基因編輯10大公司榜單

2020-11-26 儀器信息網

    前段時間，CRISPR的負面新聞可謂是此消彼長，就在上個月，Wellcome Sanger研究所的科學家報告CRISPR誘導的基因重排，對CRISPR-Cas9基因編輯的精確性提出質疑，三家專注該技術的上市公司股價瞬間由雲端跌入谷底，3月9日至8月20日期間：

§ CRISPR Therapeutics在7月27日從56.72美元跌至47.01美元，然後回歸48.92美元。

§ Editas Medicine在8月8日從44.08美元跌至27.65美元，然後反彈至30.41美元。

§ Intellia Therpeutics在8月1日從34.95美元跌至25.78美元，然後小幅上漲至27.74美元。

    儘管他們發表聲明說從未使用研究中提到的方法CRISPR Therapeutics，但股價的下跌仍然在所難免。

    本文詳細列舉了專注於開發和應用基因編輯技術十大公司的名單，張鋒的公司也位列其中。其中包含五家上市公司和五家私營公司。上市公司按其2017年的收入排名，私營公司按其籌集的資本總額進行排名。每家公司最近動態的簡短說明也被囊括其中。

頂級上市公司

5、Editas Medicine

2017年收入：1372.8萬美元

    收入完全由合作和其他研發活動組成，比2016年增加了一倍以上，增長了近127％。這一增長其實是其合作夥伴Allergan的功勞，Allergan 在2017年3月啟動的研發合作夥伴關係下，針對Editas的5個眼科疾病的早期CRISPR基因組編輯計劃持有許可權，目前正在計劃開發和商業化。

4、Intellia Therapeutics

2017年收入：2611.7萬美元

    收入完全由協作收入構成，比2016年增長58.5％，這主要得益於Regeneron Pharmaceuticals授權Intellia的CRISPR-Cas基因編輯技術，根據2016年啟動的合作，開發可通過編輯肝臟基因治療的疾病治療方法。8月1日，Intellia報告其轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）體內計劃的進展，並計劃在今年晚些時候與FDA進行研究前新藥會議，並在2019年底前提交IND新藥臨床試驗申請。

3、Sangamo Therapeutics

2017年收入：3656.7萬美元

    去年，Sangamo Therapeutics的收入幾乎翻了一番，比2016年增長了近89％，這主要歸功於它與輝瑞的首次合作。2017年5月，兩家公司同意為血友病A開發重組腺相關病毒（AAV）基因治療，包括SB-525。8月8日，Sangamo公布了I / II期「Alta」試驗（NCT03061201）的陽性初步數據，包括治療性因子VIII活性水平的實現。這些公司在1月份同意開發基因療法，使用鋅指蛋白轉錄因子進行ALS和與C9ORF72基因突變相關的額顳葉變性。

2、 CRISPR Therapeutics

2017年收入：40997萬美元

    合作計入了CRISPR Therapeutics的所有收入，去年這一收入增長了近700％。但在5月份，該公司與Vertex製藥公司合作遭遇重創，當時FDA對鐮狀細胞病候選人CTX001的公司IND實施臨床控制，等待該機構在審查申請時提出的未公開問題的解決。在8月7日，CRISPR Therapeutics公司表示它有明確渠道來解決這一問題，並補充說，這些公司仍然有望在今年晚些時候開始進行CTX001的輸血依賴性β-地中海貧血的I / II期試驗。

1、Horizon Discovery Group

2017年收入：3650萬英鎊（4653.2萬美元）

    Horizon Discovery預計將通過RNAi和CRISPR終端市場實現蓬勃發展，預計2017年至2021年之間的複合年增長率約為18％。該公司去年的收入增長了52％，並且進行了轉型通過收購 GE 的 Dharmacon，賦予Horizon Discovery基因調製功能，額外收入和全球銷售機會。去年年底，Horizon Discovery通過推出其CRISPR激活（CRISPRa）試劑平臺增加了其Edit-R產品組合，該平臺旨在實現天然基因過表達，從而實現有意義的功能。

頂級私營公司

5、Inari Agriculture

籌集的資金總額：5500萬美元

    Inari Agriculture於8月9日增加了4000萬美元的B輪融資，其籌資總額不到一個月，此前專注農業的CRISPR基因編輯技術開發商脫穎而出。該公司成立於2016年，現已有80多位科學家，統計學家，工程師和學術顧問。Inari表示，收益將使其能夠加速技術在作物中的部署，擴大工具的開發，並增加員工。

4、Inscripta

總募集資金：84.5萬美元

    早在2月份，Inscripta獲得5550萬美元的C輪融資，該資本加速了其基因編輯工具（包括儀器，試劑和軟體）的開發和商業化，公司的員工也日益增加。上個月，Inscripta獲得了第一個使用MAD7的美國專利，該公司的第一個免費CRISPR酶，以及使用另一種MADzyme，MAD2的系統的專利保護。Inscripta去年更名為Muse bio。

3、Beam Therapeutics

籌集的資金總額：8700萬美元

    Beam Therapeutics成立於5月，迅速成為精準基因醫學開發者，其共同創始人包括CRISPR先驅張鋒博士。Beam宣布自己是第一家使用CRISPR基礎編輯技術開發新療法的公司，該公司於5月14日披露，它在F-Prime Capital Partners和ARCH Venture Partners的帶領下籌集了高達8700萬美元的A輪融資。

2、Pairwise Plants

籌集的資金總額：1.25億美元

    孟山都投資了Pairwise Plants籌集的1.25億美元中的大部分資產，這是一家農業創業公司，致力於利用植物的自然遺傳多樣性開發新的基因組編輯工具。3月20日，孟山都公司表示將捐贈1億美元用於在農作物應用中獲取和開發智慧財產權，包括將公司合作產生的產品商業化。孟山都公司的風險投資公司Monsanto Growth Ventures加入了迪爾菲爾德管理公司，共同促成了Pairwise公司2500萬美元的A輪融資。

1、Precision BioSciences

籌集的資金總額：1.3565億美元

    Precision BioSciences在私營基因編輯公司中名列前茅，6月26日，它由ArrowMark Partners領導認購了1.1億美元B輪融資 ，這是上半年獲得風險投資的私人生物醫院的第三大融資。 Precision表示，收益將用於基於其ARCUS®基因組編輯平臺的進一步產品開發工作，該平臺源自稱為歸巢核酸內切酶的天然基因組編輯酶。

    由以上名單，我們可以看出，CRISPR絕不會因為一些負面消息而「一蹶不振」，私營公司的投資者依然相信CRISPR的廣闊前景。讓我們期待未來的某一天CRISPR可以「重振雄風」。


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