國內首個CRISPR基因編輯臨床獲受理 產業轉化提速

2020-10-29 金融界

27日，博雅輯因宣布，國家藥監局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請，這也是國內首個獲得受理的CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請。

自2013年以來，基因編輯領域持續火熱。近日，國外兩位女性科學家發現了基因技術中的超級工具CRISPR/Cas9基因剪刀，一舉獲得2020年諾貝爾化學獎，基因編輯技術再次走入人們視線。據梳理，僅在過去的一年半中，就至少有11項基因編輯研發項目在美國、歐盟進入臨床開發階段，其中有6項基於CRISPR基因編輯系統。而國內的基因編輯產業也已經開始呈現加速發展勢頭。

相關上市公司：

新開源：外泌體、表觀遺傳學、幹細胞研究工具、CRISPR-Cas9 基因編輯工具等產品滿足了前沿的新型疾病研究方向需要，因此形成了強大的產品組合優勢；

昭衍新藥：正在致力於打造領先的、高效的、穩定的實驗動物遺傳資源及基因工程技術平臺，主要從事用於新藥研發的動物疾病模型創建，利用基因編輯技術，開展用於新藥研發的基因編輯模式動物定製服務，並進行規模化繁育。

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    ，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。這是中國首個獲得受理的基因編輯療法臨床試驗申請，根據國家藥監局規定，還須經過60個工作日默示許可，方為正式獲批臨床試驗。目前具體臨床試驗方案，包括納入患者數量、治療時間、試驗地點等尚未披露。該臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。
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    10月27日，博雅輯因宣布國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。
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    醫谷微信號：yigoonet 今日（10月27日），博雅輯因官網宣布，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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