前幾天，美國基因科技公司 Spark Therapeutics 公司宣布研發出了一種基因植入療法，目的是治療視力喪失。
這種療法針對的是由於 RPE65 基因突變而引起視力喪失：萊伯先天性黑蒙病（Leber's congenital amaurosis）。在手術過程中，醫生會把攜帶了正常 RPE65 基因的液體通過微型針管注入病人的眼睛裡，之後這種正常的基因會代替突變的基因工作，突變的基因也留在體內，不會消失或被移除。接受治療的病人經過幾周到幾個月的時間就可以恢復視力。
在此次基因療法的臨床試驗中視力得到恢復的患者克裡斯丁·甘迪羅（Christian Guardino）。他在今年早些時候還參加了真人秀《美國達人》（America's Got Talent）。
這種療法目前已經得到 FDA 16 位科學家組成的顧問的支持，這通常代表著 FDA 也會批准這項療法。如果順利，這將是美國首次批准用於治療遺傳病的基因療法。
受到這一消息的激勵，Spark 的股價在上周五漲了 5.6 個百分點，達到 90.99 美元。投資者都挺看好這項新發明，不過現在的問題是它太貴了，有分析師預計它的價格將超過 100 萬美元，創療法價格新高。
這導致的直接結果就是賣不出去。
美國醫療保險採用的是論質計酬（ pay-for-performance ），只有療法起效了國家醫保和補助中心（ Centers for Medicare and Medicaid Services ）才會同意報銷，而且這一判定過程通常好花費幾年時間。但這項療法還屬於新技術，沒有明確的證據能夠保證它的療效，這就給 Spark 公司的收入帶來了風險，目前，Spark 還在和相關部門協商解決這個問題。
出於同樣的原因，美國的保險公司可能也不會願意承擔這種療法的保險，因為保險公司需要預付一筆錢給 Spark，如果療法不起效，那保險公司就賠大了。
除了銷售存在問題，這種基因編輯技術一直也備受爭議。
1946 年，科學家首次發現 DNA 可以在生物間轉運，科學家們開始用這種基因改造農作物的基因，市面上出現了高產量的轉基因大豆、生長周期減半的三文魚、切開三周不變色的蘋果…..
兩條同樣年齡的三文魚。上方是轉基因三文魚，下方是按照普通方法培養的三文魚。
不過對於這種轉基因食品的安全問題人們一直都沒達成一致意見。FDA 直到 2016 年才對此做出了規定：如果不新增基因，只是刪除掉不好的基因片段來改造農作物，這可能就不用標上轉基因標示了。
更大的爭議在對人類胚胎基因的改造上。
去年，美國華裔醫生張進通過對胚胎細胞的移植，幫助一對攜帶萊氏綜合症基因的約旦夫婦誕下擁有父親、母親及捐贈者 3 人基因的健康嬰兒。
雖然這只是略微涉及到基因編輯的範圍，但 FDA 還是向張進發送了一封措辭強硬的警告信。
但監管部門這種嚴格的限制在近兩年有了鬆動的跡象。
今年 2 月份，由美國國家科學院（National Academy of Sciences）和美國國家醫學院（National Academy of Medicine）組成的一個權威科學顧問小組發布了一份報告，表示支持胚胎基因工程，但只能用於防止嬰兒從出生時攜帶已知會導致嚴重疾病和殘疾的基因。
今年 8 月份，FDA 首次批准了一種用於治療癌症的基因療法：CAR-T 療法。它先從患者自身採集在免疫反應中發揮重要作用的Ｔ細胞，然後重新編程，讓新得的Ｔ細胞含有嵌合抗原受體，能識別並攻擊癌變細胞。
FDA 首次批准的治療癌症的基因療法：CAR-T 療法
題圖/iaweg