芬戈莫德與西尼莫德開創多發性硬化治療新時代填補臨床空白

2020-12-04 騰訊網

芬戈莫德有效減少多發性硬化患者疾病復發,同時填補了我國兒童多發性硬化治療領域的空白;西尼莫德作為國家一類創新藥,被納入優先審批通道,是目前全球唯一證實對多發性硬化進展期患者有顯著延緩殘疾作用的DMT藥物。

多發性硬化致殘率高,治療藥物少,標準治療率低

多發性硬化(MS)是一種嚴重的退行性中樞神經系統疾病。發病率為0.235/10萬人1,2018年納入我國第一批罕見病目錄病種。中國受MS影響的人群預估有3萬多名患者。該疾病通常高發於20-40歲人群,是導致年輕人非外傷性致殘的主要原因。

疾病修正治療(DMT)是MS緩解期的標準治療,但目前緩解期的DMT藥物使用率僅為10%2。

鹽酸芬戈莫德膠囊(捷靈亞)入選第一批臨床急需境外新藥,2019年7月獲批用於治療10歲或10歲以上患者的復髮型多發性硬化,是目前國內唯一具有兒童適應症覆蓋人群最廣的藥物。

西尼莫德片(萬立能)是國家一類新藥,全球同步上市於2020年5月獲批用於治療成人患者的復髮型多發性硬化,是目前全球唯一證實對多發性硬化進展期患者有顯著延緩殘疾作用的DMT藥物。

芬戈莫德可實現疾病全面控制,是全球唯一擁有兒童適應症的MS藥物

西尼莫德,唯一對有進展的復髮型MS有效的口服DMT藥物

2020年國家醫保藥品目錄正在更新的準備中,隨著罕見病受到社會大眾的越來越多關注,多發性硬化在神經內科重要的一個罕見病,芬戈莫德西尼莫德這些創新藥物獲益於國家的利好政策也進入了臨床的選擇和患者的視野中。

復發緩解型MS進展型MS,從兒童成人鹽酸芬戈莫德膠囊和西尼莫德片為臨床用藥提供了更多選擇。為了降低患者的經濟負擔,讓更多的患者能夠用得起更好的藥,這最後一公裡,需要您的支持。請您為鹽酸芬戈莫德膠囊和西尼莫德片國家醫保目錄列名助力。

參考文獻:

1. De-CaiTian et al. Incidence of multiple sclerosis in China: A nationwide hospital-

basedStudy.2020.08:16.4

2. 中國多發性硬化患者生存報告 2018

3. 王慧涵, 等. 國外醫學兒科學分冊. 2003;30(5):279-280.

4.Multiple Sclerosis (MS) Market Understanding and ATU Study Wave I by MedExcellence

5.Papathanasiou A et al. ISRN Neurol 2014.

6. Gross HJ & Watson C. Neuropsychiatr Dis Treat 2017.

7. CrossA H, et al. J Intern Med. 2014 Apr;275(4): 350-63.

8. ZiemssenT, et al. J Neurol. 2016 Jun;263(6):1053-65.

9.Giovannoni G, et al. Mult Scler. 2017 Aug;23(9): 1179-1187.

10. GergelyP, et al. Br J Pharmacol . 2012 Nov;167(5):1035–47.

11. SeabrookTJ et al. Mult Scler 2010;16:S301 (abstract #P858).

12. Siponimod:From Understanding Mode of Action to Differentiation Versus

Fingolimod 2020 American Academy of Neurology AbstractWebsite

13. ManniouiA, et al. Multi Scler J. 2018 Oct; 24(11): 1421–1432.

14.Kappos L, et al. N Engl J Med. 2010 Feb 4;362(5): 387-401.

15.Novartis data on file

16. https://www.medicines.org.uk/emc/product/5244#MACHINEOPS

17. Neurology.1993 Apr;43(4):655-61.

18. PatyD W, et al. Neurology, 1993 Apr;43(4): 662-7.

19.Calabresi P A, et al. Lancet Neurol. 2014 Jun;13(6): 545-56.

20.Rae-Grant A, et al. Neurology. 2018 Apr 24;90(17):777-788.

21.Montalban X, et al. Eur J Neurol. 2018 Feb;25(2):215-237.

22.Cohen JA, et al. Ther Adv Neurol Disord. 2019 Sep 25;12:1756286419878324.

23. ChitnisT, et al. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379:1017–1027.

24. VermerschP,et,al. ECTRIMS 2019. September 11-13, 2019; Stockholm, Sweden. Abstract 158.

25. LudwigKappos1 et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients withSPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Session S40.003.

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