唯一非管制發作性睡病藥物!Wakix獲美國FDA批准新適應症

2021-01-11 健康一線視頻網

編譯丨newborn

Harmony Biosciences是一家致力於為醫療需求嚴重未滿足的罕見神經系統疾病患者群體開發創新療法的生物製藥公司。近日，該公司宣布，美國FDA已批准Wakix（pitolisant），用於治療發作性睡病成人患者的猝倒。

值得一提的是，Wakix是FDA批准的第一個也是唯一一個沒有被美國禁毒局（DEA）列入管制分配的用於治療與發作性睡病相關的白天過度嗜睡或猝倒的藥物。在美國，Wakix於2019年首次獲批，用於治療發作性睡病成人患者的白天過度嗜睡。

Wakix是一款首創藥物，其活性藥物成分pitolisant是一種選擇性組胺3（H₃）受體拮抗劑/反式激動劑，通過一種新的作用機制來增加組胺的合成和釋放，組胺是大腦中一種促進覺醒的神經遞質。用藥方面，Wakix通過口服給藥，每天早上醒來後服用一次。

發作性睡病是一種慢性、罕見的神經系統疾病，所有患者均表現白天過度嗜睡，其中三分之二的患者也會出現猝倒，這是發作性睡病最令人衰弱的症狀之一，會對患者的日常功能產生重大影響。

猝倒的特點是突然的、暫時的肌肉張力喪失，通常是由強烈的情緒，如興奮或笑聲觸發。猝倒可以是不易察覺到的（如眼瞼下垂）或嚴重的（如膝關節屈曲或暈倒）。由於某些患者症狀的不易察覺性、猝倒表現方式的可變性和/或缺乏患者主訴或醫生對作為猝倒表現的症狀的認識不足，猝倒常常無法被識別。

FDA批准Wakix用於發作性睡病成人患者治療猝倒，是基於Wakix臨床開發項目中的2項隨機對照試驗（HARMONY CTP和HARMONY 1）的結果。在2019年8月FDA針對Wakix治療猝倒適應症的新藥申請（NDA）發布了一封完整回應函（CRL）之後，Harmony公司於2019年12月與FDA進行了會面，討論CRL中提及的缺陷。

在那次會議之後，FDA同意重新分析在NDA審查期間提交的HARMONY 1研究的數據分析，之後FDA認可了這些分析並確認：與安慰劑組相比，Wakix治療組猝倒率在統計學上顯著降低，該結果得到了HARMONY CTP試驗中陽性數據的支持。隨後，FDA建議重新提交申請，Harmony公司於2020年8月提交之後，今天終於贏得FDA點頭，批准了Wakix治療猝倒的適應症。

作為第一個也是唯一一個獲批治療發作性睡病成人患者的非管制治療方案，Wakix新適應症的批准，將為患者和醫療保健專業人員帶來一種新的、簡化的治療方案，僅用一種新作用機製藥物，就能解決發作性睡病的2種主要症狀。

參考來源：Harmony Biosciences Receives FDA Approval For Expanded Use Of WAKIX® (pitolisant) For The Treatment Of Cataplexy In Adult Patients With Narcolepsy

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