治療免疫疾病,FDA 批准首款皮下免疫球蛋白療法

2021-01-14 生物谷

今日，CSL Behring 公司宣布美國

FDA

批准其新藥 Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射劑，20%）上市，作為治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）的首款皮下給藥免疫球蛋白療法，以預防患者的神經肌肉復發殘疾和損傷。



CIDP 是一種罕見的

自身免疫

疾病，會影響到大腦和脊髓外的外周神經。罹患這種疾病的患者，其保護神經的髓鞘會出現損傷，導致肌肉出現麻木、虛弱、疲勞等症狀。隨著病情的持續，CIDP 的症狀會進一步加重，極大地限制了患者的運動能力，並降低他們的生活質量。據估計，倘若得不到合適的治療，有 30% 的患者將在輪椅上度日。考慮到這一疾病的嚴重性，有效療法將有望極大地改善患者的生活質量。


今日獲批的 Hizentra 就是這樣一款新藥。這是一款人免疫球蛋白的皮下注射劑（20%），已在全球超過 51 個國家獲批，治療特定的免疫缺陷。自 2010 年以來，這款藥物已經在 480 多萬次使用中證實了它的安全性、療效、以及耐受性。



本次美國

FDA

的批准是基於一項名為 PATH 的

臨床試驗

展現出的積極成果。該研究表明，接受 Hizentra 的患者中，無論是 CIDP 出現復發的比例，還是無法繼續接受人免疫球蛋白皮下注射的患者比例，都要顯著低於對照組。此外，相比靜脈輸注的免疫球蛋白，皮下注射的免疫球蛋白引起的系統性副作用要更少。總體來看，在 4225 次 Hizentra 輸注中，93% 的輸注沒有出現任何副作用。


「

FDA

對 Hizentra 的最新批准對罹患 CIDP 的患者而言是一個重要的裡程碑，」CSL 的首席科學官兼研發總監 Andrew Cuthbertson 博士說道：「作為首款、以及唯一一款治療 CIDP 的皮下注射的免疫球蛋白療法，它在規模最大的 CIDP

臨床試驗

中得到了驗證。Hizentra 能為患者提供證實有效，且更為方便的治療方案。患者可以自己在家進行注射。CSL Behring 承諾為罹患 CIDP 那樣罕見而嚴重疾病的患者帶來創新療法。今日能提供治療 CIDP 的免疫球蛋白療法，我們感到很自豪。」


「儘管有著其他治療方案，但許多 CIDP 患者依舊受每日的疾病所困。因此，持續的研究和創新是必須的，」 GBS|CIDP Foundation International 的執行總監 Lisa Butler 女士說道：「Hizentra 的獲批讓患者不再需要長途跋涉到醫院接受輸注。他們可以靈活地在任何時間、任何地方，依照自己的方便，按計劃進行自我治療。」


我們祝賀這款新療法的上市，也期望它能給諸多罹患 CIDP 的患者帶來生活上的改善。(

生物谷

Bioon.com)

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