【關注】博雅輯因CRISPR基因編輯β地中海貧血療法IND申請獲受理

2020-11-28 騰訊網

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今日（10月27日），博雅輯因官網宣布，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。

地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。根據珠蛋白肽鏈合成障礙的種類不同，一般將地中海貧血病分為α地中海貧血、β地中海貧血、γ地中海貧血、δ地中海貧血等，臨床上以前兩種最為常見。

據統計，每年約有6萬名嬰兒出生時患有嚴重的輸血依賴性β地中海貧血，全球有超過20萬名患者。目前，地貧的常規治療是規律輸血和充分除鐵治療，許多患者由於潛在的疾病和鐵超負荷而經歷嚴重的併發症和器官損傷。另外，傳統的終身輸血排鐵治療一生約需花費480萬元，是絕大多數家庭不可承受的沉重負擔。

博雅輯因的ET-01原液通過採集患者自體動員外周血單個核細胞，富集CD34+細胞群後用CRISPR/Cas9系統編輯BCL11A基因的紅系增強子製成。2019年在第61屆美國血液學年會(ASH)上，博雅輯因發布了ET-01規模化生產及臨床前安全性和有效性實驗數據。而此次的臨床試驗則計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。

近年來，出現了越來越多針對β地中海貧血等血紅蛋白病的研究。2019年5月，歐盟有條件批准了藍鳥生物一次性基因療法Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細胞）用於治療12歲及以上的非β0 /β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)患者，Zynteglo成為全球首個治療TDT的基因療法，定價177萬美元。今年9月，藍鳥生物宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予Zynteglo治療鐮狀細胞病（SCD）的優先藥物資格（PRIME）。此前，EMA還授予了Zynteglo治療SCD的孤兒藥資格（ODD）。

文 | 醫谷

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