全球首例逆轉衰老基因療法臨床試驗獲批

2021-02-28 基因治療領域
Libella Gene Therapeutics, LLC （Libella）近日宣布該公司的抗衰老基因療法已通過哥倫比亞IRB的臨床試驗審批，公司宣稱此基因療法可以逆轉衰老，使人年輕20歲。傳統上，衰老被視為自然過程，這種觀點已經改變，現在科學家認為衰老應被視為一種疾病。一些研究人員認為：人類衰老的關鍵是我們端粒的縮短。端粒是人體的生物鐘。每當細胞分裂時，端粒就會縮短，隨著端粒的縮短我們的細胞再次分裂的效率就會降低。這就是為什麼我們變老。大量的科學研究已經證實了這一點。一些動物實驗研究表明，只要延長端粒，就能逆轉實際的年齡。 

Libella公司的首席科學官Bill Andrews博士已經開發出一種旨在延長端粒的基因療法。在約200項臨床試驗中，Andrews博士的基因治療遞送系統已被證明相對安全，具有最低不良反應。Andrews博士在Geron Corporation領導的研究中進行了20多年的研究，該研究首次發現了人類端粒酶。 Libella的臨床試驗以AAV為基因載體將端粒酶逆轉錄酶基因（hTERT）導入人體，旨在延長端粒。Libella認為，延長端粒是治療並可能治癒衰老的關鍵。 關於為何決定在美國以外進行項目的計劃，利貝拉總統傑夫·馬蒂斯（Jeff Mathis）博士說：「美國的傳統臨床試驗可能需要數年甚至數百萬美元，甚至數十億美元。在哥倫比亞，我們也具備足夠的資源條件（科學家，技術，醫師和實驗室合作夥伴），可以更快，更輕鬆地完成此試驗。」Libella的此療法臨床試驗已發布在美國國家醫學圖書館的Clinicaltrials.gov資料庫(NCT04133649)。Libella是全球第一家也是唯一一家將逆轉衰老基因治療臨床試驗發布在Clinicaltrials.gov上的基因治療公司。

以病毒為載體基因治療藥物研究進展

基因治療受捧，本土式創新崛起

2019年6月基因編輯技術CRISPR最新研究進展

基因治療發展歷程概述與展望

基因治療面臨的問題和挑戰

藍鳥生物β地中海貧血基因療法Zynteglo獲批上市

基因治療藥物Zolgensma®獲FDA批准上市

基因治療：趨勢與風險

相關焦點

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    該藥於 2020 年 9 月 24 日首次獲批臨床。10月30日，諾華公司（Novartis）宣布，其突破性CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel， Kymriah）繼去年在中國獲批臨床試驗之後，已在2020年9月成功入組第一位中國受試者。根據公開資料，Kymriah是一種CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法，是全球首款獲批的CAR-T療法。
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  • 四款抗癌靶向新藥獲批臨床試驗
    Capivasertib的分子結構式（圖片來源：維基百科）此次capivasertib在中國獲批臨床，擬開發適應症為該藥聯合紫杉醇用於晚期或轉移性三陰性乳腺癌成人患者的一線治療。目前，該藥已在全球進入3期臨床試驗，治療三陰性乳腺癌和前列腺癌。
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  • 羅氏、強生等產品獲批上市;恆瑞、復星等產品獲批臨床
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    從沒有任何治療選擇、到能夠控制病情的替代療法的出現，技術的爆發給患者帶來了治療選擇，但大部分患者依然需要頻繁輸注凝血因子來控制病情。由此，具有「一針治癒」潛力的基因療法是眾多患者的期待，而BioMarin公司開發的血友病A基因療法valocococogene roxaparvovec更是業界關注的焦點，它被認為有望成為首款獲批治療血友病的基因療法。
  • 西達本胺瀰漫大B細胞淋巴瘤III期臨床試驗 完成首例受試者入組
    深圳2020年5月22日 /美通社/ -- 深圳微芯生物科技股份有限公司宣布，西達本胺針對瀰漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）關鍵性III期臨床試驗（DEB研究）於2020年5月21日完成首例受試者入組，分別在北京腫瘤醫院、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院各完成1例受試者隨機入組。
  • 解藥｜藥監局受理首個基因編輯臨床試驗 CRISPR技術來了？
    導讀ET-01療法採用CRISPR/Cas9基因編輯技術，該臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。
  • 【新藥】索元生物全球三期臨床ENGINE研究首例受試者入選
    精準醫療領軍企業索元生物今日宣布其關鍵性全球三期臨床試驗ENGINE研究日前已在中美兩國多家研究中心啟動，首例受試者正式入組，此受試者在北京大學腫瘤醫院已開始接受研究藥物治療。索元生物的ENGINE研究，是一項國際性、隨機、雙盲、III期臨床研究，旨在評估DB102聯合R-CHOP對比R-CHOP在攜帶全新基因生物標記物DGM1的初治高危瀰漫性大B細胞淋巴瘤受試者中的有效性和安全性。此研究於2017年10月在中美兩國獲得藥物監管機構批准，新藥臨床試驗將在兩國共約60家研究中心進行，目前ENGINE研究在中美各研究中心同步開展。
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    中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示顯示，葛蘭素史克（GSK）的1類新藥GSK3228836注射液獲得一項臨床試驗默示許可，適應症為「慢性B型肝炎」。GSK3228836是一款反義寡核苷酸（ASOs）藥物，全球2a期臨床試驗結果表明該在研藥具有抑制B肝病毒的潛力。本次是其首次在中國獲批臨床。