袁鵬飛:將基因編輯技術落地轉化

2020-12-05 同花順金融服務網

　　8月28日下午，人民網「科技創新企業優秀案例徵集」生物醫藥專場內審會在線舉行。博雅輯因首席技術官袁鵬飛表示，將基因編輯技術用落地轉化，有望在治療遺傳疾病、癌症等多種疾病中得到有效應用。

　　博雅輯因主要精力集中於基因編輯技術轉化和應用。他表示，「希望能夠把基因編輯技術這一目前比較前沿的技術，轉化落地成為創新療法，來為患者提供潛在的解決方案和更多的選擇。」當下，應用基因編輯技術來進行轉化的項目和產品還處於早期階段，主要集中於一些簡單的修復缺陷等應用。

　　袁鵬飛介紹，博雅輯因已經建立了以基因編輯技術為基礎的四大平臺。其中，使用DNA編輯技術來改造自體造血幹細胞治療β-地中海貧血。這一疾病主要是因為血紅蛋白裡面的β-珠蛋白基因突變所導致的，在我國主要是在廣東、廣西、海南等南方地區發病率相對比較高。當前國內治療重型β地中海貧血的方法主要是規律性的輸血配合祛血治療，同時也有異基因造血幹細胞移植。規律輸血，配合祛血治療，患者需要終身輸血，超過80%的患者會遇到「鐵過載」問題。通常這些患者生存期比較短。異基因造血幹細胞移植，理論上能夠根治地中海貧血，但是也存在一些問題，包括不是所有患者都能找到合適的配型的供體，同時治療後面臨GVHD和免疫排斥之類的風險。

　　「β地中海貧血作為一種典型的遺傳性疾病，主要是基因突變導致的。目前發現大概有超過200多種能夠導致β地中海貧血的突變，在我國已發現的包括30-50種，這就意味著我們需要開發的是一種能夠通用的解決β地中海貧血的療法。」通過多年研究人們發現，使用基因編輯的方式，使得地中海貧血的患者重新激活γ珠蛋白的表達，來代償缺失β珠蛋白，起到較好的效果。

　　通過此原理，使用基因編輯工具開發療法，這個療法實際上和自體造血幹細胞移植是非常相似的，也通過動員、單採、預處理之後回輸給患者這樣的方式實現。唯一的不同就是增加基因編輯的過程，就能產生很好的效果。

　　袁鵬飛還介紹了博雅輯因基於LEAPER技術的RNA單鹼基編輯項目。「我們希望像打針吃藥一樣，把基因編輯工具通過口服或者注射的方式放到人體裡面，就能夠起到一個很好的編輯效果，來緩解或者治癒一些疾病。」他介紹，博雅輯因所應用的基因編輯技術不需要任何外源蛋白，只靠一條特殊設計的「嚮導」RNA，就能夠通過招募細胞內源的蛋白對目標RNA上特定的核苷酸產生高效精準的編輯。

