數十年來，晚期帕金森病的治療標準一直沒有顯著進步，而NBIb-1817能持續改善患者的運動功能，而且降低患者口服藥物的需求，有望成為帕金森病的首個基因療法，造福患者及家庭。對於通過漢鼎好醫友赴美參加臨床試驗的患者，可享受中美專業醫療及生活團隊提供的一條龍醫療及生活服務。
近日，在2020年國際帕金森病與運動障礙大會（MDS）虛擬會議上，一次性基因療法NBIb-1817（VY-AADC）的臨床數據引起廣泛關注。
中美跨境醫療行業領導者漢鼎好醫友了解到，長達3年的研究表明：
NBIb-1817能持續改善患者的運動功能：顯著延長了「開啟」時間並顯著縮短了「關閉」時間，降低了患者口服藥物需求，還顯示出疾病分期的改善。
01、全球帕金森，中國佔一半
帕金森病是僅次於阿爾茨海默病的第二大最常見的神經退行性疾病，影響了全球600萬人，其中中國就佔了近一半。
該病的特徵是多巴胺的丟失和神經元的變性，同時還缺失了大腦中合成多巴胺所需的芳香族L-胺基酸脫羧酶（AADC），進而導致運動、神經精神病和自主神經功能的相關損害。
多巴胺主要參與運動的控制，借AADC酶將左旋多巴轉化而來。但隨著疾病進展，AADC酶減少，多巴胺合成降低，運動症狀出現。目前，臨床上控制運動症狀的金標準是用左旋多巴替代丟失的多巴胺，來改善患者運動症狀。
不過，疾病的進展會導致左旋多巴的有效性加速消減，患者可能在兩次服藥之間經歷「關閉」期，並導致運動波動出現。
所謂「開關現象」，是指帕金森患者長期服藥產生的一種常見副作用，身上好像裝了個開關：「開啟」期藥物有效，運動症狀得到控制，一切如常；「關閉」期運動症狀出現，像被「點了穴」一樣，極大影響日常生活。
他們亟需一種更穩定持久的療法來控制運動症狀。
02、基因療法：NBIb-1817
知名跨境醫療平臺漢鼎好醫友表示，NBIb-1817是一種在研的腺相關病毒2型（AAV2）血清載體，編碼人類AADC基因，該基因旨在幫助在大腦產生AADC酶，從而將左旋多巴轉化為多巴胺。
03、長期臨床試驗，療效顯著
為期三年的Ib期PD-1101臨床試驗，15名晚期帕金森病患者接受了一次性NBIb-1817治療（分為3組，接受不同劑量的基因療法治療）。
結果顯示：
1、接受治療3年後，患者運動波動的「關閉」時間平均減少0.15~1.91小時（基線為4.28~4.93小時）；
2、患者未出現運動症狀的「開啟」時間平均增加了0.26~2.23小時（基線為10.32~10.46小時）；
3、根據Hoehn & Yahr量表評估，15例患者中有14例在接受基因治療的三年後，仍經歷疾病分期的改善。
而且，患者每日口服左旋多巴的等同劑量平均降低322.0和441.2 mg/天（基線為1507.0和1477.0mg/天），對口服用藥的需求量減少。
兩項研究的初步安全性數據表明，NBIb-1817的耐受性和安全性良好。一次性基因療法有助於恢復大腦將左旋多巴轉化為多巴胺的能力，並且幫助患者減少「關閉」期，增「開啟」期，改善對運動症狀的控制。
由於新冠疫情的影響，部分臨床試驗終止。不過，在今年第四季度，已註冊的臨床試驗RESTORE-1將計劃重啟，進一步評估NBIb-1817在帕金森病患者的中的安全性和有效性。
數十年來，晚期帕金森病的治療標準一直沒有顯著進步，而NBIb-1817能持續改善患者的運動功能，而且降低患者口服藥物的需求，有望成為帕金森病的首個基因療法，造福患者及家庭。
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