基因編輯技術在骨關節炎基因治療中的作用與意義

2020-12-01 中國組織工程研究雜誌


文題釋義：

基因治療：是指利用基因工程技術將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療疾病的目的，其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入患者的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。

基因編輯：又稱基因組編輯或基因組工程，是一種新興的比較精確的能對生物體基因組特定目標基因進行修飾的基因工程技術或過程。

背景：骨關節炎是以軟骨退變損傷為主要病理改變的一種中老年人常見慢性疾病，早期骨關節炎可採用理療、藥物等治療方式，中晚期可以選擇手術治療，但是總體治療效果欠佳。

目的：綜述國內外基因編輯技術對骨關節炎基因研究的最新進展。

方法：以「Gene editing，Osteoarthritis，The CRISPR/Cas9 technology，Gene therapy，Stem cells」「基因編輯、骨關節炎、CRISPR/Cas9技術、基因治療、幹細胞」為檢索詞，檢索 2000 至 2020 年 PubMed、CNKI 中國期刊全文資料庫及萬方資料庫中收錄的骨關節炎基因治療和基因編輯技術相關文獻，進行總結分析。

結果與結論：①多種細胞生長因子和調控因子有益於促進軟骨基質的合成和減輕關節炎症，為基因靶向修飾提供了種子來源；②基因編輯技術可以通過先天胚胎基因修飾，或將生物藥劑釋放到特定的解剖學靶點，利用口服、手術、局部外用及關節注射等方式進行目的基因導入機體發揮基因治療作用；③關於骨關節炎疾病基因的修飾和應用策略有了新的進展；④基因編輯在應用上有了新方向，但是對骨關節炎疾病基因進行基因修飾的組織工程領域研究，在未來還需要更多的動物實驗和臨床試驗。

https://orcid.org/0000-0002-8050-2849(馬篤軍)

中國組織工程研究雜誌出版內容重點：組織構建；骨細胞；軟骨細胞；細胞培養；成纖維細胞；血管內皮細胞；骨質疏鬆；組織工程

關鍵詞: 骨, 骨關節炎, 基因編輯, 基因治療, 幹細胞, 軟骨細胞, 動物模型, 基因修飾

文章來源：馬篤軍, 彭力平, 陳 鋒, 蔣順琬, 姜勁挺, 高 坤, 林展鵬. 基因編輯技術在骨關節炎基因治療中的作用與意義[J]. 中國組織工程研究, 2021, 25(2): 298-303.

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