基因編輯技術將成「光明使者」

2020-07-17 光明網

讀過作家海倫·凱勒的作品《假如給我三天光明》，我們可以深刻地感受到失明患者對光明的嚮往。如今，科技的突飛猛進，正一步步助力那些失明患者實現重見光明的夢想。

近期，我國科學家利用基因編輯技術，首次在小鼠模型上實現了視神經節細胞的再生，並且恢復了永久性視力損傷模型小鼠的視力，引發醫學領域的轟動。

基因編輯技術，指能夠讓人類對目標基因進行定點「編輯」、實現對特定DNA片段修飾或者改變的技術。基因編輯技術憑藉其高效率進行定點基因組「編輯」的優點，在基因研究、基因治療和遺傳改良等方面，展示出巨大潛力。

生物基因中含有一種物質——鹼基，它分為4種類型，通過相互組合來承載信息，而細胞中則含有能與鹼基相結合的物質。基因編輯就是利用了該物質的這種特性，把能與待「編輯」基因相結合的物質傳遞到細胞內，令其與目標基因結合。

常見的永久性失明，是由於特殊類型的神經元死亡所導致的。人類的神經系統包含成百上千種類型的神經元。在成熟的神經系統中，神經元一般不會再生，一旦死亡就是永久性的，會導致不同的神經退行性疾病。治療永久性失明，就要從再生神經元開始。

但是，如何在成體中讓視神經細胞和多巴胺神經元獲得再生，這是一個難題。研究人員另闢蹊徑，對小鼠模型的膠質細胞進行基因編輯，設計一套能夠特異性標記穆勒膠質細胞的系統，再將能誘導神經細胞形成的基因編輯系統包裝成「病毒」，注射到小鼠的視網膜上。約1個月後，研究人員在小鼠的視網膜視神經節細胞層，發現了由穆勒膠質細胞轉分化而來的視神經節細胞。這些誘導而來的視神經節細胞，不僅可以對光刺激產生相應的電信號，還可和大腦中正確的腦區建立功能性聯繫，將視覺信號傳輸到大腦，成功恢復了視覺功能。

研究人員指出，基因編輯技術應用前景十分廣闊，很有可能成為治療未來眾多神經退行性疾病的新途徑。同時，此種新型療法對未來戰場傷病員醫治、恢復戰鬥力具有十分重要的意義。但要將研究成果真正用於人類疾病的治療，目前還有很多工作要做。

上圖為基因編輯技術示意圖。

佳 宣供

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