日本實施世界首例使用ES細胞的肝細胞移植試驗

2021-01-18 中華人民共和國科學技術部

  據《日本經濟新聞》報導, 日本國立成育醫療研究中心近日宣布其實施了世界首例用胚胎幹細胞(ES細胞)製作的肝細胞移植臨床試驗。移植給患有先天肝病的嬰兒,據悉術後狀況良好。這項療法如能進一步積累安全性,有望應用於其他肝臟疾病的治療。

  2019年10月,日本國立成育醫療研究中心給一位出生6天並患有先天「尿素循環障礙」導致肝臟不能分解毒性氨的新生兒移植了源自ES細胞的肝細胞,移植後再未觀察到體內氨值升高的異常情況。2020年3月,又為該名患兒移植了其父親的肝臟,未出現併發症且術後狀況良好,目前已出院。國立成育醫療研究中心正在考慮在其他患者身上也進行這種治療方法的臨床試驗,確認其有效性和安全性。

  「尿素循環障礙」會導致血液中的氨值升高,引發嘔吐和痙攣,甚至危及生命。發病率為數千至數萬人中出現一例,據推算,日本國內約有1000名患者。要想進行根除性治療,需要進行肝臟移植,但給新生兒做手術有很大難度,必須通過食物控制和服用藥物進行治療,且存在嚴重併發症等危險。

  其他國家通常是從腦死亡者的肝臟採集肝細胞並進行保存用於治療,使患者安全度過肝臟移植前時期,日本尚未批准這種療法,認為使用通過胚胎幹細胞製造的肝細胞方法比較合適。負責治療的臟器移植中心主任笠原群生稱,「如果治療的安全性得到確認,也許慢性肝病等其他肝臟疾病也能進行採用胚胎幹細胞的再生醫療」。

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