諾華公司（Novartis）今天宣布，美國FDA已經批准Kesimpta（ofatumumab，奧法妥木單抗）作為一種皮下注射藥物，治療復髮型成人多發性硬化（RMS）患者，包括臨床孤立症候群、復發/緩解型疾病和活動性繼發進展型疾病。新聞稿指出，Kesimpta是首個可通過Sensoready自動注射筆讓患者在家中每月自我注射一次的B細胞靶向療法，為患者對疾病的管理提供了便利。
MS是中樞神經系統（CNS）的一種慢性疾病，通過炎症和組織損傷破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能。MS的進展導致身體機能（例如步行）和認知功能（例如記憶）損失的增加。MS有三種主要類型：復發緩解型MS（RRMS），繼發進展型MS（SPMS）和原發進展型MS（PPMS）。RMS的特徵在於明確定義的復發和緩解過程，即復發，發作或惡化，隨後是部分或完全恢復期。在全球範圍內，約有230萬MS患者，大約85%的MS患者最初被診斷為RMS。
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Ofatumumab是一款靶向CD20的全人源化單克隆抗體，它通過與B細胞表面的CD20結合，達到從血液循環中清除B細胞的效果。它於2009年首次被FDA批准用於治療慢性淋巴細胞白血病（CLL），由醫療保健提供者以高劑量靜脈輸注給藥。由於B細胞在自身免疫性疾病中發揮的關鍵性作用，諾華啟動了一個全新開發項目，研究ofatumumab治療RMS的效果。Ofatumumab治療RMS的臨床開發項目耗時10年，已涉及全球2300多名患者。Kesimpta以一種獨特的作用方式發揮作用，而專門為RMS設計的給藥方案在治療結果中發揮著關鍵作用。這與之前批准用於CLL適應症的給藥方案和給藥途徑不同。
Kesimpta的獲批，是基於3期臨床試驗ASCLEPIOS I和II的試驗結果。在這些研究中，Kesimpta與獲批口服療法相比，顯著降低患者年復發率（ARR）和確認的殘疾加重，減少活動性或新發的腦損傷。這兩項研究的結果最近發表在2020年8月6日的《新英格蘭醫學雜誌》上。
參考資料：
[1] FDA approves Novartis Kesimpta® (ofatumumab), the first and only self-administered, targeted B-cell therapy for patients with relapsing multiple sclerosis. Retrieved August 20, 2020, from https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-kesimpta-ofatumumab-first-and-only-self-administered-targeted-b-cell-therapy-patients-relapsing-multiple-sclerosis
[2] Understanding relapsing forms of multiple sclerosis. Retrieved August 20, 2020, from https://novartis.gcs-web.com/static-files/45572026-e420-4ed7-9f22-2655836a9748