關注同花順財經（ths518），獲取更多機會

責任編輯：hmg

相關焦點

  • 基因編輯臨床轉化全球加速 博雅輯因完成4.5億元B輪融資 最快產品...
    《科創板日報》（上海，記者 金小莫）訊，**獲2020年諾貝爾化學獎加持的基因編輯技術CRISPR/Cas9正在全球範圍內加速向臨床應用轉化。 近日，中國基因編輯技術應用企業博雅輯因宣布完成4.5億元B輪融資，所募資金將繼續用於推進研發管線臨床轉化並擴充團隊。
  • 北京大學魏文勝課題組報導新型基因編輯技術
    與傳統的核酸編輯技術需要向細胞同時遞送編輯酶（如Cas蛋白）及嚮導RNA不同，LEAPER系統僅需要在細胞中表達嚮導RNA即可招募細胞內源脫氨酶實現靶向目標RNA的編輯。利用該技術，研究人員在一系列疾病相關基因轉錄本中實現了高效、精準的編輯，並成功修復了來源於Hurler症候群病人的α-L-艾杜糖醛酸酶缺陷細胞。該技術的建立為生命科學基礎研究和疾病治療提供了一種全新的工具。
  • 基因編輯損傷上萬RNA!新一代無脫靶基因編輯工具誕生
    北京時間今晚11點，英國《自然》雜誌在線發表中國科學院腦科學與智能技術卓越中心研究員楊輝研究組的論文：他們不僅發現現有基因編輯技術在修改DNA的同時，會大量「誤傷」核糖核酸（RNA），還發明了不會產生誤傷的新一代基因編輯技術，從而使基因編輯更加安全、高效，為其進入臨床提供了重要的安全保障。
  • 楊輝:探索基因編輯技術,致力於罕見病治療
    由此，楊輝轉而關注基因編輯技術的臨床應用，特別是罕見病患者群體。 發現單鹼基編輯工具存在嚴重脫靶效應 任何新的技術、新的方法的落地轉化都需要經過嚴謹的安全性評估。和如火如荼的基因編輯技術研究相比，目前全球只有兩款基因編輯藥物獲批臨床試驗，究其原因在於基因編輯的脫靶效應。
  • 濟南基因編輯產業基地開工
    11月16日上午，濟南基因編輯產業基地項目在濟南高新區創新谷開工。基地將承接基因編輯核心技術的落地轉化，並打造基因科學領域上下遊產業協同發展的產業集群。目前，基因科學領域「卡脖子」技術是我國打造科技強國的必爭之地。
  • 專訪楊輝研究員:探索基因編輯技術,致力於罕見病治療
    由此，楊輝轉而關注基因編輯技術的臨床應用，特別是罕見病患者群體。發現單鹼基編輯工具存在嚴重脫靶效應任何新的技術、新的方法的落地轉化都需要經過嚴謹的安全性評估。和如火如荼的基因編輯技術研究相比，目前全球只有兩款基因編輯藥物獲批臨床試驗，究其原因在於基因編輯的脫靶效應。
  • 小麥基因編輯新突破:適用於農桿菌轉化的CRISPR/Cas9打靶載體
    高效的基因編輯不僅僅需要高效的打靶載體，還需要高效的基因轉化技術將打靶載體送入細胞內部，因此，高效的打靶載體和基因轉化方法決定著後續的基因編輯效率。目前報導的小麥基因編輯事件都是利用基因槍轉化或原生質體侵染的方法獲得的，其DNA雙鏈的斷裂主要依靠載體中gRNA和Cas9酶的瞬間表達來完成，載體系統整合到小麥基因組中的機率很低，這可能是小麥基因編輯效率遠遠低於水稻、玉米的一個重要原因。
  • 基因編輯幹細胞基因編輯技術-源井生物
    為了生成健康的患者源細胞，一種基於短回文重複序列（CRISPR）/Cas9的細菌系統（簇狀分布）的基因編輯技術可用於修復突變，從而產生不需要患者免疫抑制的新型植物。儘管該基因具有重複序列和富含GC的序列，但RPGR基因拷貝中有13％顯示出基因突變糾正和轉化為野生型等位基因。這是首次使用CRISPR糾正患有感光細胞變性患者的iPSC中的致病突變。這一重要的概念驗證發現支持針對視網膜疾病的個性化基於iPSC的移植治療的發展。
  • CRISPR基因編輯技術或將用於對人類胚胎進行編輯
    圖片來源：Science雜誌網站2016年1月18日 訊 /生物谷BIOON/ --最熱門的基因編輯技術—CRISPR，或許很快就可以被用來研究人類胚胎了，近日，來自英國的監管委員會將去評估敲除日齡胚胎發育基因所引發的效應，來自科瑞克研究所的研究人員Kathy Niakan討論了該項目背後的基本原理，同時他們還希望這項調查有一天或將改善人類的不育療法。
  • 打造基因編輯技術高地,濟南基因編輯產業基地項目開工奠基
    該項目在全國範圍內率先布局基因編輯產業，致力於推動基因編輯這一革命性技術在源頭創新、作物改良及分子檢測等多個領域的產業化應用，將為保障國家糧食安全、作物提質增量和生命大健康領域提供全新解決方案。基因編輯是一種能夠對生物體的目標基因進行定點「編輯」的工程技術，曾四次被評選為「世界十大科學進展」。
