基因編輯大牛劉如謙、張鋒聯合創立的單鹼基編輯公司衝刺IPO

2020-12-06 騰訊網

單鹼基編輯公司Beam Therapeutic日前遞交招股書，準備在美國上市，發行區間為15到17美元，發行630萬股，準備募集資金約1億美元，市值約6.86億美元。

Beam Therapeutic是單鹼基編輯技術的領導者，其願景是為患有嚴重疾病的患者提供終身治療。我們的遺傳信息是由DNA上的一個個鹼基對構成，即使僅僅一個鹼基對出現錯誤（也就是點突變），也可能導致患上嚴重的遺傳病。單鹼基編輯技術可以只重寫DNA上的一個鹼基，從而在最基礎的水平上進行幹預以治療多種疾病。如果把現有的基因編輯方法（CRISPR/Cas9）比作切割基因組的「剪刀」，那麼單鹼基編輯器就是「鉛筆」，可以一次擦除和重寫一個鹼基。該公司由劉如謙（David Liu）、張鋒、J. Keith Joung等人聯合創立，這是三人繼Editas Medcine（基因編輯治療遺傳病，已上市）和Pairwise Plants（基因編輯農作物）後，一起創立的第三家基因編輯領域公司。

2016年4月20日，David Liu（劉如謙）等人在Nature發表論文，在J. Keith Joung研究的基礎上首次開發出了單鹼基編輯器，可將G C鹼基對轉換成T A 鹼基對。

2017年10月25日，David Liu（劉如謙）等人在Nature發表論文，成功開發了腺嘌呤鹼基編輯器 (ABE)，可以將A T鹼基對轉換成G C鹼基對。

這些發現，在不依賴DNA雙鏈斷裂的情況下，實現對單個鹼基的定向修改。

單鹼基編輯技術，與CRISPR/Cas9相比，能更加微妙精細的修改DNA。這對於治療眾多的單鹼基遺傳病來說具有巨大的優勢，而且潛在風險也更小。因此單鹼基編輯器的出現，給基因編輯領域帶來了巨大的驚喜。

因單鹼基編輯的開創性成就，劉如謙入選了《自然》評選的2017年全球十大科學人物名單。

2019年10月21日，單鹼基編輯技術開創者，Broad研究所劉如謙（David R. Liu）教授在Nature雜誌發表題為：Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA 的研究論文。

該研究開發了一種全新的精準基因編輯工具——先導編輯（Prime Editor），無需依賴DNA模板便可有效實現所有12種單鹼基的自由轉換，而且還能有效實現多鹼基的精準插入與刪除（最多插入44個鹼基，或刪除80個鹼基）。

Nature雜誌評論這一技術是「超精確的新型基因編輯工具」，Science雜誌評論它是「超越CRISPR」的重大突破，哈佛大學教授，CRISPR先驅喬治·丘奇（George Church）盛讚這一成果：「朝著正確方向邁出的一大步」。

Prime Editor不僅效率大大提高，而且脫靶效應更低，劉如謙團隊在論文中表示，該技術「原則上可以修復75000種已知致病性人類遺傳變異的89%」。

據了解，Beam Therapeutic專注於四大領域發展，分別是

基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異；

基因調節：編輯基因的調控元件；

基因沉默：引入終止密碼子，從而關閉基因的翻譯；

基因重編碼：通過編輯密碼子，改變蛋白質的胺基酸序列。

參考連結：

https://beamtx.com/about-us/

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