FDA批准創新療法 有望治療過度嗜睡

2021-01-12 健康一線視頻網

3月21日是中國的「世界睡眠日」，人的一生中有三分之一的時間用於睡眠。睡眠是否充足和質量的好壞對人體健康有著舉足輕重的影響。而有些被睡眠障礙困擾的患者，不但晚上睡眠質量不高，而且導致白天會出現嗜睡，甚至不自主地進入睡眠的症狀。這些患者急需能夠讓他們在白天保持清醒的療法。3月21日，FDA宣布批准Jazz Pharmaceuticals公司開發的Sunosi（solriamfetol）上市，治療與發作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）症候群相關的白天過度嗜睡。這是第一款擁有雙重作用機制的創新療法，它有望幫助患者在白天保持清醒。

OSA是因為在睡眠過程中氣道阻塞，導致頻繁出現呼吸暫停的常見疾病。它可能在高達14%的男性和5%的女性中出現，通常伴隨著夜間響亮的鼾聲。因為呼吸暫停導致大腦缺氧，喚醒患者打開氣道，OSA患者往往不能正常睡眠，導致白天出現嗜睡症狀。OSA導致的過度嗜睡可能影響患者認知功能，社交關係和生活質量。持續氣道正壓通氣（CPAP）療法是治療OSA的有效療法。然而並不是所有患者都能夠忍受CPAP療法，即時在使用CPAP療法的患者中，仍然有13%-65%的患者會持續出現嗜睡現象。

發作性睡病是一種失能性神經疾病，患者無法正常調節睡眠與甦醒的循環，導致出現嗜睡症狀。這些患者在白天過度睡眠或在正常清醒時反覆失控睡眠發作，以及肌肉無力突然發作（猝倒）。有時睡眠或醒來時還會發生睡癱、生動夢境和幻覺。

▲Solriamfetol分子結構（圖片來源：Ed (Edgar181) [Public domain]）

Solriamfetol是一款選擇性多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑（DNRI）。它可以導致多巴胺和去甲腎上腺素水平上升，多巴胺可以直接刺激大腦中促醒的神經元，而去甲腎上腺素則可能通過作用於下丘腦腹外側視前核（VLPO），關閉睡眠的驅動子。因此，這款新藥可能通過雙重機制來起到促進患者保持清醒的作用。目前其它治療嗜睡藥物大多通過刺激多巴胺釋放的方式起作用，由於它們會導致多巴胺水平激增，給患者帶來欣快感，因而有上癮風險。而solriamfetol不會刺激多巴胺釋放，從而減輕患者上癮的風險。

Solriamfetol的批准是基於包含多項3期臨床試驗的TONES研究項目，其中包括治療發作性睡病患者的TONES 2臨床試驗和治療OSA患者的TONES 3和TONES 4臨床試驗，以及評估長期安全性的TONES 5臨床試驗。Solriamfetol不但在臨床試驗中顯著改善了患者的覺醒維持時間和嗜睡評分，同時表現出良好的安全性和耐受性。

「白天過度嗜睡會給OSA和發作性睡病患者的日常生活帶來負面影響。這一批准，可以為他們帶來一款能夠在白天維持清醒的治療選擇，」Jazz公司主席兼執行長Bruce Cozadd先生說：「FDA的批准也是Jazz公司的一個重要裡程碑。我們將繼續致力於為受到慢性，失能性睡眠障礙困擾的患者提供創新療法，解決他們的未竟醫療需求。」

參考資料：

[1] Jazz Pharmaceuticals Submits Marketing Authorization Application to European Medicines Agency for Solriamfetol as a Treatment to Improve Wakefulness and Reduce Excessive Daytime Sleepiness in Adult Patients with Narcolepsy or Obstructive Sleep Apnea. Retrieved March 19, 2019, from https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-receives-new-pdufa-goal-date-solriamfetol

[2] Jazz Pharmaceuticals Presents Long-Term Safety and Efficacy Data from Phase 3 TONES 5 Study of Solriamfetol for Excessive Sleepiness in Narcolepsy or Obstructive Sleep Apnea. Retrieved March 19, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-presents-long-term-safety-and-efficacy-data-from-phase-3-tones-5-study-of-solriamfetol-for-excessive-sleepiness-in-narcolepsy-or-obstructive-sleep-apnea-300658773.html

[3] Jazz Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of NDA for Solriamfetol (JZP-110) for Excessive Sleepiness Associated with Narcolepsy or Obstructive Sleep Apnea. Retrieved March 19, 2019, from https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-nda-solriamfetol

