博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請,獲國家藥監...

2020-11-28 手機鳳凰網

10月27日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。

這是目前國內首個獲中國國家藥品監督管理局受理的CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請。此項臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。在中國，地中海貧血病基因攜帶者高達3000萬人，中重型地中海貧血病患者達30萬人。當前，輸血依賴型β地中海貧血患者仍有巨大的未被滿足的醫療需求。

針對β地中海貧血，國外基因編輯療法領先企業也多有布局。目前CRISPR Therapeutics旗下的CTX001管線處於I/II期臨床，Intellia Therapeutics下的類似產品也在美國開展I期臨床，而Editas Medicine的管線預計在明年才進入I期臨床。據Grand View Research預測，地貧單病種的2022年市場規模為35.3億美元。

據了解，博雅輯因已於2018年在廣州南沙區建立了cGMP標準的基因編輯臨床轉化應用基地，並於2019年在第61屆美國血液學年會(ASH)上發布了ET-01規模化生產及臨床前安全性和有效性實驗數據。

「我們非常高興看到公司取得這一重要裡程碑，繼續將ET-01向臨床試驗階段推進，」博雅輯因執行長魏東博士表示，「我們一直致力於將前沿的基因編輯技術轉化為變革性療法，為患者帶去更優的治療選擇，並為一些疾病的患者帶去一次性治癒的可能。我們期待ET-01的臨床試驗獲得許可開展的時刻，更期望我們的產品能夠真正改變患者的生活，幫助他們活得更健康長久。」

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