2020年10月,兩名女科學家Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna 因開發了基因組編輯方法而獲得了諾貝爾化學獎,CRISPR是基因技術中最銳利的工具之一。這種方法正式被稱為CRISPR/Cas9基因編輯,通常簡稱為CRISPR,使科學家能夠精確切割他們想要的任何一條DNA鏈。
CRISPR對於在基礎科學實驗中使用分子剪刀探索生命密碼的生物學家來說是一個福音。
科學家正在使用CRISPR來改變牲畜和作物的DNA。將CRISPR作為一次性治療的基礎,有望為鐮狀細胞病和肌肉營養不良等遺傳病提供治療。CRISPR甚至被用來在新型冠狀病毒大流行期間進行簡單的診斷測試。
這是科學家們一直在等待的工具。每次研究人員想要編輯一個新的DNA序列,都需要通過複雜且昂貴的蛋白質工程來實現。而如今,因為簡單、廉價和高效的優勢,CRISPR已經成為全球最為流行的基因編輯技術,被稱為編輯基因的「魔剪」。科學家通過它可以高效、精確地改變、編輯或替換植物、動物甚至是人類身上的基因。在不到十年的時間裡,研究人員使用CRISPR-Cas9來開發基因組編輯的作物,昆蟲,遺傳模型和實驗性人類療法。使用這種技術治療鐮狀細胞性貧血,遺傳性失明和癌症的臨床試驗正在進行中。Doudna,Charpentier等人已經成立了相關的生物技術公司,旨在開發實現這些有用的技術。
今天,科學家們可以很容易地得到Cas9,並指導針對特定DNA序列定製的RNA。CRISPR正式向大眾開放了基因編輯。
但是CRISPR的易用性是一把雙刃劍。這項技術也引起了爭議,尤其是對人類細胞中的應用。2018年11月,中國生物物理學家何建奎宣布,他和他的同事對一對雙胞胎女孩的胚胎使用CRISPR–Cas9編輯技術。這一消息引發了強烈抗議,編輯胚胎引發了道德,社會和安全方面的擔憂。
總的來說,她們發明的CRISPR-Cas9基因編輯技術可以讓研究人員精確地改變動物、植物和微生物的脫氧核糖核酸(DNA)。這一技術對生命科學研究產生了突破性影響,有助於研發新的癌症療法,並可能使治癒遺傳性疾病成為現實。
評審委員會說:「這個基因編輯工具擁有巨大的能量,會影響到我們每一個人。它不僅引發了基礎科學的變革,也產生了很多創新性的成果,並將帶來具有獨創性的新治療方法。」
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