2017年,當世界首批消除內源性逆轉錄病毒的基因編輯「豬1.0」誕生時,領銜該研究的美國eGenesis公司聯合創始人楊璐菡告訴新華社記者,希望將來「在中國建立中國人自主研發的機構,致力於為中國病人研發異種器官移植的治療手段」。
時隔三年,楊璐菡歸國後組建的杭州啟函生物公司領銜團隊在英國《自然·生物醫學工程》雜誌上宣布做出有望用於臨床的異種器官移植雛形——「豬3.0」,成功解決了去除豬內源性逆轉錄病毒和增強異種器官免疫相容性兩大異種移植安全性難題,這讓她和團隊距離實現「人人用得上」的異種器官移植夢想更近一步。
面臨三大技術難點
據不完全統計,每年全球約200萬人需要器官移植,而器官捐獻數量遠低於需求。異種器官移植研究成為解決「移植器官荒」的重要途徑,但同時面臨異種病毒傳播、免疫兼容性和功能兼容性三大技術難點。
豬的器官組織結構、生理功能和大小與人體器官相近,被視為異種器官移植供體最佳動物之一。但是將豬器官移植到人體面臨兩大醫療風險:豬的基因組攜帶內源性逆轉錄病毒,移植到人體後可能有「毒性」;豬器官可能在患者體內引發免疫排斥反應。
內源性逆轉錄病毒異種傳播風險已隨著「豬1.0」的誕生而被「攻破」,針對免疫兼容性的研究也不斷取得進展。2019年,巴西聖保羅大學生物科學研究所利用基因編輯技術試圖關閉豬體內3個能引起人體排異反應的基因,旨在消除人體免疫系統對豬器官的排異。
功能兼容性問題是尚待解決的技術挑戰,被移植的豬器官能否完全發揮原有人體器官維持荷爾蒙分泌、代謝平衡等功能仍有待檢驗。
楊璐菡說,解決「供體豬」的異種病毒傳播風險和免疫兼容性只是「萬裡長徵第一步」,目前團隊正在不停摸索和改進功能上的兼容性,例如觀察被移植豬腎的靈長類動物是否能通過腎素的分泌保持水鹽平衡穩定等。
面臨倫理、監管等諸多挑戰
即使技術難題得以攻破,未來在商業化道路上,異種器官移植仍面臨倫理、監管等諸多挑戰。比如,如何權衡用於器官供應的動物倫理?如何適當監管以引導有關機構負責任而又積極地發展技術?
「技術進步往往超前於監管、倫理規範及民眾認知。作為科研工作者和技術推動者,我們有責任很好地思考這些問題,並跟大家分享我們思考的邏輯。所有技術進步,能否應用到某些場景和在什麼情況下可以應用到這些場景,必須通過持續探討才能形成有益框架,真正推動技術改變社會。」楊璐菡說。 (據新華社)
【來源:株洲晚報】
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