美國食品藥品管理局（FDA）批准了一項治療治療脊髓型肌萎縮症的基因療法——Zolgensma，該療法成為了目前世界上最昂貴的治療藥物。
脊髓型肌萎縮症（SMA）是由運動神經元基因突變引起的罕見遺傳性疾病，該基因存在於運動神經元蛋白中，這種功能性蛋白對運動神經細胞至關重要，運動神經細胞則控制著全身的肌肉運動，如果缺少功能性蛋白會發生肌肉無力的症狀。通常患有這種遺傳病的幼兒，會出現抬頭、吞咽、呼吸障礙等問題。大多數患病幼兒，都因呼吸衰竭而無法倖免。
此次 FDA 批准基因療法來自諾華製藥公司，主要治療方式是通過靜脈注射一種基於腺相關的病毒載體，將有著完整功能的神經元基因遞送至靶運動神經元細胞中，改善肌肉運動功能。患者每 4 個月需要接受一次注射，總治療周期為 5 年，總費用達 210 萬美元，可分期付款。
諾華製藥 Zolgensma 項目的負責人 David Lennon 表示，作為一次性治療來說，這一定價公平合理，高價的基因治療可以替代長期服用的昂貴藥物和住院治療生活。
在 Zolgensma 之前，FDA 曾於 2017 年批准過兩項基因療法，分別是治療視網膜突變的基因療法 Luxturna 和治療白血病的療法 Kymriah，售價分別為 85 萬美元和 54 萬至 80 萬美元之間。
目前 Zolgensma 療法適用於 2 歲以下兒童。鹽湖城猶他大學的 Russell Butterfield 博士表示，這種基因療法避免了常規療法中進行的頻繁脊柱穿刺，很多家庭都希望通過基因療法的方式進行這種治療。
這種療法的安全性和有效性還在進一步的臨床試驗中，從目前接受臨床試驗的 21 名一歲左右幼兒患者來看，有 19 名患者表現出了明顯運動能力改善，如頭部控制力和支撐坐下的能力。
現階段這種基因療法也不是完美的，也會帶來副作用，副作用的表現為急性肝損傷帶來的肝酶升高和嘔吐。FDA 在批准要求中提到需要在標籤中警示患者會帶來的副作用。
新基因療法的批准對 SMA 病症和基因療法都有歷史性意義，但離廣泛推廣還有很長的路要走。
目前 SMA 疾病篩查還尚未普及。美國只有 6 個州可以進行常規的 SMA 疾病篩查，比利時和臺灣也支持這類疾病篩查項目。歐洲國家現在還需要 2-3 年時間進行普及，國內從去年開始才在北京、上海、南京等城市普及。
基因療法昂貴的費用也是討論的焦點之一，如果一種藥物貴到沒人能負擔起，也就失去了它原本的用處。
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