[4] Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Sunosi™ (solriamfetol) for Excessive Daytime Sleepiness Associated with Narcolepsy or Obstructive Sleep Apnea. Retrieved March 20, 2019, from https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-sunositm

原標題：2天2款新藥！FDA今日批准創新療法，治療過度嗜睡

相關焦點

  • FDA批准「first-in-class」創新療法 治療白日過度嗜睡
    今日，美國FDA批准Wakix (pitolisant）用於治療成年發作性睡病（narcolepsy）患者的白日過度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款「first-in-class」的選擇性組胺3（h3）受體拮抗劑/反向激動劑，通過一種全新的作用機制——增加大腦中促進覺醒的神經遞質組胺的合成和釋放——發揮作用。
  • 治療免疫疾病,FDA 批准首款皮下免疫球蛋白療法
    今日，CSL Behring 公司宣布美國 FDA 批准其新藥 Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射劑，20%）上市，作為治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）的首款皮下給藥免疫球蛋白療法，以預防患者的神經肌肉復發殘疾和損傷。
  • FDA今日加速批准DMD創新療法
    轉自 | 即刻藥聞今天，美國FDA宣布，加速批准日本新藥株式會社（Nippon Shinyaku）子公司NS Pharma開發的Viltepso（viltolarsen）上市，用於治療特定杜氏肌營養不良（DMD）患者。這些患者確認攜帶可以用外顯子53跳躍治療的DMD基因突變。這是FDA批准的第二種針對攜帶該類突變患者的靶向治療藥物。
  • 幹細胞治療漸凍症上市有望 FDA探討新審批途徑
    近年來，美國FDA對細胞治療產品的前景給予認可，並正在努力為這類創新新藥的發展勾勒一條現代化、有效的道路，他們計劃從加速審批路徑、快速通道資格、增加審評員以及制定新指導文件等方面來推進。2019年初FDA宣布了對未來細胞治療的發展計劃，預測到2025年這一領域每年將有10-20款新藥獲得批准，囊括細胞和基因療法產品。
  • FDA批准首個抗IgE抗體鼻息肉療法
    昨日，諾華(Novartis)和基因泰克(Genentech)共同宣布，美國FDA已經批准Xolair(omalizumab)擴展適應症，用於作為輔助維持療法，治療18歲以上鼻息肉成年患者。這些患者對鼻用皮質類固醇療法應答不足。新聞稿指出，這是FDA批准的首款通過阻斷免疫球蛋白E(IgE)治療鼻息肉的生物製品。
  • 嗜睡新藥solriamfetol歐盟批准在即:治療發作性睡病/阻塞性睡眠...
    2019年11月19日/生物谷BIOON/--Jazz製藥公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批准solriamfetol，用於患有發作性睡病（有或無暈厥）或阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）的成人患者，改善覺醒（wakefulness）和減少白天過度嗜睡（EDS），具體為：其EDS採用主要的
  • Wakix獲美國FDA批准新適應症
    編譯丨newbornHarmony Biosciences是一家致力於為醫療需求嚴重未滿足的罕見神經系統疾病患者群體開發創新療法的生物製藥公司。近日，該公司宣布，美國FDA已批准Wakix（pitolisant），用於治療發作性睡病成人患者的猝倒。
  • 美國FDA批准獨特陽離子羥丁酸療法Xywav(羥丁酸鈣鎂鉀...
    2020年07月22日訊 /生物谷BIOON/ --Jazz製藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Xywav（羥丁酸鈉、鉀、鎂、鈣，JZP-258）口服溶液，用於治療7歲及以上發作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或過度日間嗜睡（EDS）。
  • HER2陽性乳腺癌藥物Tucatinib獲FDA批准上市
    文丨覓苓近日，美國FDA在"Orbis計劃"框架下批准了西雅圖遺傳學公司（Seattle Genetics公司）旗下的HER2特異性抑制劑Tukysa（tucatinib）的上市申請，與曲妥珠單抗和卡培他濱聯用，用於手術無法切除或轉移性經治晚期HER2陽性乳腺癌成人患者的治療。
  • bluebird基因療法獲歐盟批准 用於治療β地中海貧血
    今日，bluebird bio公司宣布歐盟委員會（EC）有條件批准其基因療法ZYNTEGLO上市，治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。值得一提的是，ZYNTEGLO是針對這一疾病的首款基因療法。
