東方網記者劉軼琳3月17日報導：愛留鼻血，腿常出現淤青，額頭出現點點紅斑……誰也想不到這些常見的症狀會威脅到一個女孩的生命，但這一切卻真實的發生了。當孩子的父親從醫生手裡拿到女兒的病危通知書時，他震驚了，他萬萬沒到這些被他們所忽視的症狀，正預示著一種疾病的悄然來襲。它導致女孩體內的血小板數量一降再降，隨時會引發大出血！而脫離危險期後，這種疾病也需要長期不間斷的治療……
這是今年第四屆3·20中國血小板日公益活動發布的新書《免疫性血小板減少症：醫患不同的視角》中的一則故事。書中的很多人都和這個女童一樣罹患原發免疫性血小板減少症（ITP）。
每年的3月20日是中國血小板日。自2016年起，ITP家園-血小板之家和白求恩公益基金會攜手多個公益組織發起了「3·20中國血小板日公益活動」。今年是第四屆公益活動。中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院院長樊嘉院士表示：「血小板日公益活動創辦的初衷就是呼籲社會各界了解及重視血小板相關疾病，為血小板減少症患者提供關愛和幫扶。作為醫生群體，為更好地傳承和弘揚白求恩的偉大精神，解決疾病給患者帶來的痛苦。」
不容忽視血小板 減少可「致命」
原發免疫性血小板減少症（ITP）又叫做特發性血小板減少性紫癜，是由針對血小板抗原的自身抗體介導的一種獲得性血小板減少性疾病。該病是最為常見的出血性疾病，約佔出血性疾病總數的1/3。在成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬，60歲以上老年人是高發群體，育齡期女性發病率也高於同齡男性。在兒童群體中，ITP亦是最常見的出血性疾病，年發病率約為4-5/10萬。
為什麼得ITP呢？復旦大學附屬中山醫院血液科主任劉澎教授對此解釋說：「血小板是成熟的巨核細胞在血小板生成素（TPO）的作用下產生的。如果患者免疫紊亂，導致巨核細胞成熟障礙，血小板就會減少。此外，如果患者的免疫細胞產生自身抗體，破壞血小板，也會導致血小板的減少。ITP並非無害。一般情況下，人體內的血小板數量是100~300x109/L。但是在ITP患者體內，血小板的數量往往不足100x109/L，若低於50x109/L，則會有潛在的出血風險。血小板計數的下降極易引發皮膚黏膜出血、顱內出血、大量胃腸道出血等症狀，嚴重的則會死亡。因此，ITP也是一種『致死性』疾病。」
靶向治療助中國患者提高生活質量
對於ITP的治療，中國工程院院士、江蘇省血液研究所所長阮長耿院士表示：「在臨床上，醫生多採用糖皮質激素、丙種球蛋白等一線治療方案。但這些治療雖然可以使多數患者初始治療時血小板計數明顯升高，但長期使用，患者引起的副反應可能超過獲益。近年來隨著靶向治療的興起，ITP的治療迎來了新的希望。TPO受體激動劑就是針對ITP發病機制而問世的靶向藥物。它可以迅速升高並維持血小板計數在安全範圍，減少具有臨床意義的出血事件，減少對合併用藥或挽救性治療的需求，避免引發內源性免疫，長期治療可持續增加血小板計數，改善患者生活質量。」
目前口服TPO受體激動劑艾曲泊帕已於去年在中國上市，用於治療經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術後慢性原發免疫性血小板減少症（ITP）患者的血小板減少，為中國ITP患者生活質量的改善提供了幫助，開創了患者舒適治療新時代。
共同關注 為血小板減少症患者撐起藍天
ITP家園-血小板之家創始人、中國血小板日發起人、白求恩志願者服務中心主任孟桐妃在會上表示：「血小板減少症對於百姓比較陌生。它是一種通過治療能夠維持住生命，但是卻不能保證生活質量的疾病。所以今年我們的主題是『凝聚愛的力量-提高患者生活質量』。作為一名血小板減少症患者，我深知規範治療的重要性，也知曉長期治療給患者帶去的沉重的經濟負擔。如今隨著創新藥物逐漸引入中國市場，使患者治療的舒適度與治療效果大大提升，特別是口服藥物改善了患者的生活質量與治療的依從性。因此，我們衷心的希望能夠儘快將創新藥物相關藥品納入國家醫保目錄，使更多患者獲益。」
中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授在公益活動的新書發布會上表示，《免疫性血小板減少症：醫患不同的視角》一書凝聚了血液科醫生、ITP家園、血小板減少症患者共同的心血。它匯集了27個來自不同地區的患者故事，真實再現了血小板減少症患者在抗擊血小板減少症時，從彷徨到堅強樂觀的過程。書中每一個故事後面，都有醫生的疾病指導意見，使每一個血小板減少症患者都能從中找到自己的影子。希望該書能夠鼓勵更多患者沉著冷靜的面對疾病，積極的進行規範治療，讓書本的正能量促進他們擁有戰勝疾病的信心。