第一個臨床異種器官移植雛形「豬3.0」誕生

2020-09-23 光明科普

移植免疫兼容技術平臺

9月21日，科學家創造出第一個獨特的臨床異種器官移植雛形「豬3.0」，其同時具備了去除豬內源性逆轉錄病毒（PERV）及增強異種器官的免疫兼容性兩個功能。其成果由啟函生物的科學家刊發在《自然·生物醫學工程》雜誌。

「豬3.0「是啟函生物研發出的第一代可用於臨床的異種器官移植雛形。

啟函生物執行長楊璐菡說：「這是我們第一例兼備兩種功能的可用於臨床的異種器官移植雛形，這個成果讓我們備受鼓舞，現在我們正在靈長類動物身上測試做出來的器官的有效性和安全性。」

在這項研究中，科研人員將CRISPR-Cas9和轉座子技術結合在一起，培育出了一種特別的豬，其具有13個獨立的基因修飾，科研人員修改了豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性，並根除了豬內源性逆轉錄病毒。同時，該基因工程豬和其器官都具有正常的生理特徵、生育能力以及轉基因向下一代傳遞的能力。

器官短缺在全球範圍內都是一項重要議題，「豬3.0」的誕生標誌著異種器官移植在安全性和有效性上邁出了重要的一步，同時這項成果也證明了啟函生物利用其高通量的基因編輯技術平臺為細胞賦予了新的功能，使其在腫瘤免疫細胞療法和再生醫學應用中有較大的潛力。

如今細胞治療還屬於新型療法，在臨床應用上受到免疫兼容的限制，尤其是在異種器官移植中還存在感染內源性逆轉錄病毒的風險，該研究成果對克服這兩大局限具有重大意義。

美國麻省總醫院移植科主任James F. Markmann也表示：「該項研究標誌著該成果為數以百萬計等待器官移植的病人帶來了希望。」

哈佛醫學院遺傳學教授，啟函生物聯合創始人George Church認為，「全世界對器官移植的需求數量遠遠超過供體數量，該技術如果在下一步研究中得到驗證，將會很大程度地緩解全球器官短缺這個嚴峻的形勢。利用其成果有希望開發出新型免疫兼容的細胞和器官產品，展現了多基因打靶技術的發展前景。」（崔雪芹）

相關論文信息：https://doi.org/10.1038/s41551-020-00613-9

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