基因編輯「豬3.0」，有望用於異種器官移植

2020-10-03 醫谷

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日前，在中國科研人員領銜的國際團隊研究下，十幾隻經過CRISPR基因編輯的「豬3.0」成功問世，這些小豬具備去除豬內源性逆轉錄病毒及增強異種器官的免疫相容性兩個特性，不僅安全且和人有更好的免疫兼容性，有望用於臨床的異種器官移植雛形。該研究於9月21日發表在《自然·生物醫學工程》雜誌上。

據不完全統計，儘管近6年來，我國百萬人口年捐獻人體器官率增長了100倍，但器官來源仍然短缺，中國每年有約30萬患者等待器官移植，但每年器官移植手術僅為1萬餘例，器官捐獻數量遠低於需求。

異種器官移植研究成為解決「移植器官荒」的重要途徑，但這一途徑同時面臨異種病毒傳播、免疫兼容性和功能兼容性等難點。具體來說，豬的基因組攜帶內源性逆轉錄病毒，移植到人體後可能產生安全性風險，同時，豬器官可能在人體內引發免疫排斥反應。

不過，早在2015年，此次研究的論文通訊作者楊璐菡的團隊就在Science發文《Genome-wide inactivation of porcine endogenous retroviruses (PERVs)》，利用CRISPR基因編輯技術，敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因，掃清了豬器官用於人體移植的重大難關。

2017年，哈佛大學教授喬治·丘奇和楊璐菡團隊再次在Science發文《Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9 》，研究顯示，他們培育出了世界首批不帶內源性逆轉錄病毒的「豬1.0」，從根本上解決了豬器官移植可能導致病毒傳染的風險。

2018年，「豬2.0」誕生，進一步解決了異種器官移植免疫排斥問題。

而這一次，研究人員將CRISPR-Cas9和轉座子技術結合在了一起，修改了一批基因位點，培育出了一種具有13個獨立的基因修飾的小豬。這些小豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性被修改，同時豬內源性逆轉錄病毒也被消除，該基因工程豬及其器官都具有正常的生理特徵、生育能力以及轉基因向下一代傳遞的能力。

研究顯示，目前在體外免疫測試中已區別不出「豬3.0」細胞和人細胞，這顯示該基因編輯豬免疫兼容性較好。此外，研究人員表示，目前正在靈長類動物身上測試「豬3.0」器官的有效性和安全性，且已已取得一些階段性成果。

對於這項研究成果，《Science 》給予高度評價，認為其可能是目前適合捐獻器官給人體的豬當中「全世界最好的候選者」。此外，麻省總醫院移植科主任James F. Markmann也表示：「該項研究標誌著啟函生物為數以百萬計等待器官移植的病人帶來了希望。」

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    近日，由中國科研人員領銜的國際研究團隊成功培育出「豬3.0」，有望用於臨床的異種器官移植，具備去除豬內源性逆轉錄病毒及增強異種器官的免疫相容性兩個特性，為無數等待器官移植的病人帶來了希望。更具未來感的進展來自楊璐菡博士團隊，他們利用基因編輯技術進行了13個點位的基因修飾，培育（克隆）了代號為「3.0」的豬。理論上這種豬不再擁可能導致移植失敗的兩個關鍵危險因素，是可以用於臨床的異種器官移植雛形，此項成果也已經在Nature子刊發表。
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  • 培育出一種特別的豬 有望用於臨床異種器官移植
    本報訊（記者 陳怡希） 9月21日，雲南農業大學魏紅江教授團隊與啟函生物楊璐菡博士合作的「豬3.0」科研成果，在《自然》子刊《自然-生物醫學工程》雜誌上發表，有望用於臨床異種器官移植的「豬3.0」誕生。
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    楊璐菡博士長期專注於豬的異種器官移植，此前曾帶領團隊在Science發表論文首次利用基因編輯技術獲得了不含內源性逆轉錄病毒的豬，然而圍繞異種器官移植方面的免疫兼容性仍然存在較大問題。2020年9月21日，Nature Biomedical Engineering上發表題為Extensive germline genome engineering in pigs的文章，楊璐菡博士帶領的研究團隊成功地做出了第一代可用於臨床的異種器官移植雛形——「豬3.0」，加速了做出和人類免疫兼容的細胞和器官產品的進程，創造出第一個獨特的臨床異種器官移植雛形
  • 第一個臨床異種器官移植雛形「豬3.0」誕生
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