基因治療行業現狀與研究進展分析，市場潛力無限「圖」

一、基因治療行業基本概況

廣義的基因治療指通過糾正或補償異常基因缺陷以達到治療疾病的一種治療方法。基因作為遺傳物質的基本單位，具有控制遺傳性狀表達和活性調節的作用。當人類的基因出現異常時往往會出現一些病狀，基因突變最典型的病症就是鐮刀性貧血症。基因治療可以通過基因轉移或基因調控對的方法，將帶有治療性的基因導入患者體內，正常基因的表達可以治療患者的疾病。

基因治療的流程為：目的基因製備、載體構建、細胞轉染、外源基因表達和檢測。

基因治療流程圖

資料來源：公開資料整理

經過多年來的技術積累，基因治療產業已經逐步走向成熟，如果把小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫藥的前兩次革命，基因治療將引領生物醫藥的第三次產業革命。不同於傳統小分子藥物和抗體藥物在蛋白質水平進行調控，基因治療可在基因水平發揮作用，因此可以克服傳統小分子和抗體的不足，對於致病基因清晰而蛋白質水平難以成藥的靶點具有獨特優勢。

相比傳統藥物，在開發出一個安全、高效的遞送系統之後，基因治療產品的開發難度反而更低、研發成功率更高。

資料來源：公開資料整理

二、基因治療行業現狀

我國基因治療臨床試驗正在如火如荼進行中，目前有約20個國內基因療法進入臨床，適應症主要為包括血友病、地中海貧血等罕見病和黑色素瘤等腫瘤疾病。儘管目前國內獲批上市的基因治療數量較國際還有較大差距，可以預見的是，不遠的未來基因療法將加速降落國內市場，為國內腫瘤患者和罕見病患者帶來裨益。

數據顯示，我國基因治療臨床試驗適應症領域分布最廣的是腫瘤，佔比高達68%，其次是單基因疾病，佔比12%。

資料來源：公開資料整理

基因治療可根據實現手段的不同分為離體治療和體內治療兩大類。數據顯示，2018年，體內基因治療和體外基因治療佔比相差不大，分別佔比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。採用體內方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等，總體來說，體內方法和體外方法沒有顯著的優劣差異。

資料來源：公開資料整理

與傳統藥物不同，基因和細胞療法具有許多常見的獨特因素：較小的患者群體、較窄的治療窗、潛在的治療效果、較高的前期成本、缺乏長期療效和安全性數據，以及與複雜的管理、給藥劑量和患者監測要求相關的費用，並且許多基因治療公司早期都是沒有其他收入，其產品的定價範圍關係到研發資金鍊。這些都使得基因治療公司為基因治療藥物定價時，由於前期研發投入和暫時無法實現規模化生產，不得不設立高價。

資料來源：公開資料整理

相關報告：華經產業研究院發布的《2020-2025年中國基因治療行業發展潛力分析及投資方向研究報告》

三、基因治療行業相關法律法規

行業的發展離不開規範的監管體系，2019年6月至今國家連發兩份關於基因治療生產、質控等全流程技術指導原則，可見基因治療生產要求的逐漸規範化以及業界對於基因治療的理解不斷深入。此外，十三五重點提出發展基因治療、地方政府和科研機構共同合作成立崑山小核酸產業基地等也體現出政策層面對於基因治療的大力支持。相信政策的支持和規範化的監管將會為基因治療的發展插上騰飛的翅膀。

資料來源：公開資料整理

四、癌症的基因治療研究進展

隨著二代測序、基因編輯等多種生物技術的湧現，基因治療愈發成熟和完善。目前的癌症基因治療遵循生物學「基因-細胞-個體」的基本研究方法，針對致病基因、癌變細胞和癌細胞微環境三方面，分別進行基因的敲除、沉默和替換等改造；免疫細胞模型的改構與建立；抗癌細胞血管生成、導入細胞因子以提高免疫應答等。無論是最早的自殺基因療法還是最近的生物創新藥物ADC都在癌症治療領域取得了較好的成績。但另一方面，癌症致病基因的多樣性、發病機制的複雜性以及個體先天的差異性，導致癌症的基因治療在臨床試驗和實際治療中應用較困難，往往需要聯合用藥才會有所成效。探索和研究癌症的多種靶點也一直是醫學領域和科研工作者致力的方向。在安全性方面，目前基因治療中病毒載體的使用飽受爭議，病毒載體雖然高效、易於整合到宿主細胞，但病毒其自身的感染性和寄生性也需重點關注，且脫靶問題一直是基因治療的難關，若插入片段隨機整合到宿主細胞，則突變引起的病變將不可預計。

華經情報網隸屬於華經產業研究院，專注大中華區產業經濟情報及研究，目前主要提供的產品和服務包括傳統及新興行業研究、商業計劃書、可行性研究、市場調研、專題報告、定製報告等。涵蓋文化體育、物流旅遊、健康養老、生物醫藥、能源化工、裝備製造、汽車電子等領域，還深入研究智慧城市、智慧生活、智慧製造、新能源、新材料、新消費、新金融、人工智慧、「網際網路+」等新興領域。