上海2020年5月9日 /美通社/ -- 諾華製藥（中國）宣布，國家藥品監督管理局批准萬立能®（西尼莫德）用於治療成人復髮型多發性硬化，包括臨床孤立症候群（CIS），復發-緩解型疾病（RRMS）和活動性繼發進展型疾病（SPMS）。隨著時間的推移，高達50-60% 的RRMS患者將發展為SPMS，萬立能®（西尼莫德）是目前全球首個、也是唯一批准用於治療SPMS的口服疾病修正治療（DMT）藥物，及早開始治療可以有效減緩患者殘疾進展和認知能力下降。
諾華製藥（中國）總裁張穎女士表示：「創想醫藥未來是諾華的使命。得益於中國政府加速創新藥物的決心和行動力，我非常高興繼去年7月捷靈亞®（芬戈莫德）在中國獲批不到一年，諾華在多發性硬化領域又一款突破性藥物萬立能®（西尼莫德）也獲得上市批准。活動性繼發進展型患者往往面臨更高的不可逆的殘疾風險，疾病負擔重，未被滿足的治療需求也更大。萬立能®（西尼莫德）的到來有望為這些患者重新帶來生活的曙光。未來，諾華會將更多創新多發性硬化治療方案帶到中國，造福患者。」
近六成RRMS患者會發展至SPMS，患者缺乏有效治療方法
多發性硬化（MS）是一種慢性炎症性自身免疫疾病，患者的自身免疫系統攻擊保護神經的髓鞘，導致神經功能的損傷，大多數患者在20-40歲之間出現首次症狀，是造成青壯年神經功能殘疾最常見原因之一。中國的MS患病率約為7.5/100000[3]， 約30000多名患者。目前，MS分為三種主要臨床病程：原發進展型多發性硬化（PPMS）、復發緩解型多發性硬化（RRMS）、繼發進展型多發性硬化（SPMS）。
85%多發性硬化屬於復發緩解型多發性硬化。如果未能得到有效的治療，約50-60%的RRMS患者會進展為SPMS，最快5年。相較RRMS，SPMS患者面臨更嚴重的功能損害，患者可能出現行走困難、認知損害、視力和手臂功能受損、抑鬱、疼痛、疲勞和尿失禁等症狀，嚴重影響日常工作和生活。
萬立能®首個被驗證在SPMS患者中具有獨特療效的口服DMT藥物
MS病因不明。目前認為MS可能是一種由多種因素共同作用，通過炎症和免疫破壞大腦、視神經和脊髓正常功能的疾病。萬立能®（西尼莫德）是新一代、選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調節劑。西尼莫德特有的雙重機制，一方面阻止淋巴細胞進入MS患者中樞神經系統，起到抗炎作用；另一方面能直接在中樞神經系統發揮促進髓鞘再生提供神經保護作用。
萬立能®的獲批是基於III期EXPAND研究的開創性數據，是在廣泛的SPMS患者群體（1651名EDSS評分3.0-6.5的SPMS患者）中開展的最大規模的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究，評估了萬立能®在SPMS患者中的長期療效和安全性。研究結果顯示，萬立能®顯著降低了3個月確證殘疾進展風險（與安慰劑相比降低21%，P=0.013；在篩查前2年存在復發活動性患者中，與安慰劑相比降低33%，P=0.0100）。同時，萬立能®顯著降低6個月殘疾進展風險（與安慰劑相比降低26%，P=0.0058），並將年化復發率降低了55%。 同時，在包括認知、MRI疾病活動和腦容量損失（腦萎縮）方面也表現出積極的結果。
今年4月，諾華還在美國神經病學學會醫學雜誌《Neurology》補充期刊上發布最新的數據，研究表明，持續接受萬立能®治療的SPMS患者發生殘疾進展和認知減退的風險低於延遲接受萬立能®治療的患者，這些臨床治療獲益持續了5年，顯示出早期開始治療的優勢[4]。
在多發性硬化領域，諾華擁有豐富的產品組合。未來還將有更多創新藥物相繼獲批和上市，有助於MS患者獲得更適合的治療方案。
[1] National MS Society Brochure. Disease Modify Therapies for MS.
http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf
[2] Antel J et al. Acta Neuropathol 2012; 123:627-38
[3] Incidence and Prevalence Database (IPD)
[4] Kappos L, et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients with SPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Neurology. 2020; 94 (15 Supplement).