國家遺傳工程小鼠資源庫應用Cas9技術獲得世界首批基因敲除動物

2020-12-05 中華人民共和國科學技術部

    CRISPR/Cas系統是細菌進化形成的免疫防禦機制。國家遺傳工程小鼠資源庫瞄準該系統，開發出CRISPR/Cas9技術用於基因組改造，實現了基因精確定點插入，且無需胚胎幹細胞，無物種限制，直接注射受精卵，實驗周期僅為傳統方法的1/10，材料成本也大大降低。

　　目前，資源庫已成功利用該技術獲得了首批基因敲除小鼠和首隻基因敲除猴，其中單基因敲除項目中founder小鼠經過基因測序，確定了目標基因的完全敲除。世界首隻基因敲除猴的成功獲得幫助合作單位順利完成遺傳學研究，相關成果被《Cell》報導（影響因子31.957）。國際學術界對該項工作給與高度評價：匹茲堡大學生殖學家Gerald Schatten認為該成果對在人類胚胎期的遺傳缺陷修復有啟示；麻省理工McGovern研究所認為儘管離人體應用仍有距離，但此工作仍然可圈可點；威斯康辛國立靈長類研究所Thaddeus Golos表示該成果提供一種潛在的研究資源，可能啟動新一輪的神經退行性疾病的研究與資助熱潮。

　　隨著生態環境的日益惡化，帕金森、老年痴呆、糖尿病等重大疑難疾病的發病率不斷增高。基因敲除等猴基因編輯的成功將有助於建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風險。未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。

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