXis公司。這家公司開發的AVXS-101成為最近獲批的Zolgensma。
參考資料：
[1] Gene therapy R&D deals turn red hot as Big Pharma steps up to playhttps://endpts.com/gene-therapy-rd-deals-turn-red-hot-as-big-pharma-steps-up-to-play/
原標題：基因療法的時代來了？數據盤點近10年來發展趨勢