梅斯醫學張發寶博士:彌合裂痕——真實世界的臨床證據
2020-12-06 生物谷
4月19日，由梅斯醫學舉辦的"2016臨床試驗論壇"於國家會展中心（上海）召開，此次會議張發寶博士分享了主題為"真實世界的臨床證據"的演講。真實世界研究（RWS）將是未來研究的趨勢，相對RCT而言，RWS的研究範圍更廣，更具有代表性，能夠真實地反映研究的情況。
RWS與RCT
RWS是起源於實用性的臨床試驗，屬於藥物流行病學的範疇。是基於臨床真實的情況採取的一種非隨機、開放性、不使用安慰劑的研究，因此其得出的結果具有很高的外部有效性。目前RWS已得到很多醫學領域的重視，有些學科已經建立了較為完整的觀察性隊列、登記和管理型資料庫。現代臨床研究推行循證醫學，對證據的崇拜導致RCT被過度包裝，證據與現實有時並不相符，RCT的樣本研究不能反應廣大人群的真實情況。
RWS是以患者為中心的結局研究，具有以下特點：研究的實施地點以及幹預條件為真實的臨床實踐環境；受試者的選擇一般不加特別的限制條件；幹預措施也如臨床實際，並可由患者和醫師進行交流而改變幹預方法。真實世界研究環境無盲法，無隨機對照，無安慰劑治療，研究的結論可直接推之於臨床實踐。
RWS的重要性
RWS目前了解相對較少，多是理論和概念的了解。實際上，我國裡程碑式的跨越來源於真實世界的數據（2015中國癌症統計數據登上世界殿堂級學術期刊CA，影響因子144.8） ；2004年發起的中國慢性病前瞻性研究（KSCDC）也是真實世界研究的重要範例，這個研究產生大量高水平研究成果。
真實世界研究不僅可以減少傳統研究的限制，而且還可以反映真實世界中治療藥物的臨床療效，為臨床選擇使用新藥及新型設備提供客觀的對比依據。通過真實世界數據證據，充分了解指南與實踐的差距，為指南的制定與規範提供參考，而且還能平衡臨床療效和成本效益。
難題：實現研究的障礙
雖然真實世界研究有那麼多好處，但是也存在一些難題：真實世界研究一般不是以藥品為中心，而是以患者為中心，藥企是否願意投入是其中一個問題；真實世界研究需要大量的研究樣本，甚至多中心事件，收集數據難度高，工作量龐大；數據異質性強，對統計方法的要求比傳統研究更高；多屬於回顧性分析或事後分析，研究證據等級受到挑戰。面對如此多的問題，RWS似乎顯得舉步維艱，這些急需解決的問題需要後來者解決，以推動RWS的發展。
難題：研究的數據收集和處理
除了以上提到的研究面臨的難題，RWS和其他研究一樣也存在數據的收集和分析問題。但大數據可以助力真實世界研究，大數據能幫RWS充分掌握研究背景 ，提出有創新性的研究設想和完善的研究設計。大數據可以提供可利用的多源數據和強大的統計分析，保證了數據的多元性、重要性和時效性。
對於數據的分析可以採用一體化的數據管理模式，避免原始數據的錯誤，提高數據處理效率和準確性。定製臨床研究雲平臺，加強研究者項目管理水平，通過各方合作提高科研效率，實現數據的實時化、標準化和格式化。
RWS的局限性
研究結果有時並非決定性的最終結果，而隨機雙盲試驗的樣本量小但精確度高，所以被認為是"金標準"。在某種情況下，RWS的針對性不強，證據等級不高，實效研究的結果還需要一個隨機雙盲試驗研究來進行確認。研究設計的數據量往往十分龐大且研究時間較長，由此而產生的高昂成本難以承擔。真實世界研究的開放性很容易產生研究者的"信息偏倚"與"選擇偏倚"；其非隨機性設計僅對實驗中的已知因素的結果有良好的解釋作用，而對未知的混雜因素則缺乏控制，易出現不符合真實情況的結論。真實世界的研究是整合各方面證據改善臨床決策的探索，但尚未形成一個獨立學科的基本框架，尚無獨立的理論體系、方法學體系和技術體系，需要進一步累積發展。
真實世界研究彌補經典的循證醫學時代RCT很多不足，所以越來越受關注，未來將成為醫學的核心證據來源。真實世界研究雖然有前景，但仍然有很多問題與困難有待解決，需要後來者的突破性創造。（生物谷Bioon.com）
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