中國首個基因編輯新藥臨床試驗申請獲受理

基因編輯是最有前景的生物醫藥技術之一，而中國擁有大量適合這類療法的患者。

記者 | 文思敏

基因編輯是當今最受矚目的醫學和生物技術之一。它可以在活體基因組的特定位置插入、刪除、修改或替換一段DNA片段，被認為是可以解決諸多疑難病症的「終極方法」。2020年諾貝爾化學獎就頒給了基因編輯技術的兩位先驅。最近，這種技術在中國的應用也有了新突破。

10月27日，創立於2015年的生物醫藥公司博雅輯因（EdiGene）在官網宣布，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其產品ET-01的臨床試驗申請。這個產品簡單而言是一種基於CRISPR/Cas9基因編輯技術的造血幹細胞注射液，針對治療重症β地中海貧血症（下簡稱「地貧」）。這也是中國首個申報IND（新藥臨床試驗申請）的基因編輯藥物。

地貧是一種由基因缺陷引發的疾病。根據北京師範大學中國公益研究院等機構2015年發布的《中國地中海貧血藍皮書》（下簡稱「《藍皮書》」），中國約有重型和中間型地貧患者30萬人，地貧基因攜帶者達3000萬人。

傳統的地貧治療方案主要有兩種，一種是輸血替代治療。患者需要每2至5周定期輸血，由於反覆接受輸血治療，會導致身體全身組織器官鐵過載，因此，輸血治療要配合使用去鐵劑，這種治療方案往往伴隨終生，無法根治，年均治療費用往往在10萬元以上。

另一種治療方案是移植治療，比如移植異體造血幹細胞、移植臍帶血，這是目前唯一一種能根治地貧的方法，《藍皮書》調查的平均治療費用在40萬元左右。這種方案的缺點是配型困難，並且容易產生排異反應。

而基因編輯療法的重要目標就是地貧這類基因缺陷疾病，它有可能提供給患者一個更易實現、價格更低的根治方法。

簡單而言，博雅輯因的ET-01療法是先提取自體造血幹細胞，在利用基因編輯技術修飾基因過後，回輸給患者，相比原來的造血幹細胞移植療法，這麼做最大的好處是避免了排異反應。

博雅輯因使用的CRISPR-Cas9技術是如今最被寄予期望的基因編輯技術。它大幅拓展了基因編輯的實際應用場景，更重要的是，這個技術還很方便，大部分實驗室都可以自己實現。這使得基因編輯的實際應用前景大增，它也成為了研究和投資的熱點。

博雅輯因就是這一熱潮的參與者。不久前，博雅輯因剛宣布完成4.5億元人民幣B輪融資。博雅輯因執行長魏東曾對媒體表示，優先藉此推進地貧基因的治療原因主要在於，在技術落地初期選用機制相對直接的疾病攻克，成功率更大；另一原因在於地貧是一種單基因遺傳疾病，可操作性更強。

此前，針對地貧的基因治療已有嘗試，主要代表是美國藍鳥生物(Bluebird Bio)公司的基因治療藥物Zynteglo。但它的價格高達180萬美元/人。

目前，中國與基因編輯相關的臨床研究數量位居世界第二位，僅次於美國。其中一個原因在於，中國擁有大量適合基因療法的患者。

根據德勤今年5月發布的一份細胞和基因療法市場分析報告，中國患有遺傳疾病的人數達5700萬。對於博雅輯因這一類中國本土的前沿生物科技公司來講，他們在解決這一類疾病問題的角色顯得尤為重要起來。

博雅輯因的進展還可能會推動基因治療領域今後的審批。此前，國內大多數同類項目選擇的是先申請「作為一種生物醫藥技術開展研究者發起的臨床研究」（IIT）。這種研究主要針對藥廠尚未涉及的新領域，能夠促進前沿研究。但基因療法如果要作為醫藥產品，需要由國家藥品監督管理局藥品審評中心受理後才能開展註冊性臨床試驗（IND），這一審查步驟十分嚴格。

「博雅輯因第一個獲批IND，對後續的基因治療公司是個利好，也有可能會加快評審的步驟。」一位不願具名的醫療投資人士對《第一財經》YiMagazine 說。