  • 諾華皮下注射CD20抗體獲FDA批准治療多發性硬化
    諾華公司（Novartis）今天宣布，美國FDA已經批准Kesimpta（ofatumumab，奧法妥木單抗）作為一種皮下注射藥物，治療復髮型成人多發性硬化（RMS）患者，包括臨床孤立症候群、復發/緩解型疾病和活動性繼發進展型疾病。
  • 僅用3月,FDA批准囊性纖維化突破性療法
    ▎藥明康德/報導 今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA批准該公司的創新療法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，治療年齡12歲以上的囊性纖維化（CF）患者。
  • 諾華PI3K抑制劑獲得FDA批准 用於治療乳腺癌
    摘要 【諾華PI3K抑制劑獲得FDA批准 用於治療乳腺癌】日前，美國FDA宣布，批准諾華公司(NVS.US)開發的Piqray(alpelisib)上市，與內分泌療法氟維司群(fulvestrant)聯用，治療攜帶PIK3CA基因突變的HR+/HER2
  • 慢病毒造血幹細胞基因療法獲美國FDA批准臨床,在歐洲即將進入商業化階段丨醫麥猛爆料
    FDA批准了基因候選療法OTL-200的IND申請，用於治療異染性腦白質營養不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）。此外，該公司還為OTL-200申請了再生醫學高級療法（RMAT）名稱，將進一步和FDA就這一稱號進行溝通。Orchard公司的執行長Bobby Gaspar博士表示：「FDA批准OTL-200的IND申請是我們前進的重要歷裡程碑，特別是考慮到我們最近收到了歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)的積極評價，建議對該療法進行全面的銷售授權。」
  • FDA 批准了一項新基因療法,治療費用高達 210 萬美元
    美國食品藥品管理局（FDA）批准了一項治療治療脊髓型肌萎縮症的基因療法——Zolgensma，該療法成為了目前世界上最昂貴的治療藥物。此次 FDA 批准基因療法來自諾華製藥公司，主要治療方式是通過靜脈注射一種基於腺相關的病毒載體，將有著完整功能的神經元基因遞送至靶運動神經元細胞中，改善肌肉運動功能。患者每 4 個月需要接受一次注射，總治療周期為 5 年，總費用達 210 萬美元，可分期付款。
  • 渤健阿爾茨海默病療法進入美國FDA關鍵審評階段
    11月6日對於關注阿爾茨海默病（AD）療法的人們來說是一個重要的日子，FDA召集的諮詢委員會將討論渤健（Biogen）和衛材（Eisai）公司的澱粉樣蛋白（amyloid）抗體aducanumab用於治療早期AD患者的生物製品許可（BLA）申請，並且投票決定是否向FDA推薦批准這款創新療法。
  • 盤點2019年1-6月FDA批准的8個NME
    2017年12月，爵士製藥向FDA提交Solriamfetol治療成人發作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停患者過度嗜睡的上市申請；2018年3月，爵士製藥報導美國FDA已接受其NDA；2018年11月，爵士製藥向EMA提交了Solriamfetol治療成人發作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停患者過度嗜睡的MAA上市申請。
  • FDA批准LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法治療特定類型子宮內膜癌
    -默沙東的抗PD-1療法）的聯合療法，用於治療非微衛星高度不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）、在既往全身療法後出現疾病進展且不適合接受根治性手術或放療的晚期子宮內膜癌患者。這標誌著美國首次批准LENVIMA+KEYTRUDA聯合療法，也是美國首次批准抗PD-1療法與激酶抑制劑聯合治療晚期子宮內膜癌。在6月17日提交申請後，FDA的實時腫瘤學審查（RTOR）試點項目對這一批准進行了加速審查，旨在提高申請審查過程的效率，以確保患者能儘早接受治療。在申請人正式提交完整的申請之前，RTOR允許FDA提前審查大部分數據。這種加速批准是基於腫瘤反應率和反應持久性。
  • ...Alnylam高度創新藥物Givlaari獲美國FDA批准,治療急性肝卟啉症...
    2019年11月21日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam製藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）於2018年8月獲美國和歐盟批准，用於遺傳性ATTR（hATTR）澱粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。
  • 激活p53,創新血癌組合療法獲FDA突破性療法認定
    ▎藥明康德/報導 日前，Aprea Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法APR-246突破性療法認定，與azacitidine聯用，治療攜帶TP53基因突變的骨髓增生異常症候群（MDS）患者。