基因編輯技術治療地中海貧血,邦耀生物基因療法在臨床試驗取得進展

2020-12-05 億歐網

億歐大健康7月22日訊，聚焦於基因治療和細胞藥物研發公司上海邦耀生物科技有限公司（「邦耀生物」）宣布，在邦耀生物與中南大學湘雅醫院合作開展的「經γ珠蛋白重激活的自體造血幹細胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究」的臨床試驗取得初步成效。這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地中海貧血（簡稱「地貧」），也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例（β0/β0純合子指β鏈完全不能合成，屬於重度地貧）。

相關焦點

  • 國內首個基因編輯療法臨床試驗申請獲受理,治療β地中海貧血
    這是中國首個獲藥品審評中心受理的基因編輯療法臨床試驗申請。據介紹，此項臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液，是處於研究階段的、用於治療輸血依賴型β地中海貧血的產品。
  • 邦耀生物:非病毒CART療法在臨床試驗取得重大進展
    上海2020年9月25日 /美通社/ -- 2020年9月25日，聚焦於基因治療和細胞藥物研發公司上海邦耀生物科技有限公司（「邦耀生物」）宣布，首次對外公布了與浙江大學醫學院附屬第一醫院合作開展的「PD1敲除非病毒定點整合CD19-CART細胞治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗」取得突破性成果。
  • 新一代單鹼基編輯技術有望治癒β-地中海貧血和鐮刀狀貧血症
    邦耀科學家團隊在先前的研究發現，利用基因編輯技術重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達，代替有缺陷的β珠蛋白，很有可能成為緩解甚至治癒地貧的治療方法。[2-3]。2019年3月，邦耀生物科學家吳宇軒博士曾在《Nature Medicine》發文，發現利用基因編輯技術靶向編輯BCL11A紅系增強子，會重新開啟γ珠蛋白表達，代替有缺陷的β珠蛋白，有望達到根治此類疾病的目的[2]。
  • 中國首個治療地貧基因編輯新藥臨床試驗申請獲受理
    今年10月份，兩位女性科學家憑藉開發基因編輯技術斬獲2020年諾貝爾化學獎後，這項前沿的生物技術獲得了前所未有的關注度，而中國在開發相關基因編輯療法上也迎來了最新的突破。10月27日，博雅輯因宣布，國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請，這也是國內首個獲得受理的基因編輯療法臨床試驗申請。
  • 【關注】博雅輯因CRISPR基因編輯β地中海貧血療法IND申請獲受理
    醫谷微信號：yigoonet 今日（10月27日），博雅輯因官網宣布，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
  • bluebird基因療法獲歐盟批准 用於治療β地中海貧血
    今日，bluebird bio公司宣布歐盟委員會（EC）有條件批准其基因療法ZYNTEGLO上市，治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。值得一提的是，ZYNTEGLO是針對這一疾病的首款基因療法。
  • 解藥｜藥監局受理首個基因編輯臨床試驗 CRISPR技術來了？
    導讀ET-01療法採用CRISPR/Cas9基因編輯技術，該臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。
  • 國內首個基因編輯療法臨床試驗申請獲受理 有望造福3000萬人
    近日，中關村企業博雅輯因宣布，國家藥監局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法創新藥ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
  • 基因編輯療法進展:鐮狀細胞病與地中海貧血症
    文 | 科學未來人 基因編輯法治病的案例可能會越來越多。最近美國兩家基因編輯公司Vertex Pharmaceuticals、Crispr Therapeutics剛給一位密西西比州的患者做了基因編輯治鐮狀細胞病療法。今年2月份，德國一位患者也接受了基因編輯治β地中海貧血症療法。
  • 全球首例逆轉衰老基因療法臨床試驗獲批
