美科學家「轉基因療法」，可讓肌肉「重返18歲」

2020-07-12 家庭雜誌

如何讓乾癟的肌肉重新煥發年輕活力？近日，在頂尖學術期刊《Science Advance》上，美國華盛頓大學的研究團隊，給出了一個特別的答案：基因編輯。

在臨床醫學鄰域，肌肉萎縮、退化向來被視為人體衰老的重要表現。雖然一般認為，通過運動、補充蛋白質等手段，可以緩解這種症狀。但隨著年紀增長，人體細胞的代謝障礙越來越嚴重，肌肉還是會不可避免的老化。

美科學家「轉基因療法」，可讓肌肉「重返18歲」

而華盛頓大學的研究，則從基因層面解決了細胞代謝障礙，讓小鼠肌肉「重返18歲」。

添加基因片段，肌肉可自動強壯

在實驗中，研究團隊給老鼠添加了名為卵泡抑素的基因。這種基因可以阻止肌肉中一種蛋白質的活性，從而抑制肌的生長，提升肌肉質量。

實驗顯示，在沒有增加運動量，並持續接受高脂肪食物投餵的情況下，這些「超級小鼠」的肌肉質量直接翻了1倍，它們的力量也幾乎增加了1倍，重返年輕狀態。

除此之外，與未接受基因治療的幼鼠相比，實驗小鼠身上軟骨損傷更小，關節炎細胞和蛋白質數量更少，代謝問題更少，心臟和血管更健康。同時，這些小鼠對疼痛的敏感度也明顯降低。

研究人員稱，如果後續實驗證明安全，許多人將從中受益，典型如那些患有肌肉萎縮症的患者，以及相當一部分老年群體。「或許健身教練會因此事業。」

不過，也有專業人士認為，既是該技術被證明安全，短期內也難以走向臨床。

數據顯示，歐盟和美國食品藥品監督管理局（FDA）近年來只批准了6款細胞和基因療法產品，雖然 FDA預計，2022年之前將批准40種基因療法，但目前在FDA備案的細胞和基因治療新藥研究申請(IND)總數已超800個。

事故頻出，「基因療法」前景依然曲折

在抗衰老領域，逆轉肌肉年齡並不是這兩年才興起的新焦點。

2013年，哈佛大學教授David Sinclair就在《Cell》上發文表示，給相當於人類60歲的年老小鼠使用NAD+補充劑後，其肌肉中的線粒體功能，恢復到了「20歲」年輕小鼠的水平。

其後幾年，NAD+補充劑迅速實現了商業化，如Sinclair實驗室原材料供應方GenaНabеr，其艾沐茵已多次位列京.東成交量榜首。

美科學家「轉基因療法」，可讓肌肉「重返18歲」

註：David Sinclair與GeneНaЬеr創始人王駿合影

相對於補充人體自有的NAD+，華盛頓大學基因療法的推廣難度無疑更高。

一方面，基因療法目前技術還不夠成熟，缺少足夠的成功實樣本。另一方面，大眾對「基因技術」的接受度依然較低。

近日醫藥媒體STAT報導，近期兩名患有罕見神經肌肉疾病的兒童，在Audentes Therapeutics公司接受高劑量基因療法臨床實驗後遭遇不幸。

而早在上世紀末，基因治療領域就發生過相似的死亡事故：1999 年，18 歲男孩傑西·格爾辛格，因患有尿素循環障礙，接受了基因療法的臨床試驗後死亡。

有調查顯示，我國約七成民眾對轉基因食品抱抵制態度。即使在美國，近期其農業部也發文強調「某些轉基因小麥未流入市場，不會帶來食品安全問題」 。

美科學家「轉基因療法」，可讓肌肉「重返18歲」

和有著10以上萬樣本數據，已得FDA-Gras認證，且單副成本不到200美元的NAD+療法相比，基因編輯抗衰老技術還有很長的路要走。

即便如此，近年來基因技術依然頗受市場看好。美銀美林分析師費利克斯認為，基因組科學、大數據和抗衰老技術的創新，可能很快會將人類的健康壽命延長至遠遠超過100歲。

中科院院士饒子和也曾表示，「國內開展細胞和基因治療臨床研究逐年增加，每年新增臨床研究數量僅次於美國，已成為世界上細胞治療臨床研究最活躍的地區之一，並在部分疾病領域取得了一定的研究成果。」

延壽技術百花齊放，「全民長壽」或成必然

人體衰老是否不可避免的自然規律？在很多科學家看來，既是也不是。 「衰老」不可避免地會到來，但結果卻並非不可逆轉。

David Sinclair 曾表示，「沒有任何證據表明我們不能長壽。我們的壽命至少可以再延長40年，甚至可能再延長120年。」

美科學家「轉基因療法」，可讓肌肉「重返18歲」

人類身體架構於基因之上，基因組學成為抗衰老領域的重點課題也在情理之中。但以現有的技術水平，恐怕還無法在短期內實現基因層面的長壽。

美銀美林報告認為，除了基因組學之外，抗衰老領域其他幾個子主題：大數據/人工智慧健康、未來食物、「逆齡」和「登月醫學」也是熱門方向。如換血療法、清除衰老細胞、幹預免疫、納米機器人等技術，就受到了資本廣泛關注。

2019年，特斯拉創始人馬斯克就曾宣布，其已經找到了高效實現腦機接口的方法。其團隊開發了一種定製晶片，植入大腦後，可以讀取和放大來自大腦的信號。

美科學家「轉基因療法」，可讓肌肉「重返18歲」

註：腦機接口示意

馬斯克認為，如果腦機接口成功，其實年齡不再重要。因為人隨時可以保存住自己最好的狀態，就像遊戲存檔一樣的。這樣就在某種程度上解決了衰老問題。

按照這個趨勢發展，或許人類停止衰老、逆轉衰老的時代或許就要到來。

不過短期內實現「人人長壽」可能還不太現實。在NAD+領域，從David發現其作用，到艾沐茵取得商業成功，就已經用掉了四五年時間，而且價格仍然居高不下。

清楚衰老細胞、基因療法、腦機接口等技術，要從商業化到廣泛普及，需要的時間可能更久。

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