bluebird基因療法獲歐盟批准 用於治療β地中海貧血

2021-01-10 生物谷

 

今日，bluebird bio公司宣布歐盟委員會（EC）有條件批准其基因療法ZYNTEGLO上市，治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。值得一提的是，ZYNTEGLO是針對這一疾病的首款基因療法。

輸血依賴型β地中海貧血是一種嚴重的遺傳病。由於編碼「β球蛋白」的基因發生突變，患者體內的血紅蛋白水平會出現明顯下降，甚至缺失。為了生存，患者不得不終身接受輸血治療。然而輸血只能治標，不能治本，且由於輸血帶來的鐵過載現象，這些患者容易出現多器官損傷。因此，這些不幸的患者急需安全有效的創新療法，緩解他們的病情。

由bluebird帶來ZYNTEGLO就是這麼一款新型治療方案。具體來看，這種基因療法從患者體內分離出造血幹細胞，並利用病毒載體引入經過修飾、能行使正常功能的β球蛋白基因。隨後，這些患者會先接受化療對骨髓進行」清洗「，再引入這些經過基因編輯的造血幹細胞。按設想，這些造血幹細胞會在患者體內源源不斷地形成具有正常功能的血紅蛋白，極大減少患者對輸血的需求。在理想情況下，患者甚至不再需要進行輸血治療。理論上講，這樣的治療效果可以維持一生！

在多項臨床試驗中，研究人員們發現75%-80%的患者擺脫了對輸血的依賴。在數據截止時，已有患者近6年（56個月）沒有接受輸血。和過去頻繁的輸血相比，這無疑是一個重大改變。在安全性方面，研究人員觀察到了一起可能與治療有關的嚴重副作用。其他的副作用與幹細胞採集以及移植前的骨髓處理有關。

由於這款療法有望給患者生活帶來革命性的改變，歐洲藥品管理局（EMA）曾授予其PRIME資格，並將其納入「Adaptive Pathway」項目，以加速其審評流程。基於ZYNTEGLO展現的療效與安全性，歐盟委員會也在今日有條件批准這款基因療法上市。

「作為ZYNTEGLO臨床試驗的主要負責人之一，我親眼見證了基因療法能為患者及其家庭帶來的希望。過去，為了管理這一疾病，患者不得不接受數年，甚至數十年的輸血，」羅馬第一大學（Sapienza University of Rome）的Franco Locatelli教授說道：「歐盟委員會的批准意味著對於特定的輸血依賴型β地中海貧血患者，我們有了新的基因療法。它有望擺脫對輸血的依賴，改變患者們的生活。」(生物谷Bioon.com）

 

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