DMD基因療法首個3期臨床試驗完成第一例患者給藥

2021-01-14 同花順財經

　　輝瑞公司(Pfizer)今日宣布，其治療杜氏肌營養不良(DMD)的在研基因療法PF-06939926完成3期臨床試驗的首例患者給藥。這一名為CIFFREO的3期臨床試驗預期在15個國家的55個臨床試驗中心入組99例4-7歲的非臥床男性患者。新聞稿指出，這是基因療法治療DMD患者的首個3期臨床試驗，對於這一患者群體來說是個重要的裡程碑。

　　 DMD是由於在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白(dystrophin)的基因上出現突變而導致的罕見遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺陷，導致肌肉在收縮過程中出現慢性損傷，炎症發作，影響肌肉的再生。最終，肌肉被瘢痕組織或者脂肪代替。患者的肌無力症狀在2-3歲時就很明顯，隨著肌肉組織和功能的不斷丟失，在12歲時通常只能靠輪椅行動，20歲時需要輔助呼吸，在30-40歲時因為呼吸或心力衰竭而早夭。

　　輝瑞公司開發的PF-06939926是一款在研靜脈注射基因療法。它將由人類肌肉特異性啟動子控制的「迷你」抗肌萎縮蛋白(mini-dystrophin)轉基因裝在腺相關病毒9(AAV9)載體中。AAV9病毒載體具有向肌肉組織靶向遞送轉基因的能力。這款在研療法已經被FDA授予孤兒藥資格、罕見兒科疾病藥物認定(rare pediatric disease designation)和快速通道資格。

　　圖片來源：RF123

　　去年發布的1b期研究結果顯示，9名6至12歲的DMD患者接受了PF-06939926的治療。治療12個月後，患者顯示出持久和具有統計學意義的顯著改善，包括微型抗肌萎縮蛋白表達的持續水平(使用液相色譜質譜法和免疫螢光染色法)，以及NorthStar門診評估量表(NSAA)得分的改善，這是一個經過驗證的肌肉功能指標。

　　「我們關鍵性臨床試驗是首個招募患者的3期DMD基因治療項目，對於患者群體來說是一個重要的裡程碑。目前還沒有改變疾病進程的獲批治療方案可用於所有遺傳類型的DMD患者。」輝瑞罕見病首席開發官Brenda Cooperstone博士說，「我們相信這一在研基因療法如果在3期臨床試驗中獲得成功並獲得批准，有可能顯著改善DMD疾病進展的軌跡，我們正在與全球監管機構合作，在其他國家儘快啟動這一項目。」

　　[1]Pfizer Doses First Participant in Phase3Study for Duchenne Muscular Dystrophy Investigational Gene Therapy.Retrieved January7,2021,from https://www.businesswire.com/news/home/20210107005031/en

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