重磅!多發性硬化症首個皮下注射靶向藥獲批!每月一針,不跑醫院...

2020-12-05 騰訊網

你聽說過「美女病」嗎？它以愛對中青年小姐姐下手而得名。

英國天才大提琴家傑奎琳·杜普蕾就是最著名的患者。患病後，她的手指逐漸失靈，28歲便葬送了職業生涯，直到42歲去世，餘生都在輪椅上度過。電影《她比煙花還寂寞》就是改編自她的真實故事。

01

關於「美女病」MS

多發性硬化（MS）是一種慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系統會「誤傷」保護神經的髓鞘。

髓鞘類似於電線外包裹的絕緣層，能保護大腦和脊髓中的神經纖維，一旦被破壞，神經纖維暴露，會影響神經信號傳遞，神經也會永久性損傷或退化，主要表現為反覆發作的視力下降、肢體感覺障礙、運動障礙等。患者可能因病致殘，嚴重者會失去獨立行走能力，甚至危及生命。

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MS好發於20-40歲的中青年群體，女性發病率高於男性，全球約有230萬患者，是除創傷外造成年輕成人永久殘疾的最常見病因，帶來極大的社會經濟負擔。

MS可分為四大類型：臨床孤立症候群（CIS）、復發緩解型（RRMS）、繼發進行性（SPMS）和原發進行性（PPMS）。繼發性進行性MS是比較嚴重的一種類型，其特點是進行性加重和不可逆的神經功能障礙。

復發性MS的治療目標之一是保護神經功能，延緩病程。儘管已有幾種疾病修正療法（DMTs），但大多數患者疾病依然進展。而儘早進行高效的治療，可改善患者的長期預後。

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02

多發性硬化症新靶向療法：Kesimpta

最近，美國傳來好消息：FDA宣布批准靶向藥奧法木單抗（Ofatumumab，Kesimpta）皮下注射劑，用於治療復發性多發性硬化症（RMS）成人患者，包括臨床孤立症候群、復發緩解型和活動性繼發進行性MS。

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這是針對復發性MS患者的首個也是唯一的自主靶向B細胞療法。相較已上市的復發性MS口服藥物特立氟胺（Teriflunomide，商品名：Aubagio），該療法療效更優，有望成為首選治療方案。

Kesimpta能與B細胞表面的CD20分子結合，通過誘導有效的B細胞溶解和消耗，來清除血液中的B細胞，從而降低MS患者的自身免疫反應，發揮作用。

早在2009年，Kesimpta首次獲得FDA批准，以大劑量靜脈輸注的方式治療慢性淋巴細胞性白血病（CLL）。

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值得一提的是，此次批准的是一種全新的給藥方案和給藥途徑，與此前獲批的CLL適應症不同。

Kesimpta皮下注射劑是首個可通過Sensoready自動注射器，能讓患者在家每月自行注射一次的B細胞靶向療法（首次給藥需有醫護人員在場指導），為復發性MS患者管理疾病提供了極大的便利。特別是在疫情特殊時期，將大大減少去醫院治療發生感染的風險。

目前，Kesimpta皮下注射劑已向其他國家提交監管申請，預計2021年二季度將在歐洲獲批。

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03

「雙子」試驗結果亮眼

此次批准基於2項III期臨床雙子研究（ASCLEPIOSI和II）的結果，其中Kesimpta皮下注射劑顯著降低了患者的年均復發率（ARR），3個月殘疾進展（CDP）和釓增強（Gd +）T1病變及新的或擴大的T2病變的數量顯著減少。兩項研究的結果於8月初發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

ASCLEPIOS I和II研究評估了Kesimpta皮下注射劑與口服特立氟胺（Teriflunomide）在成人RMS患者中的安全性和有效性。研究招募了1882名18至55歲的MS患者，在37個國家/地區的350多家機構進行。

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與特立氟胺組相比，Kesimpta組的年復發率具有臨床意義上的顯著降低，試驗I和試驗II分別降低了51％和59％，達到主要終點。

Kesimpta組顯著減少了釓增強（Gd+）T1病灶和新的或擴大的T2病灶。試驗I和試驗II的Gd+ T1病變相對減少率分別為98%和94%；而新的或擴大的T2病變相對減少率分別為82%和85%。

一項後期分析還顯示，Kesimpta可能會阻止新的疾病活動，Kesimpta組患者中，分別有47.0%和87.8%在治療的頭一年和第二年沒有發現任何疾病活動（NEDA-3）。

此外，一項名為APLIOS的研究還驗證了通過預充式注射（ASCLEPIOS I、II研究中所使用）和Sensoready自動注射筆皮下注射給藥的生物等效性。結果顯示，二者並無顯著差別。

這一批准，對復發性多發性硬化症患者來說，Kesimpta可以極大地減少新的腦部損傷，減少復發，並減緩疾病的發展速度。而且，通過每月一次的皮下給藥方式，患者不用頻繁上醫院，在家就可以輕鬆實現自我治療和疾病管理。

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參考資料：

https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-kesimpta-ofatumumab-first-and-only-self-administered-targeted-b-cell-therapy-patients-relapsing-multiple-sclerosis

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