  • 基因編輯技術將成「光明使者」
    近期，我國科學家利用基因編輯技術，首次在小鼠模型上實現了視神經節細胞的再生，並且恢復了永久性視力損傷模型小鼠的視力，引發醫學領域的轟動。基因編輯技術，指能夠讓人類對目標基因進行定點「編輯」、實現對特定DNA片段修飾或者改變的技術。基因編輯技術憑藉其高效率進行定點基因組「編輯」的優點，在基因研究、基因治療和遺傳改良等方面，展示出巨大潛力。
  • 基因編輯技術將成「光明使者」
    基因編輯技術示意圖。近期，我國科學家利用基因編輯技術，首次在小鼠模型上實現了視神經節細胞的再生，並且恢復了永久性視力損傷模型小鼠的視力，引發醫學領域的轟動。基因編輯技術，指能夠讓人類對目標基因進行定點「編輯」、實現對特定DNA片段修飾或者改變的技術。
  • 盤點|CRISPR基因編輯技術研究進展
    子宮內編輯治療肺部疾病來自費城兒童醫院（CHOP）和賓夕法尼亞醫學的團隊在動物模型中利用CRISPR基因編輯技術成功阻止了致命的肺病，在這種動物模型中，一種有害突變在出生後數小時內導致死亡。這項研究發表在「 科學轉化醫學」雜誌，該研究表明子宮內編輯可能是一種在出生前治療肺病的有前景的新方法。
  • 救人的基因編輯技術,最終也將毀滅人類?
    不過，隨著像是極客君去年介紹的在 2012 年被發明出來的 CRISPR/Cas9 等精準基因編輯技術的日益成熟，這樣的情況或將得到改變。雖然目前 CRISPR/Cas9 基因編輯技術還面臨著諸如脫靶甚至是可能引發其他突變等缺陷，但是該技術的成熟終究只是時間問題。不過，隨著技術成熟、疾病被消滅，隱憂也將出現。在去年 10 月，據美國國家公共電臺（NPR）的報導，中科院科學家就從小鼠身上提取出了豬所缺失的基因——UCP1，一種通過調節體溫來燃燒脂肪的基因，並將其移植到了豬的身上。
  • 基因編輯帶來了技術革命,也帶入了倫理困境
    「基因編輯」類似文字編輯可以修復一些突變的基因，或者敲除、插入目的基因。具體而言，基因編輯（gene editing）技術，是一項對基因組進行定點修飾的新技術。利用該技術可以精確地定位到目標基因組的某一位點上，在該位點上剪切靶標DNA片段並插入新的基因片段。
  • 基因編輯技術使人類幹細胞的遺傳增強
    近日，中科院生物物理所、北京大學、中科院動物所和首都醫科大學宣武醫院等機構合作，首次利用基因編輯技術實現了人類幹細胞的遺傳增強。研究人員通過基因編輯改寫了人類基因組遺傳密碼中的單個鹼基，首次在實驗室中獲得了遺傳增強的幹細胞（GES細胞）。這種GES細胞能夠對細胞衰老和致瘤性轉化產生雙重抵抗作用，為開展安全有效的幹細胞治療提供可能的解決途徑。
  • 「真菌王國科普系列之六」真菌基因編輯基礎——遺傳轉化
    因此有必要建立和完善真菌的遺傳轉化系統，為基因功能研究提供便捷的技術手段。建立真菌的遺傳轉化系統，首先需要向真菌細胞中導入遺傳物質。目前真菌中DNA的導入方式主要包括聚乙二醇（PEG）介導的原生質體轉化法、電激轉化法、轉座子法、基因槍法、限制酶介導法、農桿菌介導法等。
  • 基因編輯技術及其在中國的研究發展
    近年來,以CRISPR/Cas9系統為代表的新型基因編輯技術飛速發展,並開始在諸多生物學領域中得到廣泛應用。1.1 早期基因編輯技術1.1.1 歸巢內切酶早期的基因編輯技術依賴於細胞內同源重組途徑(homologous recombination, HR)將外源DNA序列插入基因組[1]。通過在外源DNA序列兩端加入同源臂,能夠實現外源序列的精確整合。
  • 精準基因編輯技術的研究進展
    自2012年，CRISPR/Cas9基因組編輯系統被首次發現之後，國內外的研究者對於其優化升級和應用一直沒有停息過——為了獲得一種更精準、更便捷和更經濟的基因組編輯工具而不斷探索和實踐。我們都知道，CRISPR/Cas9基因編輯技術的工作原理是Cas9蛋白切割目標基因形成雙鏈缺口，然後進行目的修復，從而達到修改基因片段的目的。但是這種修復帶有不確定性，引入隨機的插入和缺失。
  • 美國將基因編輯技術列為危險武器名單
    美國將基因編輯技術列為大規模殺傷武器行列，認為有意或無意的不當使用基因編輯技術會對經濟和國家安全造成深遠的影響。 National Intelligence）總監詹姆斯‧克拉珀（James Clapper）將基因編輯技術（即改寫基因的一種遺傳工程技術）與北韓核武器及敘利亞化學武器一併列為危險武器名單之中。