    Libella Gene Therapeutics, LLC （Libella）近日宣布該公司的抗衰老基因療法已通過哥倫比亞IRB的臨床試驗審批，公司宣稱此基因療法可以逆轉衰老
  • i-Family | 中國首個基因編輯療法臨床試驗申請獲批,博雅輯因帶來更多治療選擇
    1月18日，博雅輯因公司宣布，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已批准其針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品
  • 博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請,獲國家藥監...
    10月27日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
  • CRISPR基因編輯療法獲FDA再生醫學先進療法認定
    ）資格，CTX001 是一種研究性，自體基因編輯的造血幹細胞療法，將用於治療嚴重的嚴重鐮刀型細胞貧血病（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。而β地中海貧血（TDT）是由於β珠蛋白基因（HBB）缺陷所致的一種常染色體隱性遺傳病，世界範圍內約 1.5% 的人口攜帶該病基因，中國南方地區（廣東、廣西、福建、湖南、雲南、貴州、四川等）屬於高發地區，平均患病率約為 2%。β地中海貧血主要治療方法為規範性終身輸血和祛鐵治療，造血幹細胞移植是目前臨床根治此病的唯一途徑。
  • 博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請，獲國家藥監局受理
    10月27日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
  • 新英格蘭: CRISPR–Cas9基因編輯有望治療鐮狀細胞性貧血和β-地...
    來自Nature 12月8日的消息，經過70多年後的今天，先進的基因編輯技術可以提供分子治療。研究人員報告使用另一種基因編輯方法成功治療了鐮狀細胞性貧血和β-地中海貧血。這兩種療法都使參與者從鐮狀細胞性疾病帶來的「疼痛危機」中解脫出來。兩項臨床試驗僅招募了少數參與者，現在說效果會持續多久，還尚早。RNA研究的第一個參與者在兩年半前接受了治療。CRISPR-Cas9方法還被用於治療患有嚴重的相關遺傳性疾病稱為β地中海貧血的患者，而這些參與者並不需要通常需要控制該疾病的輸血。
  • 中國首個基因編輯新藥臨床試驗申請獲受理
    基因編輯是最有前景的生物醫藥技術之一，而中國擁有大量適合這類療法的患者。記者 | 文思敏基因編輯是當今最受矚目的醫學和生物技術之一。這個產品簡單而言是一種基於CRISPR/Cas9基因編輯技術的造血幹細胞注射液，針對治療重症β地中海貧血症（下簡稱「地貧」）。這也是中國首個申報IND（新藥臨床試驗申請）的基因編輯藥物。
  • 基因編輯技術治癒三名遺傳病患者:包括β地中海貧血
    據英國《新科學家》雜誌網站近日報導，在歐洲血液學協會召開的一次視頻會議上，美國研究人員宣布，他們用CRISPR技術對患者的骨髓幹細胞進行基因編輯後，兩名β地中海貧血患者和一名鐮狀細胞疾病患者不再需要輸血。這是藉助CRISPR基因編輯技術治療遺傳疾病的首份試驗結果。
  • 博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請
    10月27日，博雅輯因宣布國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。
  • 最頂級的造型師,名叫Cas9……|基因編輯|基因|地中海貧血|遺傳
    針對兩種常見的遺傳病β-地中海貧血和馬凡氏症候群，廣州醫科大學附屬第三醫院劉見橋教授團隊進行了基因編輯治療疾病的研究探索。遺傳病：β-地中海貧血地貧是南方各省最常見、危害最大的遺傳病。據了解，廣東每100個人就有8.53個攜帶了地貧基因。
  • Genome Res:β-地中海貧血的新型基因療法
    2014年8月10日訊 /生物谷BIOON/--近日，來自加州大學舊金山分校和血液系統研究所的研究人員成功利用CRISPR/CaS基因組編輯技術來糾正β-地中海貧血患者細胞的致病突變。β-地中海貧血是由於血紅蛋白β（HBB）基因遺傳DNA突變引發的，DNA突變導致紅血細胞HBB表達減少。目前唯一確定的醫療手段，是造血幹細胞移植。然而，這種治療需要一個匹配的捐贈者。新研究中的基因療法，將一個校正基因直接拷貝到患者的細胞中，因此將來可以不再需要造血幹細胞移植來治療該疾病。