36氪獲悉，基因治療藥物研發企業Exegenesis Bio Inc.（以下簡稱「Exegenesis」）已於今年8月完成逾千萬美元融資，由險峰旗雲領投，凱泰資本和聯想之星跟投。本次融資主要用於支持公司基因治療研發管線的推進。
接下來，Exegenesis公司將針對中國及全球市場，研發及生產基因治療的創新藥物。據悉，Exegenesis的定位是面向不同市場開發Best in class及First in class基因治療藥物，重點針對孤兒藥和重大疾病——擁有獨特的基因治療平臺適用於多種重大難治疾病。未來一兩年，公司將全速推動多層次的管線。至於具體的平臺和技術，團隊表示不便透露。
Exegenesis CEO吳振華博士認為，基因治療是未來十年在醫藥領域的重大突破口之一，將對許多以前認為難治甚至不可治的疾病帶來一次性治癒可能的偉大療法，「希望利用我們團隊在此領域豐富的工業界經驗、從早期研發到大規模GMP生產的完整工業體系、和前瞻性戰略儘早為那些急需革命性基因療法的病人帶來佳音。」
關於基因療法，它早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潛能用於治療眾多遺傳病。經過數十年的漫長而曲折的發展之路後，基因治療終於取得突破性的進展，成為醫藥行業發展的一個新的亮點（如圖）。
基因治療發展時間表
在商業化方面，2012年歐盟批准了UniQure公司研發的應用於脂蛋白脂酶缺乏症的基因藥物Glybera上市；2016年，GSK和Telethon、OSR共同研發的針對由於腺苷脫氨酶缺陷而導致的重症聯合免疫缺陷症的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批准；2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物Luxturna獲得FDA批准；2019年FDA批准AveXis公司治療脊髓性肌萎縮症的基因藥物Zolgensma上市。
這些新的治療方法針對大量未滿足的臨床需求，在眼科、神經疾病、肌肉組織疾病、血液疾病、代謝疾病、腫瘤疾病等領域有大量的基因治療藥物在開展臨床試驗並獲得明顯的療效。
截止2019年1月，美國FDA已接收超過800份基因和細胞治療臨床申請，並預測於2020年每年超過200份新增申請，到2025年每年預計批准10-20種該類藥物（近5年平均每年總共有43個新藥獲批）。
簡言之，基因治療和細胞治療用藥市場有望成為創新藥新的增長點。在國內，也陸續有啟函生物、博雅輯因、紐福斯等企業在此展開布局，並獲得投資。
關於投資邏輯，險峰旗雲投資董事王雲海博士表示，Exegenesis在基因治療領域擁有強大的管理團隊，在基因藥物研發、工藝開發、商業化生產各方面具備完整且豐富的工業界經驗。公司主要開發基因治療創新藥物，以滿足中國及全球快速增長的醫療市場，及未被滿足的醫療需求。
團隊方面，公司擁有從臨床前，到臨床申報，工藝開發和GMP生產上平均15年的工業界經驗：
其中，創始人及CEO吳振華博士自美國羅徹斯特大學獲得博士學位後在美國從事多年藥物研發工作，曾先後擔任美國默沙東資深科學家、首席科學家，葛蘭素史克副總監、總監，United Neuroscience副總裁，和NeuExcell CEO，長期從事基因療法開發工作；聯合創始人兼CSO葉國傑博士長期從事基因治療載體臨床前的研發工作，自中科院上海有機所獲得博士學位後，先後在美國康乃爾大學、芝加哥大學從事分子生物學和HSV的分子遺傳學的研究，曾先後擔任HSV研發公司MediGene 科學家、資深科學家，AGTC研發部總監，高級總監和執行總監。期間AGTC曾在4年內連續向FDA遞交4個IND並全部獲準進入臨床試驗。聯合創始人兼CTO王立軍，在美國任職於兩家基因治療研發公司與生產CDMO 逾13年，具有廣泛的用於臨床的腺相關病毒（AAV）、慢病毒（LV）等病毒、重組蛋白和抗體類等生物藥的研發、cGMP生產經驗及團隊管理經驗。