Cell Stem Cell:基因療法能夠恢復I型糖尿病小鼠的血糖水平

2020-11-23 生物谷

2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一類慢性的自體免疫疾病,主要病因是免疫系統攻擊摧毀了產生胰島素的beta細胞,從而導致血糖含量無法控制。根據最近發表在《Cell Stem Cell》雜誌上的一篇文章,一種基因療法能夠提高糖尿病小鼠beta細胞長期的存活率,並且能夠使得血糖水平得到長期的穩定。利用AAV病毒載體運送兩個名為Pdx1以及MafA的蛋白進入胰腺,能夠對alpha細胞進行重編程,進而使其轉變為能夠產生胰島素的beta細胞。


(圖片來源:George Gittes and Xiangwei Xiao


「這項研究首次描述了一種能夠轉化的,簡單的治療這一自體免疫疾病的療法,而且並不會出現免疫抑制療法產生的副作用」。該研究的資深作者,來自匹司堡大學醫學院的George Gittes說道。


世界上有9&的人受到了糖尿比你的困擾,而治療該疾病的主要目標則是維持與恢復beta細胞的活性。然而,傳統的細胞移植療法會由於自體免疫系統的攻擊而難以存活,因此治療結果往往不佳。另外一個潛在的療法是通過遺傳工程的手段將其它細胞轉變為beta細胞,為了驗證這一方法的有效性,來自匹斯堡大學的研究者們通過AAV載體將兩個小鼠胰腺蛋白Pdx1與MafA轉入I型糖尿病小鼠體內,試圖將充足的alpha細胞轉變為beta細胞。


通過比較基因表達特徵,作者驗證了遺傳重組的有效性。體內實驗結果表明該療法能夠在4個月內維持小鼠的血糖水平,而且完全是由於重組後的alpha細胞的作用。此外,該療法也能夠成功地將人源的alpha細胞轉變為beta細胞。


目前,研究者們正在以猴子為研究對象進行試驗,如果能夠得到證實,那麼該療法離最終的臨床實踐又邁進了一步。(生物谷Bioon.com)


資訊出處:Gene therapy restores normal blood glucose levels in mice with type 1 diabetes



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